Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef met genvervangende therapie met een enkele dosis voor deelnemers met spinale spieratrofie type 1 (STRIVE-EU)

12 augustus 2022 bijgewerkt door: Novartis Gene Therapies

Fase 3, open-label, eenarmige, enkelvoudige dosis genvervangingstherapie Klinische proef voor patiënten met spinale spieratrofie type 1 met één of twee SMN2-kopieën die AVXS-101 leveren via intraveneuze infusie

Fase 3, open-label, single-arm, enkelvoudige dosis, studie van onasemnogene abeparvovec-xioi (genvervangende therapie) bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 die voldoen aan de inschrijvingscriteria en genetisch bepaald zijn door een biallelische pathogene mutatie van het overlevingsmotorneuron 1-gen (SMN1) met één of twee kopieën van het overlevingsmotorneuron 2-gen (SMN2). Maximaal 30 patiënten < 6 maanden (< 180 dagen) oud op het moment van genvervangingstherapie (dag 1) zullen worden ingeschreven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase 3, open-label, single-arm, enkelvoudige dosis, studie van onasemnogene abeparvovec-xioi (genvervangende therapie) bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 die voldoen aan de inschrijvingscriteria en genetisch bepaald zijn door een biallelische pathogene mutatie van het overlevingsmotorneuron 1-gen (SMN1) met één of twee kopieën van het overlevingsmotorneuron 2-gen (SMN2). 30 patiënten < 6 maanden (< 180 dagen) oud op het moment van genvervangende therapie (dag 1) zullen worden ingeschreven.

De proef omvat een screeningperiode, een periode van genvervangende therapie en een follow-upperiode. Tijdens de screeningperiode (dag -30 tot -2) zullen patiënten van wie de ouder(s)/wettelijke voogd(en) geïnformeerde toestemming hebben gegeven, de screeningprocedures doorlopen om te bepalen of ze in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek. Patiënten die aan de toelatingscriteria voldoen, gaan de klinische genvervangende therapieperiode in (dag -1 tot dag 3). Op dag -1 worden patiënten opgenomen in het ziekenhuis voor basisprocedures voorafgaand aan de behandeling. Op dag 1 krijgen de patiënten een eenmalige intraveneuze (IV) infusie van onasemnogene abeparvovec-xioi en worden ze gedurende de volgende 48 uur gecontroleerd op de veiligheid van de patiënt. Patiënten kunnen 48 uur na de infusie worden ontslagen, op basis van het oordeel van de onderzoeker. Tijdens de poliklinische follow-upperiode (dag 4 tot het einde van het onderzoek op een leeftijd van 18 maanden), zullen patiënten op regelmatige tijdstippen terugkomen voor beoordelingen van de werkzaamheid en veiligheid tot het einde van het onderzoek wanneer de patiënt de leeftijd van 18 maanden bereikt. Na het bezoek aan het einde van het onderzoek zullen in aanmerking komende patiënten worden gevraagd om deel te nemen aan het vervolgonderzoek op lange termijn.

Alle bezoeken na de behandeling zijn gerelateerd aan de datum waarop genvervangende therapie wordt toegediend, totdat de patiënt 14 maanden oud is, waarna ze relevant zijn voor de geboortedatum van de patiënt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, België
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italië
      • Genova, Italië
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Italië
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italië
        • University of Milan
      • Milan, Italië
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Italië
        • Policlinico Gemelli
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 11 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met SMA type 1 zoals bepaald door diagnose van SMA op basis van genmutatieanalyse met biallelische SMN1-mutaties (deletie- of puntmutaties) en één of twee kopieën van SMN2 [inclusief de bekende SMN2-genmodificerende mutatie (c.859G>C)]
  • Patiënten moeten < 6 maanden (< 180 dagen) oud zijn op het moment van infusie met onasemnogene abeparvovec-xioi
  • Patiënten moeten een slikevaluatietest ondergaan voorafgaand aan toediening van genvervangingstherapie

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere, geplande of verwachte scoliosehersteloperatie/procedure vóór de leeftijd van 18 maanden
  • Gebruik van invasieve beademingsondersteuning (tracheotomie met positieve druk) of pulsoximetrie < 95% saturatie bij screening
  • Gebruik of vereiste van niet-invasieve beademingsondersteuning gedurende 12 uur of meer per dag in de twee weken voorafgaand aan de dosering
  • Patiënt met tekenen van aspiratie op basis van een sliktest of wiens gewicht voor leeftijd onder het 3e percentiel valt op basis van de groeistandaarden van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) en niet bereid is een alternatieve methode voor orale voeding te gebruiken
  • Deelname aan recent klinisch onderzoek naar SMA-behandeling (met uitzondering van observationele cohortonderzoeken of niet-interventionele onderzoeken) of ontvangst van een experimentele of commerciële verbinding, product of therapie toegediend met de bedoeling om SMA te behandelen (bijv. nusinersen, valproïnezuur,) op elk moment voorafgaand aan de screening voor deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi is een niet-replicerend recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat het human survival motor neuron (SMN)-gen bevat onder controle van de cytomegalovirus (CMV)-enhancer/kippen-β-actine-hybride promoter (CB) .
Biologisch: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi is een niet-replicerend recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat het human survival motor neuron (SMN)-gen bevat onder controle van de cytomegalovirus (CMV)-enhancer/kippen-β-actine-hybride promoter (CB) .
Andere namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
  • OAV101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ten minste 10 seconden zelfstandig kan zitten
Tijdsspanne: Van dag 1 tot 18 maanden oud Bezoek (tot een maximum van ongeveer 17 maanden)
Zelfstandig zitten wordt gedefinieerd door de World Health Organization Multicentre Growth Reference Study, bevestigd door video-opname, als een deelnemer die rechtop zit met het hoofd rechtop gedurende ten minste 10 seconden; deelnemer gebruikt geen armen of handen om het lichaam of de steunpositie in evenwicht te houden.
Van dag 1 tot 18 maanden oud Bezoek (tot een maximum van ongeveer 17 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overleving op een leeftijd van 14 maanden
Tijdsspanne: Tot 14 maanden oud
Voorvalvrije overleving op de leeftijd van 14 maanden werd gedefinieerd als het aantal deelnemers dat niet stierf, geen permanente beademing nodig had en zich niet terugtrok uit het onderzoek op de leeftijd van 14 maanden.
Tot 14 maanden oud

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Onderzoekers

  • Studie stoel: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT-nummer)
  • COAV101A12301 (Andere identificatie: Novartis Pharmaceuticals)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SMA

Klinische onderzoeken op Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren