상염색체 우성 소뇌 운동실조 4형에 대한 임상 시험
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Rabin Medical CenterInternational BFM Study Group; Israeli Society for Pediatric Hematology-Oncology모병
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한대사 질환 | 선천적 이상 | 유아, 신생아, 질병 | 유전병, 선천적 | 이상지질혈증 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사 장애 | 고콜레스테롤혈증 | 고지혈증 | 고지질단백혈증 | 지질 대사, 선천적 오류 | 고지단백혈증 유형 II | 대사 장애 | 고콜레스테롤혈증, 상염색체 우성미국
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한대사 질환 | 선천적 이상 | 유아, 신생아, 질병 | 유전병, 선천적 | 이상지질혈증 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사 장애 | 고콜레스테롤혈증 | 고지혈증 | 고지질단백혈증 | 지질 대사, 선천적 오류 | 고지단백혈증 유형 II | 대사 장애 | 고콜레스테롤혈증, 상염색체 우성미국, 캐나다, 브라질, 대만, 싱가포르, 남아프리카, 영국
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한대사 질환 | 선천적 이상 | 유아, 신생아, 질병 | 유전병, 선천적 | 이상지질혈증 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사 장애 | 고콜레스테롤혈증 | 고지혈증 | 고지질단백혈증 | 지질 대사, 선천적 오류 | 고지단백혈증 유형 II | 대사 장애 | 고콜레스테롤혈증, 상염색체 우성미국, 대만, 브라질, 캐나다, 남아프리카, 영국, 싱가포르
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Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen완전한국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 상염색체 우성 다낭성 신장 | 제1형 당뇨병과 관련된 CKD미국
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAventis Pharmaceuticals완전한엘러스-단로스 증후군, 제4형, 상염색체 우성 | 염색체 2q31.2 결실 증후군
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitute of Cardiometabolism and Nutrition, France완전한
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute모병린치 증후군 | 췌관 선암종 | 만성 췌장염 | 췌장낭종 | 운동실조 모세혈관확장증 | FAP | 포이츠-예거스 증후군 | PALB2 유전자 돌연변이 | BRCA 돌연변이 | 지방 췌장 | 유전성 췌장암 | 유전성 췌장염 | 가족성 비정형 다발성 점 흑색종미국
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University of Arkansas빼는췌장 신생물 | 결장직장 신생물, 유전성 비용종증 | BRCA1 유전자 돌연변이 | BRCA2 유전자 돌연변이 | 유전성 췌장염 | 운동실조 모세혈관확장증 | 포이츠-예거 증후군 | 가족성 비정형 두더지-악성 흑색종 증후군미국
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UK Kidney Association모병혈관염 | AL 아밀로이드증 | 결절성 경화증 | 파브리병 | 시스틴뇨증 | 국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 바터 증후군 | 순수 적혈구 무형성증 | 막성 신증 | 비정형 용혈성 요독 증후군 | 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 | 시스틴증 | 신장결석증 | BK 신증 | 칼시필락시스 | 지틀만 증후군 | C3 사구체병증 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 알포트 증후군 | 후복막 섬유증 | 원발성 고산소뇨증 | 신원성 당뇨병 Insipidus | 섬유근 이형성증 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | Denys-Drash 증후군 | 스테로이드 내성 신증후군 | 원섬유성 사구체신염 | ... 그리고 다른 조건영국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la... 그리고 다른 협력자들모병선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건벨기에