Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectief niet-therapeutisch onderzoek bij patiënten bij wie de ziekte van Niemann-Pick type C is vastgesteld

17 mei 2017 bijgewerkt door: KemPharm Denmark A/S

Een prospectief niet-therapeutisch onderzoek bij patiënten bij wie de ziekte van Niemann-Pick type C is vastgesteld om het ziekteprofiel van de individuele patiënt en het historische signo-symptomatologische progressiepatroon te karakteriseren

Dit is een prospectieve niet-therapeutische observationele studie bij NP-C-patiënten. Het doel is om het ziekteprogressieprofiel van de individuele patiënt te karakteriseren door middel van de historische en 6 maanden prospectieve evaluatie van klinische, beeldvormende, biologische (biomarkers) en kwaliteit van leven gegevens.

Aan het einde van de studie wordt patiënten aangeboden om deel te nemen aan een fase II/III-studie met arimoclomol.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
35

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • University Hospital Copenhagen (Rigshospitalet)
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Villa Metabolica Mainz
      • Munich, Duitsland
        • Klinikum der Universistat, Munchen
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital TROUSSEAU
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Istituto Carlo Besta (Milano)
      • Monza, Italië, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Napoli, Italië, 80138
        • Università Federico II
      • Rome, Italië, 00146
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Udine, Italië
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria "Santa Maria della Misericordia"
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children´s Memorial Istitute Warsaw
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Zaragoza, Spanje, 50006
        • Hospital Quirón
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

NPC1- en NPC2-patiënten van 2-18 jaar

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en instemming indien van toepassing met lokale wet- en regelgeving) voorafgaand aan studiegerelateerde procedures;
  • Mannen en vrouwen van 2 jaar tot 18 jaar en 11 maanden;
  • Patiënten van elke etnische achtergrond komen in aanmerking voor deze studie;
  • Patiëntgewicht ≥15e percentiel van de body mass index (BMI) voor leeftijd volgens de normen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO);
  • Diagnose van de ziekte van Niemann Pick Type C (NP-C), NPC1 of NPC2;
  • NP-C-diagnose genetisch bevestigd (desoxyribonucleïnezuur [DNA]-sequentieanalyse);
  • Zowel NPC1- als NPC2-patiënten komen in aanmerking;
  • Ten minste één neurologisch symptoom van de ziekte vertonen (bijvoorbeeld, maar niet beperkt tot, gehoorverlies, verticale supranucleaire blikverlamming, ataxie, dementie, dystonie, epileptische aanvallen, dysartrie of dysfagie);
  • Zelfstandig of met hulp kunnen lopen;
  • Mogelijkheid om herhaaldelijk (elke 6 maanden) naar de overeenkomstige klinische onderzoekslocatie te reizen voor evaluatie en follow-up;
  • Behandeld of niet behandeld met miglustaat;
  • Als een patiënt een voorgeschreven behandeling met miglustaat krijgt, moet hij gedurende ≥ 3 ononderbroken maanden een stabiele dosis van de medicatie hebben gehad voordat hij in het onderzoek wordt opgenomen;
  • Seksueel actieve patiënten moeten tijdens het onderzoek bereid en in staat zijn om een ​​adequate anticonceptiemethode te gebruiken, bijvoorbeeld: pessarium + zaaddodend middel; intra-uterien anticonceptiemiddel; orale anticonceptiva; implantaat; injectie van een progestageenmedicijn;
  • Mogelijkheid om te voldoen aan de in het protocol gespecificeerde procedures/evaluaties en geplande bezoeken;
  • Bereid om deel te nemen aan alle aspecten van het ontwerp van onderzoeken, waaronder seriële bloedafname, huidbiopten en beeldvorming (echografie).

Uitsluitingscriteria:

  • Geen schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de patiënt of hun ouder(s)/wettelijke voogd(en) (en instemming indien van toepassing volgens lokale wet- en regelgeving) voorafgaand aan studiegerelateerde procedures;
  • Ontvanger van een levertransplantatie of geplande levertransplantatie;
  • Patiënten met ongecontroleerde ernstige epileptische aanvallen (minstens 3 opeenvolgende ernstige epileptische aanvallen waarvoor medicatie nodig was) binnen 2 maanden voorafgaand aan de schriftelijke toestemming. Dit omvat patiënten met aanhoudende aanvallen die niet stabiel zijn in frequentie of type of duur gedurende een periode van 2 maanden voorafgaand aan inschrijving, die een verandering in de dosis anti-epileptica nodig hebben (anders dan aanpassing voor gewicht) gedurende een periode van 2 maanden voorafgaand aan inschrijving, of die 3 of meer anti-epileptica om aanvallen onder controle te houden;
  • Neurologisch asymptomatische patiënten;
  • Ernstige leverinsufficiëntie (gedefinieerd als leverlaboratoriumparameters, aspartaattransaminase [AST] en alaninetransaminase [ALT] hoger dan driemaal de bovengrens van normaal voor leeftijd en geslacht;
  • Ernstige nierinsufficiëntie, met serumcreatininespiegels hoger dan 1,5 keer de bovengrens van normaal;
  • Ernstige manifestaties van NP-C-ziekte die het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de vereisten van dit protocol zouden verstoren;
  • Naar de mening van de onderzoeker staat de klinische toestand van de patiënt de vereiste bloedafname en/of huidbiopten volgens de in het protocol gespecificeerde procedures niet toe;
  • Behandeling met een IMP binnen 4 weken voorafgaand aan de studie-inschrijving;
  • Behandeling met een IMP tijdens het onderzoek in een poging om NP-C te behandelen;
  • Huidige deelname aan een ander onderzoek is niet toegestaan, tenzij het een niet-interventionele studie betreft en het enige doel van het onderzoek is voor langdurige follow-up/overlevingsgegevens (registratie);
  • Patiënten worden uitgesloten als er een bevestigd risico bestaat in verband met de MRI-procedure die moet worden uitgevoerd in het daaropvolgende therapeutische interventionele onderzoek [d.w.z.: geïmplanteerde pacemaker of implanteerbare cardioverter-defibrillator, geïmplanteerde neurale pacemakers, cochleaire implantaten, geïmplanteerde metalen vreemde voorwerpen in het oog of CZS (zoals een CZS-aneurysmaclip), elke vorm van geïmplanteerde draad of metalen apparaat dat radiofrequentievelden kan concentreren en/of een bevestigde voorgeschiedenis van onverwachte ernstige bijwerkingen op sedatie of anesthesie (als sedatie noodzakelijk is)];
  • Patiënten zullen worden uitgesloten als er een bevestigd risico is in verband met de huidponsbiopsieprocedure, zoals ernstige trombocytopenie, naar goeddunken van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
NP-C-patiënten
NPC type 1 of 2 patiënten van 2-18 jaar

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
N-C klinische ernst van de ziekte
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Verandering in NP-C Clinical Severity-schaal
in week 0 en week 24-28
Vragenlijst kwaliteit van leven (EQ-5D-Y)
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Verandering in de kwaliteit van leven
in week 0 en week 24-28
Echografisch onderzoek van lever en milt
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Veranderingen in de grootte en/of kenmerken van de lever en milt (beoordeeld door middel van echografie).
in week 0 en week 24-28
Oxysterol
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Verandering in oxysterolconcentraties
in week 0 en week 24-28
NPC klinische symptomen
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Verandering in klinische symptomen van NPC
in week 0 en week 24-28
NPC-eiwit
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Verandering in NPC-eiwitconcentraties
in week 0 en week 24-28

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsparameters
Tijdsspanne: in week 0 en week 24-28
Bijwerkingen (AE's) (ziektegerelateerd en behandelingsgerelateerd), hematologie, klinische chemie, lichamelijk onderzoek, vitale functies en elektrocardiogram (ECG).
in week 0 en week 24-28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
KemPharm Denmark A/S

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Karl-Eugen Mengel, Villa Metabolica, Mainz, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
22 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
6 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
18 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 mei 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CT-ORZY-NPC-001
  • 2014-005194-37 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen