Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания ингаляционного раствора молграмостима для небулайзера при аутоиммунном легочном альвеолярном протеинозе (аРАП) (IMPALA-2)

20 августа 2026 г. обновлено: Savara Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование ингаляционного раствора Молграмостима для ингаляции один раз в день у взрослых субъектов с аутоиммунным легочным альвеолярным протеинозом (аРАП)

160 пациентов с аутоиммунным легочным альвеолярным протеинозом (аЛАП) будут рандомизированы для получения один раз в день ингаляционного молграмостима или плацебо в течение 48 недель. Субъекты, завершившие 48-недельный плацебо-контролируемый период, будут получать открытое лечение ингаляционным молграмостимом один раз в день в течение 48 недель.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это интервенционное, рандомизированное, двойное слепое, с двумя группами, параллельными группами, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3 с участием взрослых субъектов с диагнозом аЛАП.

Диагноз аЛАП должен быть подтвержден результатом теста на аутоантитела против GM-CSF, и должна быть доступна история ЛАП на основе компьютерной томографии высокого разрешения, биопсии легкого или цитологического исследования бронхоальвеолярного лаважа.

Испытание состоит из 6-недельного периода скрининга, 48-недельного рандомизированного двойного слепого периода лечения, 48-недельного периода открытого лечения и условного 4-недельного периода наблюдения за безопасностью. Максимальная продолжительность лечения составит 97 недель, а максимальная продолжительность испытания — 108 недель. Во время исследования лаваж всего легкого будет разрешен в качестве неотложной терапии в случае ухудшения аЛАП.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
164

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Raymond D Pratt, MD
  • Номер телефона: +1 (240) 899-7050
  • Электронная почта: info@savarapharma.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Brian T Maurer
  • Номер телефона: +1 (512) 774-5786
  • Электронная почта: info@savarapharma.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
  • Бельгия
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Бельгия, 1070
        • Hopital Erasme
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg - Pneumologie
  • Германия
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Германия, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
    • Bavaria
      • Muenchen-Gauting, Bavaria, Германия, 82131
        • Asklepios Fachkliniken Muenchen-Gauting
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45239
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
  • Греция
      • Athens, Греция, 12462
        • Attikon University Hospital
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, DO4 T6F4
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Испания
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Испания, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Италия
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Италия, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N1
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 4A6
        • St Joseph's Healthcare Hamilton Research
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Канада, G1V 4G5
        • University Institute of Cardiology and Respirology of Quebec
  • Нидерланды
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Нидерланды, 3435CM
        • St Antonius hospital
  • Польша
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 01-138
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
  • Португалия
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Португалия, 1769-001
        • Hospital Pulido Valente
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Португалия, 4200-319
        • Hospital Sao Joao
  • Румыния
    • Bucharest
      • Bucharest, Bucharest, Румыния, 050159
        • Institutul de Pneumoftiziologie "Marius Nasta"
  • Соединенное Королевство
    • London
      • London, London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Соединенные Штаты, 60153
        • Loyola University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Raleigh, North Carolina, Соединенные Штаты, 27610
        • Wake Med Health & Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine - Pulmonology
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Турция (Туркие)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Турция (Туркие), 6010
        • Health Sciences University Gulhane Training and Research Hospital
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Турция (Туркие), 34020
        • Yedikule Chest Disease and Surgery Training and Research Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Турция (Туркие), 35100
        • Ege University Hospital - Department of Pulmonology
  • Франция
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69500
        • Hopital Louis Pradel
    • Brittany Region
      • Rennes, Brittany Region, Франция, 35033
        • CHU Pontchaillou
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Severance Hospital - Yonsei University Health System - Pulmonary
  • Япония
      • Nagakute, Япония, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Япония, 260-8677
        • Chiba University Hospital - Respiratory Medicine
    • Hokkaidô
      • Sapporo, Hokkaidô, Япония, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Япония, 236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 980-8574
        • Tohoku University Hospital - Respiratory Tract Medicine
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Япония, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
    • Saitama
      • Saitama, Saitama, Япония, 330-8553
        • Saitama Red Cross Hospital
    • Tokyo
      • Mitaka, Tokyo, Япония, 181-8611
        • Kyorin University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст субъекта должен быть ≥18 лет на момент подписания информированного согласия (≥20 лет в Японии).
  2. Результат теста на аутоантитела к GM-CSF в сыворотке крови, подтверждающий аутоиммунный ЛАП.
  3. История ЛАП, основанная на исследовании биопсии легкого, цитологии бронхоальвеолярного лаважа (БАЛ) или компьютерной томограммы высокого разрешения (КТВР) грудной клетки.
  4. DLCO 70% от должного или ниже при скрининге и исходных визитах.
  5. Изменение % прогнозируемого DLCO от
  6. Продемонстрированное функциональное нарушение в тесте с нагрузкой на беговой дорожке (определяется как пиковое значение МЕТ ≤8).
  7. Желание и возможность отказаться от дополнительного использования кислорода до и во время нагрузочного теста на беговой дорожке, оценки DLCO и отбора газов артериальной крови.
  8. SpO2 в покое >85% в течение 15 минут без использования дополнительного кислорода во время скрининговых визитов.
  9. Мужчина или женщина

  10. Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.

    1. Субъекты мужского пола: мужчины, соглашающиеся использовать презервативы во время и в течение 30 дней после последней дозы пробного лечения, или мужчины, партнерша которых использует адекватные средства контрацепции, как описано ниже.
    2. Субъекты женского пола: женщины, находящиеся в постменопаузе более 1 года, или женщины детородного возраста после подтвержденного менструального цикла, использующие высокоэффективный метод контрацепции (т.е. метод с
  11. Способен дать подписанное информированное согласие, как описано в Приложении 1, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.
  12. Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы и другие процедуры исследования, указанные в протоколе, по мнению исследователя.

Критерий исключения:

  1. Диагноз наследственного или вторичного ЛАП или метаболического нарушения продукции сурфактанта.
  2. WLL выполняли в течение 3 месяцев до исходного уровня.
  3. Требование WLL при скрининге или исходном уровне.
  4. Лечение GM-CSF в течение 6 месяцев до исходного уровня.
  5. Лечение ритуксимабом в течение 6 месяцев до исходного уровня.
  6. Лечение плазмаферезом в течение 6 недель до исходного уровня.
  7. Лечение любым исследуемым лекарственным средством в течение 5 периодов полувыведения или 3 месяцев (в зависимости от того, что дольше) до исходного уровня.
  8. Ранее рандомизированные в этом испытании.
  9. Наличие в анамнезе аллергических реакций на ГМ-КСФ или какие-либо вспомогательные вещества в растворе для небулайзера.
  10. Воспалительное или аутоиммунное заболевание такой степени тяжести, которое требует значительной иммуносупрессии (например, более 10 мг/сут системного преднизолона).
  11. Предыдущий опыт тяжелых и необъяснимых побочных эффектов при аэрозольной доставке любого вида лекарственного средства.
  12. История или настоящее миелопролиферативное заболевание или лейкемия.
  13. Очевидный ранее существовавший одновременный легочный фиброз.
  14. Острые или нестабильные заболевания сердца или легких, которые могут усугубляться физическими упражнениями.
  15. Известная активная инфекция (вирусная, бактериальная, грибковая или микобактериальная), которая может повлиять на оценку эффективности в исследовании.
  16. Физическая инвалидность или другое состояние, препятствующее безопасному и адекватному нагрузочному тестированию.
  17. Любое другое серьезное заболевание, которое, по мнению следователя, делает субъекта непригодным для исследования.
  18. Беременные, планирующие забеременеть во время исследования или кормящие грудью женщины. Только для Франции: в том числе, как определено в Кодексе здравоохранения Франции L-1121-5.
  19. Только для Франции: любой субъект, считающийся «уязвимым» из-за, например, умственной или физической неполноценности, социально-экономического положения или лиц, лишенных свободы. Только для Франции: в том числе, как определено в Кодексе здравоохранения Франции L1121-8-1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Молграмостим
Двойная слепого обработки раствором небулайзера мольграмостима 300 мкг один раз в день (моль) в течение 48 недель
Лекарство: Молграмостим
Молграмостим 300 мкг раствор для небулайзера
Другие имена:
  • Рекомбинантный человеческий гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (rhGM-CSF)
Плацебо Компаратор: Плацебо
Двойное слепое лечение раствором небулайзера плацебо (PBO) один раз в день в течение 48 недель
Лекарство: Плацебо
Соответствующее раствор небулайзера плацебо
Другие имена:
  • Плацебо распылитель
Экспериментальный: МОЛГРАМОСТИМ ОТКРЫТАЯ ДЕЙСТВИЯ
Обработка с открытой маркировкой раствором небулайзера мольграмостима 300 мкг один раз в день (моль) в течение 96 недель
Лекарство: Molgramostim Open-Label
Мольграмостим 300 мкг раствор небулайзер
Другие имена:
  • Рекомбинантный человеческий гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (rhGM-CSF)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня в процентах (%) прогнозируемой диффузирующей способности легкого для монооксида углерода (DLCO), скорректированной для концентрации гемоглобина до 24 недели 24
Временное ограничение: От базовой линии до 24 недели
В качестве меры переноса легочного газа был проведен стандартизированный тест функции легких, DLCO. Тест DLCO с одним дыханием был выполнен в соответствии с руководящими принципами Американского торакального общества/Европейского респираторного общества (ATS/ERS) для тестирования DLCO. Результаты сообщили, что % прогнозируемого DLCO, скорректированной для концентрации гемоглобина ( % прогнозируемого DLCOADJ).
От базовой линии до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с исходного уровня в процентах (%) прогнозируется DLCO, скорректированной для концентрации гемоглобина (%dlcoadj) до 48 недели 48
Временное ограничение: От базовой линии до 48 недели
В качестве меры переноса легочного газа был проведен стандартизированный тест функции легких, DLCO. Тест DLCO с одним дыханием был выполнен в соответствии с руководящими принципами Американского торакального общества/Европейского респираторного общества (ATS/ERS) для тестирования DLCO. Результаты сообщили, что % прогнозируемого DLCO, скорректированной для концентрации гемоглобина ( % прогнозируемого DLCOADJ). Более высокие значения указывают на лучший респираторный газовый обмен.
От базовой линии до 48 недели
Изменение с базовой линии в анкету для дыхательной силы Сент -Жорж (SGRQ) общий балл на 24 недели
Временное ограничение: От базовой линии до 24 недели
Респираторный вопросник Сент -Жорж (SGRQ) предназначен для измерения нарушения здоровья дыхания. Шкала включает в себя вопросы, связанные с тремя компонентами: активность (активность, которая вызывает или ограничивается одышками), воздействием (социальное функционирование и психологические нарушения, возникающие в результате заболевания дыхательных путей), а также симптомы (респираторные симптомы, их частота и тяжесть). Анкета имеет период отзыва 4 недели для симптомов, тогда как активность и воздействие рассматривают текущее состояние субъекта. SGRQ забил по шкале 0-100 с более низкими показателями, указывающими на лучшее здоровье дыхания.
От базовой линии до 24 недели
Изменение с базовой линии в оценке компонента активности SGRQ на 24 неделю
Временное ограничение: От базовой линии до 24 недели
Шкала активности респираторной анкеты Saint Georges (SGRQ) является подшкалой SGRQ и предназначена для измерения влияния нарушений здоровья дыхания на повседневную активность, затрагивая дыхание. Анкета для компонентов деятельности рассматривает текущее состояние субъекта. Активность SGRQ оценивается по шкале 0-100 с более низкими показателями, указывающими на лучшую активность здоровья дыхания
От базовой линии до 24 недели
Изменение от базовой линии в упражнении (EC), выраженная как пиковые метаболические эквиваленты (MetS) на 24 неделю
Временное ограничение: От базовой линии до 24 недели
В качестве функциональной меры напряженных ограничений, связанных с одышкой, ЕС оценивался с помощью теста на беговой дорожке. ЕС экспрессировали в пиковых Mets (1 MET = 3,5 мл O2/кг/мин). Самая высокая скорость и достигнутая на беговой дорожке использовались для расчета пиковых Met. Более высокие значения указывают на лучшую функциональную емкость.
От базовой линии до 24 недели
Изменение с базовой линии в SGRQ Total Barcy на 48 неделей 48
Временное ограничение: От базовой линии до 48 недели
Респираторный вопросник Сент -Жорж (SGRQ) предназначен для измерения нарушения здоровья дыхания. Шкала включает в себя вопросы, связанные с тремя компонентами: активность (активность, которая вызывает или ограничивается одышками), воздействием (социальное функционирование и психологические нарушения, возникающие в результате заболевания дыхательных путей), а также симптомы (респираторные симптомы, их частота и тяжесть). Анкета имеет период отзыва 4 недели для симптомов, тогда как активность и воздействие рассматривают текущее состояние субъекта. SGRQ забил по шкале 0-100 с более низкими показателями, указывающими на лучшее здоровье дыхания.
От базовой линии до 48 недели
Изменение с базовой линии в активности SGRQ от базовой линии до 48 недели 48
Временное ограничение: От базовой линии до 48 недели
Шкала активности респираторной анкеты Saint Georges (SGRQ) является подшкалой SGRQ и предназначена для измерения влияния нарушений здоровья дыхания на повседневную активность, затрагивая дыхание. Анкета для компонентов деятельности рассматривает текущее состояние субъекта. Активность SGRQ оценивается по шкале 0-100 с более низкими показателями, указывающими на лучшую активность здоровья дыхания
От базовой линии до 48 недели
Изменение с базовой линии в ЕС, выраженная как пиковые Mets на 48 неделе.
Временное ограничение: От базовой линии до 48 недели
В качестве функциональной меры напряженных ограничений, связанных с одышкой, ЕС оценивался с помощью теста на беговой дорожке. ЕС экспрессировали в пиковых Mets (1 MET = 3,5 мл O2/кг/мин). Самая высокая скорость и достигнутая на беговой дорожке использовались для расчета пиковых Met. Более высокие значения указывают на лучшую функциональную емкость.
От базовой линии до 48 недели
Переход от базовой линии в разнице в альвеолярном артериальном кислороде (A-ADO2) на неделю 24 (все субъекты)
Временное ограничение: От базовой линии до 24 недели
A-ADO2 использовался в качестве дополнительной меры газообмена.
От базовой линии до 24 недели
Количество предметов с серьезными и несерьезными нежелательными событиями
Временное ограничение: От исходного уровня до конца двойного слепого обработки (неделя 48)
Оценка безопасности мольграмостима по сравнению с плацебо
От исходного уровня до конца двойного слепого обработки (неделя 48)
Количество субъектов с положительным лечением, усиленными анти гранулоцитарными макрофагами, стимулирующими факторами (GM-CSF), в течение 24 недель лечения и в течение 48 недель
Временное ограничение: От исходного уровня до конца двойного слепого лечения неделя 48
Оцените влияние мольграмостима или плацебо на титры антител к антигма-CSF, которые увеличивались на коэффициент разбавления 2. (увеличение титра в 4 раза по сравнению с исходным уровнем).
От исходного уровня до конца двойного слепого лечения неделя 48
Изменения в принудительной жизненно важной способности (FVC) %прогнозировали нормальные
Временное ограничение: От базовой линии до недель 24 и 48
Принудительная жизненно важная емкость - это объем воздуха, который можно истек после глубокого вдох. Более высокие объемы указывают на лучшую дыхательную функцию. FVC оценивается как % от прогнозируемой нормальной жизненно важной способности.
От базовой линии до недель 24 и 48
Изменения в объеме принудительного выдоха за одну секунду (FEV1) % прогнозировали нормальные.
Временное ограничение: От базовой линии до недель 24 и 48
FEV1 - это объем воздуха, истекший через 1 секунду в литрах (L). Более высокие значения указывают на лучшую респираторную функцию.
От базовой линии до недель 24 и 48
Изменение интервала QT, скорректированное с помощью Fridericia (QTCF)
Временное ограничение: От базовой линии до 4 и 24 недель
Оценка безопасности мола по сравнению с плацебо
От базовой линии до 4 и 24 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Savara Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Bruce Trapnell, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
19 мая 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
3 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
26 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 августа 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SAV006-05
  • 2020-001263-85 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками