Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van PBGM01 bij pediatrische proefpersonen met GM1-gangliosidose (Imagine-1)

26 juni 2026 bijgewerkt door: Gemma Biotherapeutics

Fase 1/2 open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van een enkele dosis PBGM01 toegediend in de cisterna magna van proefpersonen met type 1 (vroeg begin) en type 2a (laat begin) infantiele GM1-gangliosidose

PBGM01 is een gentherapie voor GM1-gangliosidose, bedoeld om een ​​functionele kopie van het GLB1-gen af ​​te geven aan de hersenen en perifere weefsels. Deze studie zal in een tweefasenontwerp de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van deze behandeling beoordelen bij patiënten met vroeg beginnende infantiele (type 1) en laat beginnende infantiele (type 2a) GM1-gangliosidose. Resultaten van de Type 1- en Type 2a-groepen worden afzonderlijk beoordeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

PBGM01 is een adeno-geassocieerde virale vector serotype Hu68 die GLB1 draagt, het gen dat codeert voor humaan bèta-galactosidase, geformuleerd als een oplossing voor injectie in de cisterna magna. Dit is een wereldwijd interventioneel, multicenter, eenarmig, adaptief ontwerponderzoek met dosisescalatie van PBGM01, toegediend als een eenmalige dosis toegediend in de cisterna magna aan patiënten met infantiele GM1-gangliosidose. Er zijn twee infantiele subtypes van GM1-gangliosidose: vroeg beginnende infantiele (type 1) en laat beginnende infantiele (type 2a), die worden bepaald door de leeftijd waarop de ziektesymptomen beginnen.

Early Onset Infantiel (Type 1):

  • Aanvang <6 maanden oud
  • Leeftijd bij inschrijving: >4 tot <24 maanden oud

Late aanvang infantiel (type 2a):

  • Aanvang >6 tot 18 maanden oud
  • Leeftijd bij inschrijving: >6 tot <36 maanden oud (behalve Cohort 1 zal >12 tot <36 maanden oud zijn)

In deel 1 van de studie zullen twee dosisniveaus van PBGM01 afzonderlijk worden bestudeerd bij patiënten met type 1 of type 2a GM1 gangliosidose (zie onderstaande tabel). De cohorten voor patiënten met Type 1 en Type 2a worden onafhankelijk van elkaar beoordeeld. Deel 1 zal in totaal vier cohorten inschrijven, achtereenvolgens ingeschreven met afzonderlijke dosis-escalatiecohorten voor Type 1 GM1 en Type 2a GM1. De inschrijving start in cohort 1. Na voltooiing van cohort 1 vindt gelijktijdige inschrijving in cohort 2 en cohort 3 plaats. Cohort 4 volgt op afronding van cohort 3.

Deel 2 van de studie test de veiligheid en werkzaamheid van PBGM01 in bevestigende cohorten voor Type 1 en Type 2a GM1 gangliosidose met een dosis gekozen op basis van de gegevens verkregen in deel 1 van de studie. Dit wordt een studie van 2 jaar met een veiligheidsverlenging van 3 jaar.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
26

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Gazi University
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94158
        • Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Children's Hospital at St. Peter's University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten: Gedocumenteerde GM1-gangliosidose-diagnose op basis van genotypering die 2 mutaties in het GLB1-gen bevestigt en gedocumenteerde deficiëntie van bèta-galactosidase-enzym door laboratoriumtesten
  • Leeftijd: 4 tot 36 maanden (eerste cohort is 12-36 maanden)

Onderwerpen:

  • Early onset infantile (type 1): proefpersonen die tekenen en/of symptomen van GM1-gangliosidose hebben die begonnen op of vóór de leeftijd van 6 maanden en die nog specifieke ontwikkelingsmijlpalen hebben
  • Infantiel met late aanvang (type 2a): proefpersonen met tekenen en/of symptomen van GM1-gangliosidose die begonnen tussen de leeftijd van 6 en 18 maanden en die nog specifieke ontwikkelingsmijlpalen hebben

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke klinisch significante neurocognitieve stoornis die niet kan worden toegeschreven aan GM1-gangliosidose of enige andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren.
  2. Als een proefpersoon een acute ziekte had die ziekenhuisopname vereiste binnen 30 dagen na inschrijving, moet de geschiedenis worden besproken met de medische monitor van de sponsor voordat de proefpersoon kan worden ingeschreven.
  3. Geschiedenis van beademing ondersteunde ademhalingsondersteuning of een behoefte aan tracheostomie als gevolg van hun ziekte.
  4. Hardnekkige aanval of ongecontroleerde epilepsie, gedefinieerd als een episode van status epilepticus hebben gehad, of aanvallen waarvoor ziekenhuisopname nodig was binnen 30 dagen voorafgaand aan de toediening van PBGM01.
  5. Elke contra-indicatie voor de ICM-toedieningsprocedure, inclusief contra-indicaties voor fluoroscopische beeldvorming en anesthesie of elke aandoening die het risico op nadelige resultaten van de ICM-procedure zou vergroten, inclusief maar niet beperkt tot de aanwezigheid van een ruimte-innemende laesie die massa-effecten of tekenen van verhoogde intracraniale druk, ruimte-innemende laesie in de fossa posterior of foramen magnum, afwijkende vasculaire anatomie zoals een grote posterieure inferieure cerebellaire arterie op de middellijn, afwijkende veneuze anatomie zoals een grote cerebellaire ader of occipitale sinus, of aangeboren anatomische afwijkingen zoals een misvorming van Chiari .
  6. Elke contra-indicatie voor MRI of lumbaalpunctie (LP).
  7. Eerdere gentherapie.
  8. Gebruik van miglustat binnen 48 uur voorafgaand aan de dosering van PBGM01. Het gebruik van miglustat is gedurende de hele studie verboden.
  9. Gebruik van enzymvervangingstherapie of andere onderzoekstherapie binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan dosering van PBGM01. Het gebruik van enzymvervanging is tijdens het onderzoek verboden.
  10. Ontvangst van een vaccin binnen 14 dagen na toediening.
  11. Schat de glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <30 ml/minuut op basis van creatinine
  12. Coagulopathie (INR > 1,5) of geactiveerde partiële tromboplastinetijd [aPTT] > 40 seconden
  13. Trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 100.000 per μL.
  14. ASAT of ALAT > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine > 1,5x ULN
  15. Cardiomyopathie (screening troponineniveau boven de ULN).
  16. Perifere neuropathie
  17. Medische aandoeningen of afwijkingen in het laboratorium of vitale functies die het risico op complicaties door intra-cisterna magna-injectie, anesthesie, fluoroscopie, LP en/of MRI verhogen, inclusief temperatuur boven 38°C, zuurstofverzadiging onder 95% op kamerlucht of baseline zuurstofbehoefte hartfrequentie of ademhalingsfrequentie abnormaal voor de leeftijd van de proefpersoon, abnormale bloeddruk voor leeftijd of tekenen van infectie.
  18. Elke aandoening (bijv. voorgeschiedenis van een ziekte, bewijs van een huidige ziekte, een bevinding bij lichamelijk onderzoek of een laboratoriumafwijking) die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een onnodig risico zou geven tijdens de toedieningsprocedure of zou interfereren met met evaluatie van PBGM01 of interpretatie van proefpersoonveiligheid of studieresultaten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Deel 1: Dosis I van dosisescalatiecohorten ontworpen om de optimale dosis van PBGM01 te identificeren

Toegewezen interventie:

PBGM01 Dosis I: 3,3 x 10^10 GC/g geschat hersengewicht, enkelvoudige dosis van PBGM01 via intra cisterna magna bij late onset infantiele GM1 gangliosidose (type 2a) en early onset infantiele GM1 gangliosidose (type 1)
Biologisch: PBGM01
AAVhu68 virale vector
Experimenteel: Deel 1: Dosis II van dosisescalatiecohorten ontworpen om de optimale dosis van PBGM01 te identificeren

Toegewezen interventie:

PBGM01 Dosis II: 1,1 x 10^11 GC/g geschat hersengewicht, enkelvoudige dosis van PBGM01 via intra cisterna magna bij late onset infantiele GM1 gangliosidose (type 2a) en early onset infantiele GM1 gangliosidose (type 1)
Biologisch: PBGM01
AAVhu68 virale vector
Experimenteel: Deel 1: Dosis III van dosisescalatiecohorten ontworpen om de optimale dosis van PBGM01 te identificeren

Toegewezen interventie:

PBGM01 Dosis III: 2,2 x 10^11 GC/g geschat hersengewicht, enkelvoudige dosis van PBGM01 via intra cisterna magna bij late onset infantiele GM1 gangliosidose (type 2a) en early onset infantiele GM1 gangliosidose (type 1)
Biologisch: PBGM01
AAVhu68 virale vector
Experimenteel: Deel 2: Uitbreidingscohort ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van PBGM01 te bevestigen

Bevestigende cohorten: infantiele GM1-gangliosidose met late aanvang (type 2a) en infantiele GM1-gangliosidose met vroege aanvang (type 1)

Toegewezen interventie:

PBGM01 Eenmalige dosis van PBGM01, via intra cisterna magna Dosis nader te bepalen
Biologisch: PBGM01
AAVhu68 virale vector

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in ontwikkelingsmijlpalen zoals beoordeeld door de Bayley-schaal voor ontwikkeling van baby's en peuters, derde editie
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel veranderingen in de ontwikkelingsleeftijd en het totale aantal ontwikkelingsmijlpalen met behulp van het instrument Bayley Scale of Infant and Toddler Development, Third Edition
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde AE's en SAE's zoals gekenmerkt door CTCAEv5.0
Tijdsspanne: Tot 5 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel het aantal behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) zoals gekarakteriseerd door CTCAEv5.0
Tot 5 jaar (meerdere bezoeken)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in ontwikkelingsmijlpalen zoals beoordeeld door de Vineland Adaptive Behavior Scale-II
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel veranderingen in de ontwikkelingsleeftijd en het totale aantal ontwikkelingsmijlpalen met behulp van het Vineland Adaptive Behavior Scale-II-instrument
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Verandering in hersenanatomie zoals beoordeeld door MRI
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel verandering in de ernst van de ziekte, volumetrische MRI-metingen, diffusie van de hersenen en laesies van witte stof door middel van MRI-beeldvorming
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Verandering in overleving zonder beademing in vergelijking met gegevens over natuurlijke historie
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel verandering in vergelijking met natuurlijke geschiedenisgegevens in overleving zonder beademing en chronische beademingsondersteuning
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Verandering in basislijn in biomarkers van bèta-galactosidase-activiteit in bloed en CSF
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel verandering in biomarkers van bèta-galactosidase-activiteit inclusief enzymactiviteit in bloed en CSF
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Verandering in basislijn in biomarkers van beta-galactosidase-substraten in bloed en CSF
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel verandering in concentratie van bèta-galactosidasesubstraten, waaronder GM1-ganglioside in bloed en CSF
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Verandering in concentratie van biomarker van ziekteprogressie in plasma en CSF
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel verandering in de concentratie van de lichte keten van neurofilamenten (NfL) als marker voor neurodegeneratie en ziekteprogressie in plasma en CSF
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Verandering in levenskwaliteit met behulp van pediatrische levenskwaliteitsschalen
Tijdsspanne: Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)
Beoordeel verandering in kwaliteit van leven zoals gemeten met de Pediatric Quality of Life Scale (Peds QL) en de Pediatric Quality of Life-Infant Scale (PedsQL-IS)
Van baseline tot 2 jaar (meerdere bezoeken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Gemma Biotherapeutics

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: May Orfali, MD, Gemma Biotherapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
17 maart 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
4 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
19 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 juni 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • PBGM01-001
  • 2020-001109-22 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen