Medelevend gebruik van Omegaven® bij de behandeling van parenterale voeding geassocieerde leverbeschadiging
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In de Verenigde Staten krijgen patiënten die afhankelijk zijn van parenterale voeding (PN) parenterale vetemulsies die zijn samengesteld uit sojaolie. Lipiden zijn noodzakelijk bij PN-afhankelijke patiënten vanwege hun hoge calorische waarde en essentieel vetzuurgehalte. Van fytosterolen, zoals die in vetemulsies op basis van sojaolie, wordt aangenomen dat ze een schadelijk effect hebben op de galsecretie en ze zijn betrokken bij het predisponeren van patiënten voor PN-geassocieerde leverziekte. Kinderen die langdurige PN-kuren nodig hebben, lopen risico op het ontwikkelen van PN-geassocieerde leverziekte. De onderzoekers veronderstellen dat hoewel vetemulsies op basis van sojaolie vetzuurdeficiëntie voorkomen, ze niet op dezelfde manier worden geklaard als enterale chylomicronen en zich daarom ophopen in de lever, wat leidt tot leververvetting.
Dierstudies hebben aangetoond dat intraveneuze vetemulsies (IFE) op basis van visolie, die rijk zijn aan eicosapentaeen- en docosahexaeenzuur, de verslechtering van de galstroom verminderen die wordt waargenomen bij cholestase veroorzaakt door conventionele vetemulsies. Omegaven® is een IV-vetemulsie op basis van visolie. De onderzoekers veronderstellen dat het toedienen van Omegaven® in plaats van conventionele vetemulsies van sojabonen de progressie van PN-geassocieerde cholestase kan omkeren of voorkomen, waardoor de patiënt op adequate PN kan worden gehouden totdat hij/zij in staat is om adequate voeding enteraal in te nemen.
Primaire uitkomstmaten die moeten worden aangepakt, zijn onder meer de normalisatie van leverenzymen, waaronder bilirubine, bij de start van Omegaven® en aanhoudende groei op Omegaven®. Veiligheidsmaatregelen omvatten de prevalentie van essentiële vetzuurdeficiëntie, hypertriglyceridemie en bloedingsstoornissen.
Studietype
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten moeten 2 maanden -10 jaar oud zijn.
- Patiënten die PN-afhankelijk zijn (niet in staat zijn om uitsluitend door middel van enterale voeding aan hun voedingsbehoeften te voldoen) en die naar verwachting nog minstens 30 dagen PN nodig zullen hebben
- Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek, moeten een met parenterale voeding geassocieerde leveraandoening (PNALD) hebben, zoals gedefinieerd door een direct bilirubine van >2,0 mg/dl. Andere oorzaken van leverziekte moeten worden uitgesloten. Een leverbiopsie is niet nodig voor de behandeling.
- 2 opeenvolgende resultaten van directe bilirubinetests> 2,0 mg / dL
- De patiënt moet standaardtherapieën hebben gefaald om de progressie van leverziekte te voorkomen, zoals chirurgische behandeling, cyclische TPN, het vermijden van overvoeding, vermindering / verwijdering van koper en mangaan uit TPN, bevordering van enterale voeding en gebruik van ursodiol (Actigall).
- Proefpersonen die momenteel worden behandeld voor PNALD met Compassionate Use Omegaven en een directe bilirubine hebben van < 2, maar die afhankelijk blijven van TPN en een voortgezette therapie met Omegaven nodig hebben.
Uitsluitingscriteria:
- Andere bekende oorzaken van chronische leverziekte (hepatitis C, cystische fibrose, galgangatresie en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie)
- Inschrijving in een andere klinische studie waarbij een onderzoeksagent betrokken is (tenzij goedgekeurd door de aangewezen artsen van het multidisciplinaire team)
- De ouder, voogd of het kind is niet bereid toestemming te geven
- Allergie voor elk visproduct, ei-eiwit en / of eerdere allergie voor Omegaven
- Actieve coagulopathieën die worden gekenmerkt door aanhoudende bloedingen of door een behoefte aan vervanging van stollingsfactoren, zoals vers ingevroren plasma of cryoprecipitaat om de homeostase te behouden
- Verminderd vetmetabolisme of ernstige hyperlipidemie met of zonder pancreatitis
- Instabiele diabetes mellitus
- Beroerte/embolie
- Instorting en shock
- Ongedefinieerde comastatus
- Actieve infectie op het moment van starten met Omegaven® tot het moment dat het kind koorts heeft met stabiele vitale functies en één negatieve 48-uurskweek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jeffrey A Rudolph, MD, University of Pittsburgh
Studie record data
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PRO08080394
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .