Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Umbilical Cord Blood (UCB) Transplantation in Pediatric Patients With High Risk Leukemia and Myelodysplasia

20 november 2015 bijgewerkt door: Martin Andreansky, University of Miami

Treatment Protocol: Umbilical Cord Blood (UCB) Transplantation in Pediatric Patients With High Risk Leukemia and Myelodysplasia Using Conditioning Regimen Without Radiation

Unrelated Cord Blood (UCB) transplant in children is a viable stem cell transplant modality for patients with leukemia and myelodysplasia. UCB is now considered "Standard Of Care" in cases where a suitable living bone marrow donor is not available. The survival of UCB is similar to Matched Unrelated Marrow Transplant. This study is considered "Research" since UCB is not a licensed product and requires investigational new drug (IND). THERE ARE NO SPECIFIC RESEARCH QUESTIONS IN THIS PROTOCOL. This protocol merely provides UCB as a stem cell treatment modality to pediatric patients who may require it after a conditioning regimen that excludes Total Body Irradiation.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

The preparative regimen will consist of:

  • Fludarabine: 25 mg/m2/day IV x 5 doses on Days -13, to -9
  • Busulfan 1mg/kg IV every 6 hrs x 16 doses on Days -8 to -5
  • Melphalan 45 mg/m2/day IV x 3 doses on days -4 to -2
  • ATGAM 30mg/kg/day x 3 doses on Days -3 to -1
  • Day 0 will be the day of the UCB Transplant
  • The graft-versus-host-disease (GVHD) prophylaxis will be Cyclosporin A to maintain level 200-400 beginning on Day -3, through 200-400. Solumedrol at 1mg/kg/day on Day 1 until D+4, then solumedrol 2mg/kg/day until Day +19 or till absolute neutrophil count (ANC) reaches 500/mm2, then taper by 0.2 mg/kg/week.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
2

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Jackson Memorial Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Patients must be up to 21 years of age

  • Patients cannot receive total body irradiation (TBI) because of:

    • Young age - < 2 years at diagnosis of leukemia resulting in an age < 4 years at transplantation (due to risk of severe growth retardation and brain damage).
    • Inability to tolerate TBI because of prior radiation or organ toxicity.
    • Refractory/multiply relapsed leukemia, for which a traditional TBI/cyclophosphamide regimen would unlikely lead to a successful outcome.
  • Patients must have a partially human leukocyte antigen (HLA)-matched UCB unit. Unit must be HLA-matched minimally at 4 of 6 HLA-A and B (at intermediate resolution by molecular typing) and DRB1 (at high resolution by molecular typing) loci with the patient. The unit must deliver a pre-cryopreserved nucleated cell dose of at least 2.5 x 10^7 per kilogram.

  • Acute myelogenous leukemia (AML) at the following stages:

    • High risk first complete remission (CR1), defined as:

      • Having preceding myelodysplasia (MDS)
      • High risk cytogenetics (High-risk cytogenetics: del (5q) -5, -7, abn (3q), t (6;9) complex karyotype (>= 5 abnormalities)
      • Requiring > 2 cycles chemotherapy to obtain CR;
    • Second or greater CR.
    • First relapse with < 25% blasts in bone marrow.
  • Patients with therapy-related AML whose prior malignancy has been in remission for at least 12 months.
  • Acute lymphocytic leukemia (ALL) at the following stages:

  • High risk first remission, defined as:

    1. Ph+ ALL; or,
    2. Myeloid/lymphoid leukemia (MLL) rearrangement with slow early response [defined as having M2 (5-25% blasts) or M3 (>25% blasts on bone marrow examination on Day 14 of induction therapy)]; or,
    3. Hypodiploidy (< 44 chromosomes or DNA index < 0.81); or,
    4. End of induction M3 bone marrow; or,
    5. End of induction M2 with M2-3 at Day 42.

  • High risk second remission, defined as:

    1. Bone marrow relapse < 36 months from induction; or,
    2. T-lineage relapse at any time; or,
    3. Very early isolated central nervous system (CNS) relapse (6 months from diagnosis); or,
    4. Slow reinduction (M2-3 at Day 28) after relapse at any time.
  • Any third or subsequent CR.
  • Biphenotypic or undifferentiated leukemia in any CR or if in 1st relapse must have < 25% blasts in bone marrow (BM).
  • MDS at any stage.
  • Chronic myelogenous leukemia (CML) in chronic or accelerated phase.
  • All patients with evidence of CNS leukemia must be treated and be in CNS CR to be eligible for study.
  • Patients ≥ 16 years old must have a Karnofsky score ≥ 70% and patients < 16 years old must have a Lansky score ≥ 70%.
  • Signed informed consent.

  • Patients with adequate physical function as measured by:

    1. Cardiac: Left ventricular ejection fraction at rest must be > 40%, or shortening fraction > 26%
    2. Hepatic: Bilirubin ≤ 2.5 mg/dL; and alanine transaminase (ALT), aspartate transaminase (AST) and Alkaline Phosphatase ≤ 5 x upper limit of normal (ULN)
    3. Renal: Serum creatinine within normal range for age, or if serum creatinine outside normal range for age, then renal function (creatinine clearance or GFR) > 70 mL/min/1.73 m2.
    4. Pulmonary: Diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide (DLCO), Forced expiratory volume in 1 second (FEV1), Forced vital capacity (FVC) (diffusion capacity) > 50% of predicted (corrected for hemoglobin); if unable to perform pulmonary function tests, then O2 saturation > 92% of room air.

Exclusion Criteria:

  • Pregnant (B-positive HCG) or breastfeeding.
  • Evidence of HIV infection or HIV positive serology.
  • Current uncontrolled bacterial, viral or fungal infection (currently taking medication and progression of clinical symptoms).
  • Autologous transplant < 6 months prior to enrollment.
  • Prior autologous transplant for the disease for which the UCB transplant will be performed.
  • Allogeneic hematopoietic stem cell transplant < 6 months prior to enrollment.
  • Active malignancy other than the one for which the UCB transplant is being performed within 12 months of enrollment
  • Active CNS leukemia.
  • Requirement of supplemental oxygen.
  • HLA-matched related donor able to donate.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Umbilical Cord Blood + Chemotherapy
Umbilical Cord Blood transfusion + Chemotherapy (Fludarabine + Busulfan + Melphalan)
Procedure: Umbilical Cord Blood Transfusion
Following the administration of the preparative therapy, all subjects will undergo UCB transplantation. Umbilical Cord Blood Transfusion will occur on Day 0
Andere namen:
  • UCB
Geneesmiddel: Fludarabine
Fludarabine 25 mg/m2/day will be administered over 30-60 minutes intravenous infusion on Days -13 through -9 for a total of 5 doses. Fludarabine will not be dose adjusted for body weight.
Andere namen:
  • Fludara
Geneesmiddel: Busulfan
Busulfan IV (Busulfex) will be administered IV every 6 hours on days -8 through -5 for a total of 16 doses. Seizure prophylaxis prior to first dose of busulfan till Day -3 will be administered.
Andere namen:
  • Busulfex
Geneesmiddel: Melphalan
Melphalan 45 mg/m2/day will be administered over 60 minutes intravenous infusion on Days -4 through -2 for a total of 3 doses.
Andere namen:
  • Alkeran

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Successful Unrelated Cord Blood (UCB) Transplants
Tijdsspanne: 2 Years
The number of patients who received successful UCB transplants as evidenced by absolute neutrophil recovery.
2 Years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University of Miami

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Martin Andreasky, MD, PhD, University of Miami

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 augustus 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juni 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
11 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 december 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 november 2015

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 20080774

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen