골수 부전 질환 치료를 위한 혈액 또는 골수 이식 전 트레오설판 기반 컨디셔닝 요법(BMT CTN 1904)
2026년 3월 6일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center
골수 부전 질환 치료를 위한 Treosulfan 기반 컨디셔닝을 사용한 조혈 세포 이식
이 2상 시험은 트레오설판, 플루다라빈 및 토끼 항흉선세포 글로불린(rATG)이 혈액 또는 골수 이식(컨디셔닝 요법) 전에 투여되었을 때 골수부전증 환자의 합병증을 덜 유발하는지 여부를 테스트합니다.
트레오설판(treosulfan)과 같은 화학요법 약물은 종양 세포를 죽이거나, 분열을 막거나, 확산을 막는 등 종양 세포의 성장을 멈추기 위해 다양한 방식으로 작용합니다.
Fludarabine은 세포 성장에 필요한 일부 효소를 차단하여 암세포의 성장을 멈출 수 있습니다.
rATG는 신체의 면역 반응을 감소시키는 데 사용되며 골수 기능을 개선하고 혈구 수를 증가시킬 수 있습니다.
플루다라빈 및 rATG와 함께 조절 요법에 트레오설판을 추가하면 혈액 또는 골수 이식 후 환자의 합병증이 덜 심각해질 수 있습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
개요:
컨디셔닝 요법: 환자는 -6~-4일에 120분에 걸쳐 트레오설판 정맥 주사(IV), -6~-2일에 60분에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV, 4~6일에 라핀 T-림프구 면역 글로불린(rATG) IV를 투여받습니다. -4일에서 -2일 사이의 시간.
이식: 환자는 0일에 골수 또는 말초 혈액 줄기 세포 이식을 받습니다.
GVHD 프로필락시스: 환자는 -2일부터 지속적으로 타크롤리무스 IV를 투여받고 180일부터 테이퍼링을 시작합니다. 환자는 또한 타크로리무스를 구두로 투여받을 수 있습니다(PO). 환자는 또한 1일, 3일, 6일 및 11일에 메토트렉세이트 IV를 투여받습니다.
연구 치료 완료 후 환자는 이식 후 1년에 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital/UCSD
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Queens, New York, 미국, 11040
- Cohen Children's Hospital of NY
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's/University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 등록 시점에 >= 1.0세 및 50.0세 미만이어야 합니다(즉, 환자는 등록 시 첫 번째 생일을 축하해야 하며 등록 시 50세 생일을 축하해서는 안 됩니다. 49.99년)
- 동종 HCT로 치료할 수 있는 기본 BMFD
슈와크만-다이아몬드 증후군
진단 기준:
- Shwachman-Diamond 증후군에 대한 병원성 돌연변이
검사를 받았지만 유전적 돌연변이가 없는 환자의 경우 아래 **** 기준을 모두 충족해야 합니다.
다음 중 적어도 하나에 의해 정의되는 외분비 췌장 기능 장애:
- 정상 미만의 췌장 이소아밀라아제(연령 >= 3세), 또는
- 대변 엘라스타아제 < 200, 그리고
다음 중 적어도 하나의 증거로 골수 부전:
- 간헐적 또는 지속적인 호중구 감소증(절대 호중구 수 < 1,500/uL), 또는
- 헤모글로빈 농도가 연령 관련 조정 기준 미만인 저생산성 빈혈, 또는
- 설명되지 않는 대적혈구증 또는
- 대체 병인 없이 혈소판 수 < 150,000/uL, 또는
- 저세포성 골수
HCT에 대한 적응증:
- 중증 호중구 감소증(절대 호중구 수[ANC] < 500/uL), 또는
- 심한 빈혈(헤모글로빈 < 8g/dL) 또는 수혈 의존성 빈혈, 또는
- 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 < 20,000/uL) 또는 수혈 의존성 혈소판 감소증, 또는
- 프로토콜 1904 적격성 검토 위원회(ERC)에서 검토한 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다. 또한 중증 또는 재발성 감염 환자는 위에 나열된 이식 적응증을 충족하지 않는 경우 ERC에서 검토합니다.
다이아몬드 흑선 빈혈
진단 기준:
- Diamond Blackfan 빈혈에 대한 병원성 돌연변이
검사를 받았지만 유전적 돌연변이가 없는 환자의 경우 환자는 첫 번째 *** 기준과 아래에 나열된 후속 *** 기준 중 하나 이상을 충족해야 합니다.
- 다른 세포성 골수에서 적혈구계 전구체의 결핍 이력 및
- 망상적혈구감소증, OR
- 상승된 아데노신 데아미나제 활성, 또는
- 상승된 헤모글로빈 F, 또는
- 대적혈구증, OR
- 선천적 기형
HCT에 대한 적응증:
- 적절한 스테로이드 시도에도 불구하고 적혈구(RBC) 수혈 의존성 빈혈; 또는
- 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다.
선천성 철적아구성 빈혈
진단 기준:
- 철적혈구빈혈에 대한 병원성 돌연변이
검사를 받았지만 유전적 돌연변이가 없는 환자의 경우:
- 납 중독 및 아연 독성과 같은 고리형 철적아세포의 후천적 원인을 제외하고 골수에 고리형 철적아세포의 존재
HCT에 대한 적응증:
- 심한 빈혈(헤모글로빈 < 8g/dL) 또는 수혈 의존성 빈혈 또는
- 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다.
골수부전과 관련된 GATA2 돌연변이
진단 기준:
** GATA2에 대한 병원성 돌연변이
HCT에 대한 적응증:
- 중증 호중구 감소증(ANC < 500/uL), 또는
- 심한 빈혈(헤모글로빈 < 8g/dL) 또는 수혈 의존성 빈혈, 또는
- 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 < 20,000/uL) 또는 수혈 의존성 혈소판 감소증, 또는
- 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다. 또한 중증 또는 재발성 감염 환자는 위에 나열된 이식 적응증을 충족하지 않는 경우 ERC에서 검토합니다.
SAMD9 또는 SAMD9L 장애
진단 기준:
** SAMD9 또는 SAMD9L에 대한 병원성 돌연변이
HCT에 대한 적응증:
- 중증 호중구 감소증(ANC < 500/uL), 또는
- 심한 빈혈(헤모글로빈 < 8g/dL) 또는 수혈 의존성 빈혈, 또는
- 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 < 20,000/uL) 또는 수혈 의존성 혈소판 감소증, 또는
- 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다.
선천성 거핵구성 혈소판감소증
진단 기준:
- 선천성 거핵구성 혈소판 감소증에 대한 병원성 돌연변이.
검사를 받았지만 유전적 돌연변이가 없는 환자의 경우 환자는 아래 기준을 충족해야 합니다.
- 어린 시절의 혈소판 감소증 및
- 거핵구 형성저하증을 나타내는 골수의 병력
HCT에 대한 적응증:
- 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 < 20,000/uL) 또는 수혈 의존성 혈소판 감소증, 또는
- ANC < 500/uL로 정의되는 호중구 감소증, 또는
- 심한 빈혈(헤모글로빈 < 8g/dL) 또는 수혈 의존성 빈혈, 또는
- 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다.
발작성 야간혈색소뇨증
진단 기준:
- 과립구의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 클론 크기 >= 10%, 그리고
- 상승된 LDH로 중재된 혈관내 용혈을 보완합니다(제도적 정상 상한선 초과).
HCT에 대한 적응증:
- 적절한 의학적 관리에도 불구하고 혈전증이 있는 PNH, 또는
- 적절한 의학적 관리에도 불구하고 수혈 지원이 필요한 혈관내 용혈이 있는 PNH, 또는
- 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성을 위해 추가 임상 또는 실험실 데이터를 고려할 수 있습니다. 또한, PNH 및 혈구감소증 환자는 프로토콜 1904 ERC에 의한 검토 후 프로토콜 적격성에 대해 고려될 수 있습니다.
정의되지 않은 BMFD: 골수 부전 표현형을 나타내는 유전적 돌연변이가 확인되지 않은 BMFD 환자(PNH 제외)는 BMT CTN(Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)의 승인을 받은 후 이 임상 시험에 참여할 수 있습니다. 1904 ERC
* 알려진 유전적 돌연변이가 있지만 위에 나열되지 않은 BMFD는 BMT CTN 1904 ERC의 승인을 받은 후 이 임상 시험에 적합합니다.
- 환자 및/또는 법적 보호자는 BMT CTN 1904에 대한 컨디셔닝을 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
- 가임 여성과 남성은 2가지 효과적인 피임 방법을 동시에 시행하거나 금욕에 동의해야 합니다.
참고: 다음 환자는 이 시험에 대한 자격이 있는지 확인하기 위해 BMT CTN 1904 ERC에서 검토해야 합니다.
- Shwachman-Diamond 증후군, Diamond Blackfan 빈혈, 선천적 철적모구성 빈혈, 선천성 거핵구성 혈소판감소증 환자 중 유전자 검사를 받았으나 유전적 변이가 없는 모든 환자
- 정의되지 않은 BMFD를 가진 모든 환자: PNH를 제외하고 골수 부전 표현형을 담당하는 유전적 돌연변이가 확인되지 않은 BMFD를 가진 환자
- BMFD 및 위에 나열되지 않은 알려진 유전적 돌연변이가 있는 모든 환자
- GATA2 돌연변이 및 관련 골수부전이 있는 모든 환자
- SAMD9 또는 SAMD9L 장애가 있는 모든 환자
- 치료 의사가 "HCT에 대한 적응증"에 나열된 모든 기준을 충족하지 않는 BMFD 환자의 이식을 고려하는 상황이 있을 수 있습니다. 이러한 상황에서 치료 의사는 추가 임상 또는 실험실 정보를 기반으로 환자가 이 임상 시험에 적합한지 확인하기 위해 검토를 위해 환자를 BMT CTN 1904 ERC에 제출할 수 있습니다.
- 골수이형성증이 있는 많은 환자는 이형성 골수 평가 또는 세포유전학적 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 가능한 골수이형성 증후군(MDS)에 대한 우려를 높이는 골수 평가를 받을 수 있습니다. 그러나 환자의 BMFD에서 이러한 결과가 반드시 진단적이거나 MDS와 일치하는 것은 아닙니다. 따라서 BMFD 환자에서 MDS 진단의 복잡성을 감안할 때 가능한 MDS와 관련된 골수 평가를 받은 모든 환자는 MDS를 확인하거나 배제하기 위한 검토를 위해 ERC에 제출해야 합니다. 이는 MDS의 잘못된 진단으로 인해 잠재적으로 자격이 있는 환자를 제외하고 싶지 않기 때문에 특히 중요합니다.
- HLA 일치 관련 기증자: HLA 일치 형제자매: HLA-A, -B(혈청학적 분류) 및 DRB1(고해상도 분류)에서 수혜자와 일치하는 최소 HLA-6/6이어야 합니다.
- HLA 일치 관련 기증자: HLA 일치 관련(표현형 일치): 고해상도 타이핑으로 HLA-A, -B, -C, -DRB1 및 DQB1에 대해 완전 일치.
- HLA 일치 관련 기증자: 환자에게 유전적 돌연변이가 알려진 경우, HLA 일치 관련 기증자[HLA 일치 형제 또는 HLA 일치 관련(표현형 일치)]는 임상적으로 적절하고 동일한 유전적 질병이 없는 것으로 확인되어야 합니다(여기에는 PNH 환자는 포함되지 않음). 질문이 있는 경우 프로토콜 팀에 문의하십시오.
- HLA 일치 관련 기증자: 환자가 정의되지 않은 BMFD(골수 부전 표현형을 유발하는 유전적 돌연변이가 확인되지 않은 BMFD 환자)가 있는 경우, HLA 일치 관련 기증자[HLA 일치 형제 또는 HLA 일치 관련(표현형 일치)] 기증자가 동일한 기저 질환을 가지고 있지 않음을 확인하기 위해 치료 의사의 지시에 따라 평가를 받아야 합니다. 여기에는 감별 및 잠재적으로 골수 평가 또는 치료 의사가 지시한 기타 연구가 포함된 전체 혈구 수(CBC)가 포함됩니다.
- 비관련 기증자: 고해상도 타이핑으로 HLA-A, -B, -C, -DRB1 및 DQB1과 완전 일치
- 비관련 기증자: 단일 HLA 클래스 1 대립유전자(HLA-A, -B 또는 -C)에 대해 고해상도 타이핑에 대한 불일치; 또는
비관련 기증자: 단일 HLA DQB1 대립형질 또는 항원에 대해 고해상도 타이핑으로 불일치
* 참고: 기관별 기증자 환자(DP) 매칭
기증자 선택 권장사항: 기증자 옵션이 여러 개인 경우 아래에 번호가 매겨진 다음 우선 순위에 따라 기증자를 선택해야 합니다.
- 영향을 받지 않고 완전히 HLA 일치하는 형제
- 영향을 받지 않은 완전 표현형 HLA 일치 관련 기증자
- 완전히 HLA 일치 비혈연 기증자
- DQB1에서 단일 대립유전자 또는 항원 수준 불일치가 있는 관련 없는 기증자
- 클래스 1(HLA-A, -B 또는 -C)에서 단일 대립유전자 수준 불일치가 있는 관련 없는 기증자
제외 기준:
- 특발성 재생 불량성 빈혈, Fanconi 빈혈, 선천성 각화 이상증 및 선천성 호중구 감소증 환자
- 세계보건기구(WHO)에서 정의한 MDS 또는 백혈병 환자
- 이전 동종 HCT
- 연구 등록 시 환자 체중 = < 10.0 kg(실제 체중 및 조정된 체중)
- Lansky(16세 미만 환자) 또는 Karnofsky(16세 이상 환자) 성능 < 70%
심초음파 또는 MUGA(Multi-gated Acquisition) 스캔으로 좌심실 박출률 < 50%
* 좌심실 박출률을 구할 수 없는 환자의 경우, 좌심실 수축률 < 26%
- 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 용량(헤모글로빈에 대해 보정/조정됨) < 50%, 예측된 강제 호기량(FEV)1 < 50%, 예측된 강제 폐활량(FVC) < 50%
- 연령 또는 발달 지연으로 인해 폐 기능 검사(PFT)를 수행할 수 없는 환자의 경우: 실내 공기에서 산소(O2) 포화도 < 92%
- 보충 산소에
- 예상 크레아티닌 청소율 < 60mL/분/1.73m^2 (기관 관행에 따라 추정)
- 투석 의존
- 포합 빌리루빈 > 연령에 대한 ULN의 2배(길버트 증후군에 기인하지 않는 한 정상 상한[ULN])
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 4 x ULN for age, 또는
- 급성 간부전 또는 간경변증
철 과부하 - 이 제외 기준은 간 또는 심장 철 과부하의 위험이 있는 것으로 간주되는 환자에게만 적용됩니다. 따라서 이 프로토콜에 등록된 모든 환자가 공식적인 간 또는 심장 철분 평가를 받는 것은 아닙니다.
1년 이상 동안 연간 8회 이상 또는 20회 이상(평생 누적) 적혈구 수혈을 받은 것으로 정의되는 의미 있는 수혈 병력이 있는 18세 이상의 환자의 경우 정식 간 및 심장 수혈이 필요합니다. 철 측정. 또한 이전에 간 또는 심장 철분 과부하 병력이 있는 환자는 철분 과부하에 대한 정식 평가가 필요합니다. 다음과 같은 경우 환자는 제외됩니다.
- 검증된 방법론(예: T2 * MRI 또는 ferriscan)을 사용한 간 자기 공명 영상(MRI) 또는 기관 실습에 따른 간 생검에 의한 간 철 함량 >= 8 mg Fe/g 건조 중량
- 심장 T2 * MRI에서 심장 철분 함량 < 25 msec
1년 이상 동안 1년에 8회 이상 또는 20회 이상(평생 누적)으로 정의된 중대한 수혈 병력이 있는 18세 미만 환자의 경우 공식적인 간 철 측정이 필요합니다. . 또한 이전에 간 철분 과부하 병력이 있는 환자는 철분 과부하에 대한 정식 평가가 필요합니다. 다음과 같은 경우 환자는 제외됩니다.
- 검증된 방법론(예: T2 * MRI 또는 ferriscan)을 사용한 간 MRI 또는 기관 실습에 따른 간 생검에 의한 간 철 함량 >= 8 mg Fe/g 건조 중량
- 연구 등록 1주 이내에 제어되지 않은 박테리아 감염. 조절되지 않음은 적절한 의학적 치료에도 불구하고 임상적 호전이나 진행이 없는 약물을 현재 복용하고 있는 것으로 정의됩니다.
- 연구 등록 30일 이내 통제되지 않은 바이러스 또는 진균 감염. 조절되지 않음은 적절한 의학적 치료에도 불구하고 임상적 호전이나 진행이 없는 약물을 현재 복용하고 있는 것으로 정의됩니다.
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
- 임상적으로 유의한 항-공여자 인간 백혈구 항원(HLA)-항체 존재 여부
- 이전 고형 장기 이식
- 절제된 비흑색종 피부암 또는 치료된 자궁경부 상피내암종을 제외한 이전에 악성 종양이 있는 환자
- 주치의가 결정한 이전 의료 서비스에 대한 준수 부족 입증
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 트레오설판 또는 플루다라빈에 대해 알려진 과민증
- 알려진 생명을 위협하는 반응(예: 이 연구는 항 흉선 세포 글로불린(ATG)의 티모글로불린 제제의 사용을 필요로 하므로 환자에게 사용을 금지하는 티모글로불린에 대한 아나필락시스)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(컨디셔닝 요법, 이식, GVHD 예방)
컨디셔닝 요법: 환자는 -6~-4일에 120분 이상 트레오설판 IV를 투여받고, -6~-2일에 플루다라빈 인산염 IV를 60분 이상 투여받고, -4~-2일에 rATG IV를 4~6시간 이상 투여받습니다. 이식: 환자는 0일째에 골수 또는 말초혈액 줄기세포 이식을 받습니다. GVHD 예방: 환자는 -2일차부터 지속적으로 타크로리무스 IV를 투여받고 180일차부터 점차 감량합니다. 환자는 타크로리무스 PO를 투여받을 수도 있습니다. 환자들은 또한 1, 3, 6, 11일차에 메토트렉세이트 IV를 투여받습니다. 환자는 기준선에서 ECHO 또는 MUGA뿐 아니라 가능한 X선 또는 CT를 받고 기준선 및 후속 조치에서 골수 생검 및 흡인을 받습니다. 환자들은 또한 시험 기간 동안 혈액 샘플 수집을 받습니다. |
보조 연구
다른 이름들:
혈액 샘플 채취
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV와 PO
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
에코를 겪다
다른 이름들:
무가를 겪다
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
골수 생검 및 흡인
PBSC 받기
다른 이름들:
골수 이식을 받다
다른 이름들:
흉부 엑스레이를 찍다
다른 이름들:
골수 생검 및 흡인
흉부 CT를 받으세요
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식편대숙주질환(GVHD) 무사건 무사고 생존(EFS)
기간: HCT 후 1년
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1차 종료점은 1년간 GVHD가 없는 EFS(GEFS)의 발생률입니다.
사건은 원인, 1차 또는 2차 이식 실패/거부 또는 2차 HCT 중 먼저 발생하는 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다.
이 추정에서는 전신 면역 억제가 필요한 III-IV 등급 급성 GVHD 및 만성 GVHD(국립 보건원(NIH) 합의 기준 사용)이 고려됩니다.
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HCT 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: HCT 후 100일차
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HCT 후 100일째 전체 생존
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HCT 후 100일차
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전반적인 생존
기간: HCT 후 6개월
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HCT 후 6개월 전체 생존
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HCT 후 6개월
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전반적인 생존
기간: HCT 후 1년
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HCT 후 1년 전체 생존
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HCT 후 1년
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혈액학적 회복: 호중구 회복
기간: HCT 후 최대 1년까지 평가됨
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혈액학적 회복은 이식 후 호중구 회복에 따라 평가될 것이다.
호중구 회복은 서로 다른 3일에 3회 연속 측정에 대해 절대 호중구 수(ANC) ≥ 500/mm3를 달성하는 것으로 정의됩니다.
3일 중 첫 번째 날을 호중구 회수일로 지정합니다.
경쟁 사건은 호중구 회복 없이 사망하는 것입니다.
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HCT 후 최대 1년까지 평가됨
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혈액학적 회복: 혈소판 회복
기간: HCT 후 100일차
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혈액학적 회복은 이식 후 혈소판 수 회복에 따라 평가될 것입니다.
혈소판 회복은 환자가 지난 7일 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수가 20,000/mm3 이상 지속된 최소 3일 중 첫날로 정의됩니다.
이러한 역치 이상의 지속적인 혈소판 수의 첫날은 혈소판 생착일로 지정됩니다.
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HCT 후 100일차
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기증자 키메라증(CD3 및 골수)
기간: HCT 후 28일차
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전체 골수성(>95%), 혼합성(5-95%) 또는 거부반응(<5%) 골수성 환자의 비율
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HCT 후 28일차
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기증자 키메라증(CD3 및 골수)
기간: HCT 후 100일차
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전체 골수성(>95%), 혼합성(5-95%) 또는 거부반응(<5%) 골수성 환자의 비율
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HCT 후 100일차
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기증자 키메라증(CD3 및 골수)
기간: HCT 후 1년
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전체 골수성(>95%), 혼합성(5-95%) 또는 거부반응(<5%) 골수성 환자의 비율
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HCT 후 1년
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기본 이식 실패/거부
기간: HCT 후 42일차
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ANC ≥ 500/μL를 달성하지 못하거나 HCT 후 +42일까지 말초 혈액 키메라 현상 분석으로 평가한 공여자 골수 키메라 현상 5% 이상을 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다.
조혈 세포의 두 번째 주입은 또한 HCT 후 +42일까지 일차 이식 실패를 나타내는 것으로 간주됩니다.
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HCT 후 42일차
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HCT 후 이차 이식 실패/거부
기간: HCT 후 최대 1년까지 평가됨
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HCT 후 +42일까지 기증자 세포가 5% 이상인 조혈 회복에 대한 사전 문서가 있는 환자에서 HCT 후 +42일 이후 말초 혈액에서 < 5% 공여자 골수성 키메라증으로 정의됩니다.
조혈 세포의 두 번째 주입은 또한 이차 이식 실패를 나타내는 것으로 간주됩니다.
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HCT 후 최대 1년까지 평가됨
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100일째 등급 II-IV 및 등급 III-IV GVHD
기간: HCT 후 100일차
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HCT 후 100일째 급성 등급 II-IV 및 III-IV GVHD의 누적 발생률이 결정됩니다.
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HCT 후 100일차
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180일째 등급 II-IV 및 등급 III-IV GVHD
기간: HCT 후 180일
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HCT 후 100일째 급성 등급 II-IV 및 III-IV GVHD의 누적 발생률이 결정됩니다.
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HCT 후 180일
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만성 GVHD
기간: HCT 후 1년
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HCT 후 1년에 전신 면역 억제가 필요한 만성 GVHD(NIH 합의 기준 사용)의 누적 발생률이 결정됩니다.
데이터는 NIH Consensus Conference Criteria에 정의된 대로 공급자 및 차트 검토에서 직접 수집됩니다.
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HCT 후 1년
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3-5등급 독성 발생률
기간: HCT 후 30일차
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HCT 후 30일까지 3-5등급 독성
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HCT 후 30일차
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3-5등급 독성 발생률
기간: HCT 후 100일차
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HCT 후 100일까지 3-5등급 독성
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HCT 후 100일차
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2-3 등급 전신 감염의 발생률
기간: HCT 후 6개월
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미생물학적으로 기록된 모든 감염 또는 HCT 후 최대 6개월 이내에 발생하는 항생제/항진균 요법이 필요한 중대한 감염
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HCT 후 6개월
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치료가 필요한 Epstein Barr 바이러스(EBV) 재활성화 발생률
기간: HCT 후 180일
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HCT 후 처음 180일 동안 치료가 필요한 EBV 재활성화 및 HCT 후 첫 180일 동안 EBV 관련 림프증식성 장애의 발생률을 평가할 것입니다.
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HCT 후 180일
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EBV 관련 림프증식성 장애의 발생률
기간: HCT 후 180일
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HCT 후 180일
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HCT 후 180일까지 치료가 필요한 거대세포바이러스(CMV) 재활성화 발생률
기간: HCT 후 최대 180일
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HCT 후 최대 180일
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이벤트 없는 생존
기간: HCT 후 1년
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무사건 생존율은 HCT 후 12개월로 추정됩니다.
사건은 원인, 1차 또는 2차 이식 실패/거부 또는 2차 HCT 중 먼저 발생하는 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다.
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HCT 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 의자: Lauri Burroughs, MD, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
- 연구 의자: Margaret MacMillan, MD, University of Minnesota
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 19일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 18일
연구 완료 (실제)
2026년 2월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 선천성 골수 부전 증후군
- 유전병, 선천적
- 대사 질환
- 소화기계 질환
- 혈액 질환
- 췌장 질환
- 골수 질환
- 지질 대사 장애
- 빈혈, 용혈
- 빈혈증
- 골수이형성 증후군
- 지질 대사, 선천적 오류
- 빈혈, 발육부전, 선천성
- 순수 적혈구 무형성증
- 외분비 췌장 기능 부전
- 지방종증
- 빈혈, 재생불량
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 영양 및 대사 질환
- 헴 및 림프병
- 골수 부전 장애
- 슈와크만-다이아몬드 증후군
- 혈색소뇨증, 발작성
- 빈혈, Diamond-Blackfan
- 빈혈, 저색소성
- 선천성 아모 가리 사이토 혈소판 감소증
- 아미노산, 펩티드 및 단백질
- 단백질
- 유기 화학 물질
- 이종 사이 클릭 화합물
- 이종 사이 클릭 화합물, 2- 링
- 이종 사이 클릭 화합물, 융합 링
- 치료학
- 수술 절차, 수술
- 물리적 현상
- 이식
- 항체
- 면역 글로불린
- 면역 단백질
- 혈액 단백질
- 혈청 글로불린
- 글로불린
- 마크로 라이드
- 락톤
- Pterins
- Teridines
- 아미노 테린
- 전자기 현상
- 자기 현상
- 생물학적 제품
- 복잡한 혼합물
- 세포 이식
- 세포 및 조직 기반 요법
- 생물학적 요법
- 전자기 방사선
- 방사
- 방사선, 이온화
- 줄기 세포 이식
- 조직 이식
- 면역 혈청
- 조혈 줄기 세포 이식
- 메토트렉세이트
- 타크로리무스
- 항림프구 혈청
- 플루다 라빈 포스페이트
- 엑스선
- 골수 이식
- 티모글로불린
- 트레오 술판
- 말초 혈액 줄기 세포 이식
기타 연구 ID 번호
- BMTCTN1904
- 2U10HL069294-11 (미국 NIH 보조금/계약)
- RG1121820 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- 10840 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- NCI-2021-13862 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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삶의 질 평가에 대한 임상 시험
-
Memorial Sloan Kettering Cancer Center종료됨
-
Rostyslav Voloshchuk아직 모집하지 않음전신 마취 | 확인 | 수술 후 회복 | 설문지