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Eine prospektive nicht-therapeutische Studie bei Patienten mit diagnostizierter Niemann-Pick-Krankheit Typ C

17. Mai 2017 aktualisiert von: KemPharm Denmark A/S

Eine prospektive nicht-therapeutische Studie bei Patienten, bei denen die Niemann-Pick-Krankheit Typ C diagnostiziert wurde, um das individuelle Krankheitsprofil des Patienten und das historische Progressionsmuster der Signo-Symptomatik zu charakterisieren

Dies ist eine prospektive nichttherapeutische Beobachtungsstudie bei NP-C-Patienten. Ziel ist es, das Krankheitsverlaufsprofil des einzelnen Patienten durch die historische und 6-monatige prospektive Auswertung von klinischen, bildgebenden, biologischen (Biomarkern) und Lebensqualitätsdaten zu charakterisieren.

Den Patienten wird am Ende der Studie die Aufnahme in eine Phase-II/III-Studie mit Arimoclomol angeboten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
35

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Villa Metabolica Mainz
      • Munich, Deutschland
        • Klinikum der Universistat, Munchen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • University Hospital Copenhagen (Rigshospitalet)
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital TROUSSEAU
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Istituto Carlo Besta (Milano)
      • Monza, Italien, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Napoli, Italien, 80138
        • Università Federico II
      • Rome, Italien, 00146
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Udine, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria "Santa Maria della Misericordia"
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children´s Memorial Istitute Warsaw
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Zaragoza, Spanien, 50006
        • Hospital Quirón
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

NPC1- und NPC2-Patienten im Alter von 2-18 Jahren

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung (und ggf. Zustimmung zu lokalen Gesetzen und Vorschriften) vor allen studienbezogenen Verfahren;
  • Männer und Frauen im Alter von 2 Jahren bis 18 Jahren und 11 Monaten;
  • Patienten jeglicher ethnischer Herkunft sind für diese Studie geeignet;
  • Patientengewicht ≥ 15. Perzentil des Body-Mass-Index (BMI) für das Alter gemäß den Standards der Weltgesundheitsorganisation (WHO);
  • Diagnose der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C), entweder NPC1 oder NPC2;
  • NP-C-Diagnose genetisch bestätigt (Desoxyribonukleinsäure [DNA]-Sequenzanalyse);
  • Sowohl NPC1- als auch NPC2-Patienten sind geeignet;
  • Präsentation mindestens eines neurologischen Symptoms der Krankheit (z. B., aber nicht beschränkt auf, Hörverlust, vertikale supranukleäre Blicklähmung, Ataxie, Demenz, Dystonie, Krampfanfälle, Dysarthrie oder Dysphagie);
  • Fähigkeit, entweder selbstständig oder mit Hilfe zu gehen;
  • Fähigkeit, wiederholt (alle 6 Monate) zur Bewertung und Nachsorge zum entsprechenden klinischen Prüfzentrum zu reisen;
  • Mit Miglustat behandelt oder nicht behandelt;
  • Wenn ein Patient unter verschriebener Behandlung mit Miglustat steht, muss er vor dem Einschluss in die Studie ≥ 3 ununterbrochene Monate unter stabiler Dosis des Medikaments stehen;
  • Sexuell aktive Patientinnen müssen bereit und in der Lage sein, während der gesamten Studie eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden, zum Beispiel: Diaphragma + Spermizid; intrauterines Kontrazeptivum; orale Kontrazeptiva; implantieren; Injektion eines Gestagenmedikaments;
  • Fähigkeit, die im Protokoll festgelegten Verfahren/Bewertungen und geplanten Besuche einzuhalten;
  • Bereitschaft zur Teilnahme an allen Aspekten des Studiendesigns, einschließlich serieller Blutentnahmen, Hautbiopsien und bildgebender (Ultraschall-) Sammlungen.

Ausschlusskriterien:

  • Keine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder seiner Eltern/Erziehungsberechtigten (und ggf. Zustimmung zu lokalen Gesetzen und Vorschriften) vor studienbezogenen Verfahren;
  • Empfänger einer Lebertransplantation oder geplanten Lebertransplantation;
  • Patienten mit unkontrollierten schweren epileptischen Anfällen (mindestens 3 aufeinanderfolgende schwere epileptische Anfälle, die eine Medikation erforderten) innerhalb von 2 Monaten vor der schriftlichen Zustimmung. Dies schließt Patienten mit anhaltenden Anfällen ein, deren Häufigkeit, Art oder Dauer über einen Zeitraum von 2 Monaten vor der Aufnahme nicht stabil sind, die eine Änderung der Dosis antiepileptischer Medikamente (mit Ausnahme einer Gewichtsanpassung) über einen Zeitraum von 2 Monaten vor der Aufnahme erfordern oder erfordern 3 oder mehr antiepileptische Medikamente zur Kontrolle von Anfällen;
  • Neurologisch asymptomatische Patienten;
  • Schwere Leberinsuffizienz (definiert als hepatische Laborparameter, Aspartat-Transaminase [AST] und Alanin-Transaminase [ALT] größer als das Dreifache der oberen Normgrenze für Alter und Geschlecht;
  • Schwere Niereninsuffizienz mit einem Serum-Kreatininspiegel von mehr als dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze;
  • Schwere Manifestationen der NP-C-Krankheit, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würden, die Anforderungen dieses Protokolls zu erfüllen;
  • Nach Ansicht des Prüfarztes erlaubt der klinische Zustand des Patienten nicht die erforderliche Blutentnahme und/oder Hautbiopsie gemäß den im Protokoll festgelegten Verfahren;
  • Behandlung mit einem IMP innerhalb von 4 Wochen vor Studieneinschluss;
  • Behandlung mit einem beliebigen IMP während der Studie, um NP-C zu behandeln;
  • Die aktuelle Teilnahme an einer anderen Studie ist nicht zulässig, es sei denn, es handelt sich um eine nicht-interventionelle Studie, und der einzige Zweck der Studie besteht in der langfristigen Nachbeobachtung/Überlebensdaten (Registrierung);
  • Patienten werden ausgeschlossen, wenn ein bestätigtes Risiko im Zusammenhang mit dem in der anschließenden therapeutischen Interventionsstudie durchzuführenden MRT-Verfahren besteht [d ZNS (wie z. B. ein ZNS-Aneurysma-Clip), jede Art von implantiertem Draht oder Metallgerät, das Hochfrequenzfelder konzentrieren kann und/oder eine bestätigte Vorgeschichte von unerwarteten schwerwiegenden Nebenwirkungen auf Sedierung oder Anästhesie (falls eine Sedierung erforderlich ist)];
  • Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes ausgeschlossen, wenn ein bestätigtes Risiko im Zusammenhang mit dem Hautstanzbiopsieverfahren besteht, wie z. B. schwere Thrombozytopenie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
NP-C-Patienten
NPC Typ 1 oder 2 Patienten im Alter von 2-18 Jahren

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweregrad der klinischen NP-C-Erkrankung
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Änderung der klinischen Schweregradskala von NP-C
in Woche 0 und Woche 24-28
Fragebogen zur Lebensqualität (EQ-5D-Y)
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Veränderung der Lebensqualität
in Woche 0 und Woche 24-28
Ultraschalluntersuchung von Leber und Milz
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Veränderungen der Größe und/oder der Merkmale von Leber und Milz (beurteilt durch Ultraschall).
in Woche 0 und Woche 24-28
Oxysterol
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Änderung der Oxysterolkonzentrationen
in Woche 0 und Woche 24-28
NPC klinische Symptome
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Änderung der klinischen NPC-Symptome
in Woche 0 und Woche 24-28
NPC-Protein
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Änderung der NPC-Proteinkonzentrationen
in Woche 0 und Woche 24-28

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsparameter
Zeitfenster: in Woche 0 und Woche 24-28
Unerwünschte Ereignisse (AEs) (krankheitsbedingt und behandlungsbedingt), Hämatologie, klinische Chemie, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen und Elektrokardiogramm (EKG).
in Woche 0 und Woche 24-28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
KemPharm Denmark A/S

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Karl-Eugen Mengel, Villa Metabolica, Mainz, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CT-ORZY-NPC-001
  • 2014-005194-37 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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