Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Medelevend gebruik van Omegaven® bij de behandeling van parenterale voeding geassocieerde leverbeschadiging

19 april 2019 bijgewerkt door: Jeffrey Rudolph
Het algemene doel van deze studie is om te bepalen of het vervangen van standaard vetemulsies op basis van sojaolie door Omegaven®, een vetemulsie op basis van visolie, de progressie van parenterale voeding geassocieerde cholestase kan omkeren of voorkomen. Het is een 'compassionate use'-protocol voor patiënten die al significante cholestase hebben die verband houdt met parenterale voeding.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

In de Verenigde Staten krijgen patiënten die afhankelijk zijn van parenterale voeding (PN) parenterale vetemulsies die zijn samengesteld uit sojaolie. Lipiden zijn noodzakelijk bij PN-afhankelijke patiënten vanwege hun hoge calorische waarde en essentieel vetzuurgehalte. Van fytosterolen, zoals die in vetemulsies op basis van sojaolie, wordt aangenomen dat ze een schadelijk effect hebben op de galsecretie en ze zijn betrokken bij het predisponeren van patiënten voor PN-geassocieerde leverziekte. Kinderen die langdurige PN-kuren nodig hebben, lopen risico op het ontwikkelen van PN-geassocieerde leverziekte. De onderzoekers veronderstellen dat hoewel vetemulsies op basis van sojaolie vetzuurdeficiëntie voorkomen, ze niet op dezelfde manier worden geklaard als enterale chylomicronen en zich daarom ophopen in de lever, wat leidt tot leververvetting.

Dierstudies hebben aangetoond dat intraveneuze vetemulsies (IFE) op basis van visolie, die rijk zijn aan eicosapentaeen- en docosahexaeenzuur, de verslechtering van de galstroom verminderen die wordt waargenomen bij cholestase veroorzaakt door conventionele vetemulsies. Omegaven® is een IV-vetemulsie op basis van visolie. De onderzoekers veronderstellen dat het toedienen van Omegaven® in plaats van conventionele vetemulsies van sojabonen de progressie van PN-geassocieerde cholestase kan omkeren of voorkomen, waardoor de patiënt op adequate PN kan worden gehouden totdat hij/zij in staat is om adequate voeding enteraal in te nemen.

Primaire uitkomstmaten die moeten worden aangepakt, zijn onder meer de normalisatie van leverenzymen, waaronder bilirubine, bij de start van Omegaven® en aanhoudende groei op Omegaven®. Veiligheidsmaatregelen omvatten de prevalentie van essentiële vetzuurdeficiëntie, hypertriglyceridemie en bloedingsstoornissen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Uitgebreid toegangstype

Beschrijft de categorie uitgebreide toegang volgens de voorschriften van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Er zijn drie soorten uitgebreide toegang:
  • Individual patiënten: Geeft een enkele patiënt, met een ernstige ziekte of aandoening die niet kan deelnemen aan een klinische proef, toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Deze categorie omvat ook toegang in een noodsituatie.
  • Bevolking van gemiddelde grootte: Geeft meer dan één patiënt (maar over het algemeen minder patiënten dan via een Behandeling IND/Protocol) toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang wordt gebruikt wanneer meerdere patiënten met dezelfde ziekte of aandoening toegang zoeken tot een specifiek medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA.
  • Behandeling IND/Protocol
    • strong>: Geeft een grote, wijdverbreide bevolking toegang tot een medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang kan alleen worden verleend als het product al wordt ontwikkeld voor marketing voor hetzelfde gebruik als het gebruik van uitgebreide toegang.
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 10 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten 2 maanden -10 jaar oud zijn.
  • Patiënten die PN-afhankelijk zijn (niet in staat zijn om uitsluitend door middel van enterale voeding aan hun voedingsbehoeften te voldoen) en die naar verwachting nog minstens 30 dagen PN nodig zullen hebben
  • Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek, moeten een met parenterale voeding geassocieerde leveraandoening (PNALD) hebben, zoals gedefinieerd door een direct bilirubine van >2,0 mg/dl. Andere oorzaken van leverziekte moeten worden uitgesloten. Een leverbiopsie is niet nodig voor de behandeling.
  • 2 opeenvolgende resultaten van directe bilirubinetests> 2,0 mg / dL
  • De patiënt moet standaardtherapieën hebben gefaald om de progressie van leverziekte te voorkomen, zoals chirurgische behandeling, cyclische TPN, het vermijden van overvoeding, vermindering / verwijdering van koper en mangaan uit TPN, bevordering van enterale voeding en gebruik van ursodiol (Actigall).
  • Proefpersonen die momenteel worden behandeld voor PNALD met Compassionate Use Omegaven en een directe bilirubine hebben van < 2, maar die afhankelijk blijven van TPN en een voortgezette therapie met Omegaven nodig hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Andere bekende oorzaken van chronische leverziekte (hepatitis C, cystische fibrose, galgangatresie en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie)
  • Inschrijving in een andere klinische studie waarbij een onderzoeksagent betrokken is (tenzij goedgekeurd door de aangewezen artsen van het multidisciplinaire team)
  • De ouder, voogd of het kind is niet bereid toestemming te geven
  • Allergie voor elk visproduct, ei-eiwit en / of eerdere allergie voor Omegaven
  • Actieve coagulopathieën die worden gekenmerkt door aanhoudende bloedingen of door een behoefte aan vervanging van stollingsfactoren, zoals vers ingevroren plasma of cryoprecipitaat om de homeostase te behouden
  • Verminderd vetmetabolisme of ernstige hyperlipidemie met of zonder pancreatitis
  • Instabiele diabetes mellitus
  • Beroerte/embolie
  • Instorting en shock
  • Ongedefinieerde comastatus
  • Actieve infectie op het moment van starten met Omegaven® tot het moment dat het kind koorts heeft met stabiele vitale functies en één negatieve 48-uurskweek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Jeffrey Rudolph

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
University of Pittsburgh

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey A Rudolph, MD, University of Pittsburgh

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
2 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 augustus 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
9 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 april 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • PRO08080394

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen