Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van enzymvervangingstherapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie (RECAFTURE-onderzoek)

23 juni 2021 bijgewerkt door: Yonsei University

Impact van enzymvervangingstherapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie: een prospectieve multimodale beeldvormingsstudie met behulp van diastolische stress-echocardiografie, LV Vortex Flow en cardiale MRI (RECAFTURE-onderzoek)

Het doel van deze studie is het evalueren van de impact van ERT op de LV diastolische functie en flow bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie met behulp van diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow en CMR.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Gedetailleerde beschrijving

  1. Doelstellingen - Het doel van deze studie is het evalueren van de impact van ERT op de LV diastolische functie en flow bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie met behulp van diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow en CMR.

  2. Primair/secundair eindpunt 1) Primair eindpunt

    • Veranderingen van piekinspanning E/E' door diastolische stress-echocardiografie (RECAP-F STRESS-onderzoek) en LV-vortexstroomparameters (RECAP-F FLOW-onderzoek) na 1 jaar follow-up.

      2) Secundair eindpunt

    • Veranderingen van extracellulair volume door CMR (T1 mapping) na 1 jaar follow-up (RECAP-F trial) ② Evaluatie van de mate van LV diastolische functie in rust ③ Andere echo-parameters; LV-massa-index bij baseline, 1 jaar follow-up, vermindering van piekinspanning E/E prime na 1 jaar follow-up

      • Veranderingen in kwaliteit van leven met behulp van vragenlijst ⑤ Verandering van piek-VO2, inspanningstijd, AT door diastolische stress-echocardiografie na 1 jaar follow-up ⑥ Verandering in T1-basislijn (myo, ms) & T1-basislijn (bloed, ms) T1 postcontrast (myo, ms) ) & T1 basislijn (bloed, ms) door CMR
  3. Studiemethoden 1) Onderzoeksopzet: 28 patiënten met nieuw gediagnosticeerde genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry ondergaan diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow-analyse en cardiale MRI vóór enzymvervangende therapie (ERT) (baseline-onderzoek) en na 1 jaar behandeling met agalsidese bèta in een dosis van 1 mg/kg (vervolgonderzoek).

2) Studieprocedures: Examens zoals hieronder beschreven vinden plaats vóór ERT en 1 jaar later

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.
  • Naam: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
  • Telefoonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 120-752
        • Werving
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten van 16~75 jaar met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten in de leeftijd van 16~75 jaar met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek
  • Alle patiënten moeten LV-hypertrofie hebben bij 2D-echocardiografie (einddiastolisch septum en posterieure wanddikte ≥12 mm)
  • Patiënten kregen de schriftelijke, geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan dit onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor agalsidase bèta-enzymvervangende behandeling
  • Patiënten die geen liggende fiets-stress-echocardiografie, contrast-echocardiografie of cardiale MRI kunnen uitvoeren
  • Hemodynamisch significante hartklepaandoening of aritmieën
  • Voorgeschiedenis van acuut myocardinfarct of congestief hartfalen met verminderde LV ejectiefractie van minder dan 35%
  • CVA in de afgelopen 6 maanden
  • Geplande of geplande operatie in de komende 6 maanden
  • Chronische levercirrose
  • Allergie voor contrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, VS)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
FD (ziekte van Fabry) groep
28 patiënten met nieuw gediagnosticeerde genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry ondergaan diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow-analyse en cardiale MRI vóór enzymvervangingstherapie (ERT) (baseline-onderzoek) en na 1 jaar behandeling met agalsidese beta in een dosis van 1 mg /kg (vervolgonderzoek).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen van piekoefening E (snelheid van vroege) / E' (vroege diastolische) door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie
1 jaar na de echocardiografie

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van piek-VO2 door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie
1 jaar na de echocardiografie
Verandering van piektrainingstijd door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie
1 jaar na de echocardiografie
LV (linkerventrikel) vortexstroomanalyse door contractechocardiografie
Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie
1 jaar na de echocardiografie
Veranderingen van extracellulair volume door cardiale MRI (CMR)
Tijdsspanne: 1 jaar na de CMR
1 jaar na de CMR

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Yonsei University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
21 mei 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
11 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 juni 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 4-2014-0679

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen