Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PBGM01:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta lapsipotilailla, joilla on GM1-gangliosidoosi (Imagine-1)

perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Gemma Biotherapeutics

Vaihe 1/2 avoin, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan tyypin 1 (varhainen) ja tyypin 2a (myöhään alkava) infantiili GM1-gangliosidoosia sairastavien potilaiden vesisäiliöön annetun kerta-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa

PBGM01 on GM1-gangliosidoosin geeniterapia, jonka tarkoituksena on kuljettaa GLB1-geenin toiminnallinen kopio aivoihin ja ääreiskudoksiin. Tässä tutkimuksessa arvioidaan 2-vaiheisessa suunnittelussa tämän hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on varhain alkava infantiili (tyyppi 1) ja myöhään alkava infantiili (tyyppi 2a) GM1-gangliosidoosi. Tyypin 1 ja tyypin 2a ryhmien tulokset arvioidaan erikseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

PBGM01 on adeno-assosioitunut virusvektoriserotyyppi Hu68, joka kantaa GLB1:tä, ihmisen beeta-galaktosidaasia koodaavaa geeniä, joka on formuloitu liuokseksi injektiota varten cisterna magnaan. Tämä on maailmanlaajuinen interventio, monikeskus, yksihaarainen, annosta nostava, adaptiivinen suunnittelututkimus PBGM01:stä, joka annetaan kerta-annoksena cisterna magnaan potilaille, joilla on infantiili GM1-gangliosidoosi. GM1-gangliosidoosilla on kaksi infantiilia alatyyppiä: varhain alkava infantiili (tyyppi 1) ja myöhään alkava infantiili (tyyppi 2a), jotka määritellään taudin oireiden alkamisiän mukaan.

Varhain alkava infantiili (tyyppi 1):

  • Alkaa alle 6 kuukauden iässä
  • Ilmoittautumisikä: >4-<24 kuukauden ikäinen

Myöhään alkava infantiili (tyyppi 2a):

  • Alkaa > 6-18 kuukauden iässä
  • Ilmoittautumisikä: >6-<36 kuukauden ikäinen (paitsi kohortti 1 on >12-<36 kuukauden ikäinen)

Tutkimuksen osassa 1 tutkitaan kahta PBGM01-annostasoa erikseen potilailla, joilla on joko tyypin 1 tai tyypin 2a GM1 gangliosidoosi (katso taulukko alla). Tyypin 1 ja tyypin 2a potilaiden kohortit arvioidaan toisistaan ​​riippumatta. Osassa 1 rekisteröidään yhteensä neljä kohorttia, jotka rekisteröidään peräkkäin erillisillä annoskorotuskohorteilla tyypin 1 GM1:lle ja tyypin 2a GM1:lle. Ilmoittautuminen alkaa kohortissa 1. Kohortin 1 päätyttyä ilmoittautuminen tapahtuu samanaikaisesti kohorttiin 2 ja kohorttiin 3. Kohortti 4 seuraa kohortin 3 valmistumista.

Tutkimuksen osassa 2 testataan PBGM01:n turvallisuutta ja tehoa varmistuskohorteissa tyypin 1 ja tyypin 2a GM1 gangliosidoosille annoksella, joka valitaan tutkimuksen osassa 1 saatujen tietojen perusteella. Tämä on 2-vuotinen tutkimus, jossa on 3 vuoden turvallisuuspidennys.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
26

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Gazi University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94158
        • Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Children's Hospital at St. Peter's University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikki potilaat: dokumentoitu GM1-gangliosidoosidiagnoosi perustuu genotyypitykseen, joka vahvistaa 2 mutaatiota GLB1-geenissä ja dokumentoidun beeta-galaktosidaasientsyymin puutteen laboratoriotesteillä
  • Ikä: 4-36 kuukautta (ensimmäinen kohortti on 12-36 kuukautta)

Aiheet:

  • Varhain alkava infantiili (tyyppi 1): Potilaat, joilla on GM1-gangliosidoosin merkkejä ja/tai oireita, jotka alkoivat 6 kuukauden iässä tai sitä ennen ja joilla on tiettyjä kehitysvaiheita jäljellä
  • Myöhään alkava infantiili (tyyppi 2a): Potilaat, joilla on 6–18 kuukauden iässä alkaneen GM1-gangliosidoosin merkkejä ja/tai oireita ja joilla on tiettyjä kehitysvaiheita jäljellä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä neurokognitiivinen puute, joka ei johdu GM1-gangliosidoosista tai muusta tilasta, joka voi tutkijan mielestä hämmentää tutkimustulosten tulkintaa.
  2. Jos tutkittavalla oli akuutti sairaalahoitoa vaativa sairaus 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta, historiasta on keskusteltava toimeksiantajan lääkärin kanssa ennen kuin tutkittava voidaan ottaa mukaan.
  3. Aiemmin ventilaatioavusteinen hengitystuki tai trakeostoman tarve sairauden seurauksena.
  4. Hoitamaton kohtaus tai hallitsematon epilepsia, joka määritellään status epilepticus -jaksoksi tai sairaalahoitoa vaativiksi kohtauksiksi 30 päivän sisällä ennen PBGM01-annosta.
  5. Mikä tahansa ICM-antomenettelyn vasta-aihe, mukaan lukien fluoroskopisen kuvantamisen ja anestesian vasta-aiheet tai mikä tahansa tila, joka lisää ICM-toimenpiteen haittavaikutusten riskiä, ​​mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, tilan käytössä oleva leesio, joka aiheuttaa massavaikutuksia tai merkkejä kohonnut kallonsisäinen paine, tilaa vievä leesio takakuopan tai foramen magnumissa, poikkeava verisuonten anatomia, kuten suuri keskiviivan takainen alempi pikkuaivovaltimo, poikkeava laskimon anatomia, kuten suuri pikkuaivolaskimo tai takaraivoontelo, tai synnynnäiset anatomiset epämuodostumat, kuten abnormaali .
  6. Mikä tahansa vasta-aihe magneettikuvaukseen tai lannepunktioon (LP).
  7. Aikaisempi geeniterapia.
  8. Miglustaatin käyttö 48 tunnin sisällä ennen PBGM01:n annostelua. Miglustaatin käyttö on kielletty koko tutkimuksen ajan.
  9. Entsyymikorvaushoidon tai muun tutkittavan hoidon käyttö 5 puoliintumisajan sisällä ennen PBGM01:n annosta. Entsyymikorvausaineiden käyttö on kielletty koko tutkimuksen ajan.
  10. Rokotteen vastaanotto 14 päivän kuluessa annostelusta.
  11. Arvio glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min perustuen kreatiniiniin
  12. Koagulopatia (INR > 1,5) tai aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika [aPTT] > 40 sekuntia
  13. Trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 100 000 per μl.
  14. AST tai ALT > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN
  15. Kardiomyopatia (troponiinitason seulonta ULN:n yläpuolella).
  16. Perifeerinen neuropatia
  17. Lääketieteelliset tilat tai laboratorio- tai elintoimintojen poikkeavuudet, jotka lisäävät cissterna magna -injektion, anestesian, fluoroskopian, LP- ja/tai magneettikuvauksen aiheuttamien komplikaatioiden riskiä, ​​mukaan lukien lämpötila yli 38 °C, happisaturaatio alle 95 % huoneilmasta tai happitarpeen lähtötaso , sydämen syke tai hengitystiheys poikkeavan henkilön iästä, epänormaali verenpaine ikään nähden tai merkkejä infektiosta.
  18. Mikä tahansa tila (esim. sairaushistoria, todisteet nykyisestä sairaudesta, kaikki löydökset fyysisessä tutkimuksessa tai mikä tahansa laboratoriopoikkeavuus), joka tutkijan mielestä saattaisi koehenkilön kohtuuttoman riskin antomenettelyn aikana tai häiritsisi PBGM01-arvioinnin tai tutkittavien turvallisuuden tai tutkimustulosten tulkinnan kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa 1: Annos I annoksen eskalointikohortteja, jotka on suunniteltu tunnistamaan optimaalinen PBGM01-annos

Määrätty interventio:

PBGM01-annos I: 3,3 x 10^10 GC/g arvioitu aivojen paino, kerta-annos PBGM01:tä intracisterna magnan kautta myöhään alkavassa infantiilissa GM1-gangliosidoosissa (tyyppi 2a) ja varhaisessa vaiheessa alkavassa infantiilissa GM1-gangliosidoosissa (tyyppi 1)
Biologinen: PBGM01
AAVhu68 virusvektori
Kokeellinen: Osa 1: Annos II annoksen eskalointikohortteja, jotka on suunniteltu tunnistamaan optimaalinen PBGM01-annos

Määrätty interventio:

PBGM01-annos II: 1,1 x 10^11 GC/g arvioitu aivojen paino, kerta-annos PBGM01:tä intracisterna magnan kautta myöhään alkavassa infantiilissa GM1-gangliosidoosissa (tyyppi 2a) ja varhaisessa vaiheessa alkavassa infantiilissa GM1-gangliosidoosissa (tyyppi 1)
Biologinen: PBGM01
AAVhu68 virusvektori
Kokeellinen: Osa 1: Annos III annoskorotuskohortteja, jotka on suunniteltu tunnistamaan optimaalinen PBGM01-annos

Määrätty interventio:

PBGM01-annos III: 2,2 x 10^11 GC/g arvioitu aivojen paino, kerta-annos PBGM01:tä intracisterna magnan kautta myöhään alkavassa infantiilissa GM1-gangliosidoosissa (tyyppi 2a) ja varhaisessa vaiheessa alkavassa infantiilissa GM1-gangliosidoosissa (tyyppi 1)
Biologinen: PBGM01
AAVhu68 virusvektori
Kokeellinen: Osa 2: Laajennuskohortti, joka on suunniteltu vahvistamaan PBGM01:n turvallisuus ja teho

Vahvistavat kohortit: myöhään alkava infantiili GM1-gangliosidoosi (tyyppi 2a) ja varhain alkava infantiili GM1-gangliosidoosi (tyyppi 1)

Määrätty interventio:

PBGM01 PBGM01:n kerta-annos intracisterna magnan kautta Annos määritettävä
Biologinen: PBGM01
AAVhu68 virusvektori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta kehityksen virstanpylväissä Bayley Scale of Infant and Toddler Development, kolmas painos arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi kehitysiän muutoksia ja kehityksen virstanpylväiden kokonaismäärää käyttämällä Bayley Scale of Infant and Toddler Development, Third Edition instrumenttia
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia CTCAEv5.0:n mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta (useita käyntejä)
Arvioi hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä CTCAEv5.0:n luonnehdinnalla
Jopa 5 vuotta (useita käyntejä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta kehityksen virstanpylväissä Vineland Adaptive Behavior Scale II -asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi kehitysiän muutoksia ja kehitysvaiheiden kokonaismäärää Vineland Adaptive Behavior Scale-II -instrumentilla
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Muutos aivojen anatomiassa MRI:n arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi sairauden vaikeusasteen muutos, tilavuus MRI-mittaukset, aivojen diffuusio ja valkoisen aineen vauriot MRI-kuvauksella
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Muutos hengityskonevapaassa selviytymisessä verrattuna luonnonhistoriatietoihin
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi muutos luonnollisiin tietoihin verrattuna hengityskonevapaassa selviytymisessä ja kroonisessa ventilaatiotuessa
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Muutos lähtötilanteessa beeta-galaktosidaasiaktiivisuuden biomarkkereissa veressä ja aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi muutos beeta-galaktosidaasiaktiivisuuden biomarkkereissa, mukaan lukien entsyymiaktiivisuus veressä ja aivo-selkäydinnesteessä
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Muutos lähtötason beeta-galaktosidaasisubstraattien biomarkkereissa veressä ja aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi beeta-galaktosidaasi-substraattien, mukaan lukien GM1-gangliosidin, pitoisuuden muutos veressä ja aivoselkäydinnesteessä
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Muutos taudin etenemisen biomarkkerin pitoisuudessa plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi neurofilamentin kevyen ketjun (NfL) pitoisuuden muutos hermoston rappeutumisen ja taudin etenemisen markkerina plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Elämänlaadun muutos lasten elämänlaatuasteikkojen avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)
Arvioi elämänlaadun muutosta lasten elämänlaatuasteikolla (Peds QL) ja lasten elämänlaatuasteikolla (PedsQL-IS) mitattuna
Lähtötilanteesta 2 vuoteen (useita käyntejä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Gemma Biotherapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: May Orfali, MD, Gemma Biotherapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 17. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 14. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 19. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PBGM01-001
  • 2020-001109-22 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia