Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van enzymvervangingstherapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie (RECAFTURE-onderzoek)

23 juni 2021 bijgewerkt door: Yonsei University

Impact van enzymvervangingstherapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie: een prospectieve multimodale beeldvormingsstudie met behulp van diastolische stress-echocardiografie, LV Vortex Flow en cardiale MRI (RECAFTURE-onderzoek)

Het doel van deze studie is het evalueren van de impact van ERT op de LV diastolische functie en flow bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie met behulp van diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow en CMR.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

De ziekte van Fabry

Gedetailleerde beschrijving

Doelstellingen - Het doel van deze studie is het evalueren van de impact van ERT op de LV diastolische functie en flow bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie met behulp van diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow en CMR.
Primair/secundair eindpunt 1) Primair eindpunt
- Veranderingen van piekinspanning E/E' door diastolische stress-echocardiografie (RECAP-F STRESS-onderzoek) en LV-vortexstroomparameters (RECAP-F FLOW-onderzoek) na 1 jaar follow-up.
  2) Secundair eindpunt
- Veranderingen van extracellulair volume door CMR (T1 mapping) na 1 jaar follow-up (RECAP-F trial) ② Evaluatie van de mate van LV diastolische functie in rust ③ Andere echo-parameters; LV-massa-index bij baseline, 1 jaar follow-up, vermindering van piekinspanning E/E prime na 1 jaar follow-up
  - Veranderingen in kwaliteit van leven met behulp van vragenlijst ⑤ Verandering van piek-VO2, inspanningstijd, AT door diastolische stress-echocardiografie na 1 jaar follow-up ⑥ Verandering in T1-basislijn (myo, ms) & T1-basislijn (bloed, ms) T1 postcontrast (myo, ms) ) & T1 basislijn (bloed, ms) door CMR
Studiemethoden 1) Onderzoeksopzet: 28 patiënten met nieuw gediagnosticeerde genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry ondergaan diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow-analyse en cardiale MRI vóór enzymvervangende therapie (ERT) (baseline-onderzoek) en na 1 jaar behandeling met agalsidese bèta in een dosis van 1 mg/kg (vervolgonderzoek).

2) Studieprocedures: Examens zoals hieronder beschreven vinden plaats vóór ERT en 1 jaar later

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
Telefoonnummer: 82-2-2228-8443
E-mail: grhong@yuhs.ac

Studie Locaties

Korea, republiek van
- - Seoul, Korea, republiek van, 120-752
    - Werving
    - Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten van 16~75 jaar met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten in de leeftijd van 16~75 jaar met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek
Alle patiënten moeten LV-hypertrofie hebben bij 2D-echocardiografie (einddiastolisch septum en posterieure wanddikte ≥12 mm)
Patiënten kregen de schriftelijke, geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan dit onderzoek

Uitsluitingscriteria:

Contra-indicatie voor agalsidase bèta-enzymvervangende behandeling
Patiënten die geen liggende fiets-stress-echocardiografie, contrast-echocardiografie of cardiale MRI kunnen uitvoeren
Hemodynamisch significante hartklepaandoening of aritmieën
Voorgeschiedenis van acuut myocardinfarct of congestief hartfalen met verminderde LV ejectiefractie van minder dan 35%
CVA in de afgelopen 6 maanden
Geplande of geplande operatie in de komende 6 maanden
Chronische levercirrose
Allergie voor contrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, VS)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
FD (ziekte van Fabry) groep 28 patiënten met nieuw gediagnosticeerde genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry ondergaan diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow-analyse en cardiale MRI vóór enzymvervangingstherapie (ERT) (baseline-onderzoek) en na 1 jaar behandeling met agalsidese beta in een dosis van 1 mg /kg (vervolgonderzoek).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Veranderingen van piekoefening E (snelheid van vroege) / E' (vroege diastolische) door diastolische stress-echocardiografie Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie	1 jaar na de echocardiografie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Verandering van piek-VO2 door diastolische stress-echocardiografie Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie	1 jaar na de echocardiografie
Verandering van piektrainingstijd door diastolische stress-echocardiografie Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie	1 jaar na de echocardiografie
LV (linkerventrikel) vortexstroomanalyse door contractechocardiografie Tijdsspanne: 1 jaar na de echocardiografie	1 jaar na de echocardiografie
Veranderingen van extracellulair volume door cardiale MRI (CMR) Tijdsspanne: 1 jaar na de CMR	1 jaar na de CMR

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yonsei University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 mei 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

11 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

4-2014-0679

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .