조기 발병 유전성 경련성 하반신 마비에 대한 임상 시험

선천성 거핵구성 혈소판감소증 | 발작성 야간혈색소뇨증 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 골수부전증후군 | 선천성 순수적혈구 무형성증 | 유전성 철적혈구빈혈 | 생식계열 GATA2 돌연변이를 동반한 혈액학적 신생물 | 생식계열 SAMD9 돌연변이를 동반한 혈액학적 신생물 | 생식계열 SAMD9L 돌연변이를 동반한 혈액학적 신생물

미국

소아 골수단구성 백혈병 | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 차도가 있는 소아 급성 골수성 백혈병 | 가속기 만성 골수성 백혈병 | 차도가 있는 소아 급성 림프구성 백혈병 | 소아기 만성 골수성 백혈병 | 소아 골수이형성 증후군 | 만성기 만성 골수성 백혈병 | 이전에 치료받은 골수이형성 증후군 | 재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | 재발성 만성 골수성 백혈병 | 속발성 골수이형성 증후군 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 폐 합병증 | 파종성 신경모세포종 | 재발성 윌름스 종양 및 기타 아동기 신장 종양 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성... 그리고 다른 조건

미국

공통 변수 면역결핍 | 중증 복합 면역결핍 | 겸상 적혈구 질환 | 헐러 증후군 | 만성 육아종증 | 지중해빈혈 | 비스코트-알드리치 증후군 | 부신백질이영양증 | X-연관 림프증식성 질환 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 골수부전증후군 | 혈구탐식림프조직구증 | 만노시다증 | 신생아의 후천성 호중구 감소증 | 빈혈용혈제 취득 | 후천성 혈소판 감소증

미국

혈관염 | AL 아밀로이드증 | 결절성 경화증 | 파브리병 | 시스틴뇨증 | 국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 바터 증후군 | 순수 적혈구 무형성증 | 막성 신증 | 비정형 용혈성 요독 증후군 | 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 | 시스틴증 | 신장결석증 | BK 신증 | 칼시필락시스 | 지틀만 증후군 | C3 사구체병증 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 알포트 증후군 | 후복막 섬유증 | 원발성 고산소뇨증 | 신원성 당뇨병 Insipidus | 섬유근 이형성증 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | Denys-Drash 증후군 | 스테로이드 내성 신증후군 | 원섬유성 사구체신염 | ... 그리고 다른 조건

영국

심부전 | 간질 | 통증 | 폐렴 | 부패 | 염증 | 고혈압 | 만성 신장 질환 | 혈우병 | 정신 분열증 | 중추신경계 감염 | 병원성 폐렴 | 불명증 | 불안 | 양극성 장애 | 호중구감소증 | 포도구균 감염 | 서맥 | 발작 | 요로 감염 | 폐동맥 고혈압 | 두통 | 자폐증 | 복강 내 감염 | 심장 마비 | 세균성 수막염 | 마취 | 진정 | 심장 내막염 | 전염병 | 전신 마취 | 고알도스테론증 | 영아 혈관종 | 저칼륨혈증 | 심장 부정맥 | 자폐성 | 신경근 차단 | 아데노바이러스 | 거대세포바이러스 망막염 | 치료 저항성 정신분열증 | 경련 | 철수 | 심한 월경 출혈 | 편두통 | 불안해소 | 세균성 패혈증 | 벤조디아제핀 | 뼈 및 관절 감염 | 조기 발병 정신분열증 스펙트럼 장애 | 부인과 감염 | 단순 포진 바이러스 | 염증 상태 | 하부 호흡기 감염 | 골격근 경련 | 피부 및 피부 구조... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다, 영국, 이스라엘, 싱가포르

원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건

미국

Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건

미국

원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀... 그리고 다른 조건

미국