Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef met geïnhaleerde Molgramostim-verneveloplossing bij auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP) (IMPALA-2)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Savara Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie van eenmaal daags geïnhaleerde Molgramostim-verneveloplossing bij volwassen proefpersonen met auto-immune pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP)

160 proefpersonen met auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP) zullen worden gerandomiseerd om gedurende 48 weken eenmaal daags te worden behandeld met geïnhaleerd molgramostim of placebo. Proefpersonen die de placebogecontroleerde periode van 48 weken hebben voltooid, krijgen gedurende 48 weken een open-labelbehandeling met eenmaal daags geïnhaleerde molgramostim.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een interventioneel, gerandomiseerd, dubbelblind, 2-armig, placebogecontroleerd, multicenter, fase 3-onderzoek met parallelle groepen bij volwassen proefpersonen bij wie aPAP is vastgesteld.

Een aPAP-diagnose moet worden bevestigd door een anti-GM-CSF-auto-antilichaamtestresultaat en de voorgeschiedenis van PAP op basis van computertomografie met hoge resolutie, longbiopsie of bronchoalveolaire lavagecytologie moet beschikbaar zijn.

De proef bestaat uit een screeningperiode van 6 weken, een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelingsperiode van 48 weken, een open-label behandelingsperiode van 48 weken en een voorwaardelijke follow-upperiode van 4 weken. De maximale behandelingsduur is 97 weken en de maximale proefduur is 108 weken. Tijdens de proef is lavage van de gehele long toegestaan ​​als reddingsbehandeling in geval van verergering van aPAP.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
164

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
  • België
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, België, 1070
        • Hopital Erasme
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg - Pneumologie
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
        • St Joseph's Healthcare Hamilton Research
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G5
        • University Institute of Cardiology and Respirology of Quebec
  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
    • Bavaria
      • Muenchen-Gauting, Bavaria, Duitsland, 82131
        • Asklepios Fachkliniken Muenchen-Gauting
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 45239
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
  • Frankrijk
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69500
        • Hopital Louis Pradel
    • Brittany Region
      • Rennes, Brittany Region, Frankrijk, 35033
        • CHU Pontchaillou
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 12462
        • Attikon University Hospital
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, DO4 T6F4
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Italië
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italië, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital - Respiratory Medicine
    • Hokkaidô
      • Sapporo, Hokkaidô, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital - Respiratory Tract Medicine
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japan, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
    • Saitama
      • Saitama, Saitama, Japan, 330-8553
        • Saitama Red Cross Hospital
    • Tokyo
      • Mitaka, Tokyo, Japan, 181-8611
        • Kyorin University Hospital
  • Nederland
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Nederland, 3435CM
        • St Antonius hospital
  • Polen
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 01-138
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1769-001
        • Hospital Pulido Valente
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4200-319
        • Hospital Sao Joao
  • Roemenië
    • Bucharest
      • Bucharest, Bucharest, Roemenië, 050159
        • Institutul de Pneumoftiziologie "Marius Nasta"
  • Spanje
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Turkije (Türkiye)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turkije (Türkiye), 6010
        • Health Sciences University Gulhane Training and Research Hospital
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turkije (Türkiye), 34020
        • Yedikule Chest Disease and Surgery Training and Research Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege University Hospital - Department of Pulmonology
  • Verenigd Koninkrijk
    • London
      • London, London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27610
        • Wake Med Health & Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine - Pulmonology
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Severance Hospital - Yonsei University Health System - Pulmonary

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersoon moet ≥18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming (≥20 in Japan).
  2. Een serum anti-GM-CSF auto-antilichaam testresultaat dat auto-immuun PAP bevestigt.
  3. Geschiedenis van PAP, gebaseerd op onderzoek van een longbiopsie, bronchoalveolaire lavage (BAL) cytologie of een hoge resolutie computertomogram (HRCT) van de borstkas.
  4. DLCO 70% voorspeld of lager bij de screening en baseline-bezoeken.
  5. Verandering in % voorspelde DLCO van
  6. Aangetoonde functionele beperkingen in de inspanningstest op de loopband (gedefinieerd als een piek-MET ≤8).
  7. Bereid en in staat om extra zuurstof te gebruiken voorafgaand aan en tijdens de inspanningstest op de loopband, de DLCO-beoordeling en de arteriële bloedgasafname.
  8. SpO2 in rust >85% gedurende 15 minuten zonder gebruik van aanvullende zuurstof bij de screeningsbezoeken.
  9. Man of vrouw

  10. Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.

    1. Mannelijke proefpersonen: mannen die ermee instemmen om condooms te gebruiken tijdens en tot 30 dagen na de laatste dosis van de proefbehandeling, of mannen die een vrouwelijke partner hebben die adequate anticonceptie gebruikt, zoals hieronder beschreven.
    2. Vrouwelijke proefpersonen: Vrouwen die >1 jaar postmenopauzaal zijn, of vrouwen die zwanger kunnen worden na een bevestigde menstruatie die een zeer efficiënte anticonceptiemethode gebruiken (d.w.z. een methode met
  11. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven in bijlage 1, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.
  12. Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures gespecificeerd in het protocol, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van erfelijke of secundaire PAP, of een stofwisselingsstoornis van de productie van oppervlakteactieve stoffen.
  2. WLL uitgevoerd binnen 3 maanden voorafgaand aan baseline.
  3. Vereiste voor WLL bij screening of nulmeting.
  4. GM-CSF-behandeling binnen 6 maanden voorafgaand aan baseline.
  5. Behandeling met rituximab binnen 6 maanden voorafgaand aan baseline.
  6. Behandeling met plasmaferese binnen 6 weken voorafgaand aan baseline.
  7. Behandeling met een geneesmiddel voor onderzoek binnen 5 halfwaardetijden of 3 maanden (afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan baseline.
  8. Eerder gerandomiseerd in deze studie.
  9. Voorgeschiedenis van allergische reacties op GM-CSF of een van de hulpstoffen in de verneveloplossing.
  10. Ontstekings- of auto-immuunziekte van een ernst die significante (bijv. meer dan 10 mg/dag systemische prednisolon) immunosuppressie noodzakelijk maakt.
  11. Eerdere ervaring met ernstige en onverklaarbare bijwerkingen tijdens aerosoltoediening van elk soort geneesmiddel.
  12. Geschiedenis van, of huidige, myeloproliferatieve ziekte of leukemie.
  13. Schijnbare reeds bestaande gelijktijdige longfibrose.
  14. Acute of onstabiele hart- of longziekte die kan verergeren door inspanning.
  15. Bekende actieve infectie (viraal, bacterieel, fungaal of mycobacterieel) die de beoordeling van de werkzaamheid in het onderzoek kan beïnvloeden.
  16. Lichamelijke handicap of andere aandoening die veilige en adequate inspanningstesten onmogelijk maakt.
  17. Elke andere ernstige medische aandoening die de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
  18. Zwanger, van plan zwanger te worden tijdens de proef of vrouw die borstvoeding geeft. Alleen voor Frankrijk: inclusief zoals verder gedefinieerd door de Franse gezondheidscode L-1121-5.
  19. Alleen voor Frankrijk: elk onderwerp dat als "kwetsbaar" wordt beschouwd vanwege bijvoorbeeld een mentale of fysieke handicap, sociaal-economische situatie of personen die van hun vrijheid zijn beroofd. Alleen voor Frankrijk: inclusief zoals verder gedefinieerd door de Franse gezondheidscode L1121-8-1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Molgramostim
Dubbelblinde behandeling met molgramostim vernevieroplossing 300 µg eenmaal daags (mol OD) gedurende 48 weken
Geneesmiddel: Molgramostim
Molgramostim 300 µg verneveloplossing
Andere namen:
  • Recombinante humane granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (rhGM-CSF)
Placebo-vergelijker: Placebo
Dubbelblinde behandeling met placebo (PBO) vernevelaaroplossing eenmaal daags gedurende 48 weken
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo -vernevelaaroplossing
Andere namen:
  • Placebo -vernevelaar
Experimenteel: Molgramostim open-label extensie
Open-label behandeling met molgramostim vernevieroplossing 300 µg eenmaal daags (mol OD) gedurende 96 weken
Geneesmiddel: Molgramostim open-label
Molgramostim 300 µg vernevelaaroplossing
Andere namen:
  • Recombinante humane granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (rhGM-CSF)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in procent (%) voorspelde diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO) aangepast voor hemoglobineconcentratie tot week 24
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
Als maat voor longgasoverdracht werd een gestandaardiseerde longfunctietest, DLCO, uitgevoerd. De DLCO-test met één adem werd uitgevoerd in overeenstemming met de American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) richtlijnen voor DLCO-testen. Resultaten gerapporteerd als % voorspelde DLCO aangepast voor hemoglobineconcentratie ( % voorspelde DLCoADJ).
Van basis tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in procent (%) voorspelde DLCO aangepast voor hemoglobineconcentratie (%dlcoadj) naar week 48
Tijdsspanne: Van basis tot week 48
Als maat voor longgasoverdracht werd een gestandaardiseerde longfunctietest, DLCO, uitgevoerd. De DLCO-test met één adem werd uitgevoerd in overeenstemming met de American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) richtlijnen voor DLCO-testen. Resultaten gerapporteerd als % voorspelde DLCO aangepast voor hemoglobineconcentratie ( % voorspelde DLCoADJ). Hogere waarden duiden op een betere ademhalingsgasuitwisseling.
Van basis tot week 48
Verandering van de basislijn in St. Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ) Totale score naar week 24
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
De Saint Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ) is ontworpen om de gezondheidsproblemen van de luchtwegen te meten. De schaal omvat vragen met betrekking tot drie componenten: activiteit (activiteiten die veroorzaken of worden beperkt door ademloosheid), impact (sociaal functioneren en psychologische verstoringen als gevolg van luchtwegaandoeningen) en symptomen (ademhalingssymptomen, hun frequentie en ernst). De vragenlijst heeft een terugroepperiode van 4 weken voor symptomen, terwijl activiteit en impactcomponenten de huidige toestand van het onderwerp aanpakken. SGRQ scoorde op een schaal van 0-100 met lagere scores die duiden op een betere ademhalingsgezondheid.
Van basis tot week 24
Verander van de basislijn in SGRQ Activity Component Score naar week 24
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
De activiteitenschaal van Saint Georges Arespiratory Questionnaire (SGRQ) is een subschaal van de SGRQ en is ontworpen om het effect te meten van de luchtweggezondheidsstoornissen op de dagelijkse activiteit die wordt beïnvloed door ademloosheid. De vragenlijst voor de activiteitencomponenten behandelt de huidige status van het onderwerp. SGRQ-activiteit wordt gescoord op een schaal van 0-100 met lagere scores die een betere ademhalingsgezondheidsactiviteit aangeven
Van basis tot week 24
Verandering van de basislijn in inspanningscapaciteit (EC), uitgedrukt als piekmetabole equivalenten (METS) naar week 24
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
Als een functionele maat voor inspanningsbeperkingen met betrekking tot dyspneu, werd EC beoordeeld door een trainingsproblemen. EC werd uitgedrukt in piekmets (1 Met = 3,5 ml O2/kg/min). De hoogste snelheid van de loopband en de bereikte graad werd gebruikt om piekmets te berekenen. Hogere waarden duiden op een betere functionele capaciteit.
Van basis tot week 24
Verandering van de basislijn in SGRQ totale score naar week 48
Tijdsspanne: Van basis tot week 48
De Saint Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ) is ontworpen om de gezondheidsproblemen van de luchtwegen te meten. De schaal omvat vragen met betrekking tot drie componenten: activiteit (activiteiten die veroorzaken of worden beperkt door ademloosheid), impact (sociaal functioneren en psychologische verstoringen als gevolg van luchtwegaandoeningen) en symptomen (ademhalingssymptomen, hun frequentie en ernst). De vragenlijst heeft een terugroepperiode van 4 weken voor symptomen, terwijl activiteit en impactcomponenten de huidige toestand van het onderwerp aanpakken. SGRQ scoorde op een schaal van 0-100 met lagere scores die duiden op een betere ademhalingsgezondheid.
Van basis tot week 48
Verandering van de basislijn in SGRQ -activiteit van basislijn tot week 48
Tijdsspanne: Van basis tot week 48
De activiteitenschaal van Saint Georges Arespiratory Questionnaire (SGRQ) is een subschaal van de SGRQ en is ontworpen om het effect te meten van de luchtweggezondheidsstoornissen op de dagelijkse activiteit die wordt beïnvloed door ademloosheid. De vragenlijst voor de activiteitencomponenten behandelt de huidige status van het onderwerp. SGRQ-activiteit wordt gescoord op een schaal van 0-100 met lagere scores die een betere ademhalingsgezondheidsactiviteit aangeven
Van basis tot week 48
Verandering van de basislijn in EC, uitgedrukt als piekmets naar week 48
Tijdsspanne: Van basis tot week 48
Als een functionele maat voor inspanningsbeperkingen met betrekking tot dyspneu, werd EC beoordeeld door een trainingsproblemen. EC werd uitgedrukt in piekmets (1 Met = 3,5 ml O2/kg/min). De hoogste snelheid van de loopband en de bereikte kwaliteit werd gebruikt om piekmets te berekenen. Hogere waarden duiden op een betere functionele capaciteit.
Van basis tot week 48
Verandering van de basislijn in alveolair-arterieel zuurstofverschil (A-AdO2) naar week 24 (alle onderwerpen)
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
A-ADO2 werd gebruikt als een extra maat voor gasuitwisseling.
Van basis tot week 24
Aantal onderwerpen met ernstige en niet-serieuze bijwerkingen
Tijdsspanne: Van basis tot uiteinde van dubbelblinde behandeling (week 48)
Beoordeling van de veiligheid van molgramostim in vergelijking met placebo
Van basis tot uiteinde van dubbelblinde behandeling (week 48)
Aantal proefpersonen met positieve behandelingsgestuurde anti-granulocyten macrofaag kolonie stimulerende factor (GM-CSF) antilichaamtiters tijdens de behandeling van 24 weken en gedurende 48 weken behandeling
Tijdsspanne: Van basis tot uiteinde van dubbelblinde behandeling week-48
Beoordeel het effect van molgramostim of placebo op AntigM-CSF-antilichaamtiters die met een verdunningsfactor van 2. verhoogden. (4x toename in titer in vergelijking met basislijn).
Van basis tot uiteinde van dubbelblinde behandeling week-48
Veranderingen in gedwongen vitale capaciteit (FVC) %voorspelden normaal
Tijdsspanne: Van baseline tot weken 24 en 48
Geforceerde vitale capaciteit is het volume lucht dat na diep adem kan worden verlopen. Hogere volumes duiden op een betere ademhalingsfunctie. FVC wordt gescoord als % van voorspelde normale verlopen vitale capaciteit.
Van baseline tot weken 24 en 48
Veranderingen in geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) % voorspelden normaal.
Tijdsspanne: Van baseline tot weken 24 en 48
FEV1 is het volume lucht dat in 1 seconde is verlopen in liters (L). Hogere waarden duiden op een betere ademhalingsfunctie.
Van baseline tot weken 24 en 48
Verandering in QT -interval gecorrigeerd door Fridericia (QTCF)
Tijdsspanne: Van baseline tot weken 4 en 24
Beoordeling van de veiligheid van mol vergeleken met placebo
Van baseline tot weken 4 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Savara Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Bruce Trapnell, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
19 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
30 november 2023

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
30 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
10 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SAV006-05
  • 2020-001263-85 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen