Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-TDT) (ENERGIZE-T)
26 augustus 2026 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij proefpersonen met transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (ENERGIZE-T)
Het primaire doel van deze studie is het vergelijken van het effect van mitapivat versus placebo op de transfusiebelasting bij deelnemers met transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (TDT).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De mitapivat-groep zal ongeveer 160 deelnemers omvatten.
De placebogroep zal ongeveer 80 deelnemers omvatten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
258
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ribeirão Preto, Brazilië, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São Paulo, Brazilië, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgarije, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Pleven, Bulgarije, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
-
Plovdiv, Bulgarije, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
-
Sofia, Bulgarije, 1756
- SHATHD Sofia
-
Stara Zagora, Bulgarije, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Hovedstaden, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
Essen, Duitsland, 45122
- Universitatsklinikum Essen
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Frankrijk, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Chu Hopital de La Timone
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Achaia, Griekenland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Griekenland, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Griekenland, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Ioannina, Griekenland, 455 00
- University Hospital of Ioannina
-
Thessaloniki, Griekenland, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Brindisi, Italië, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italië, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italië, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italië, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italië, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italië, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Italië, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Maleisië, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Johor Bahru, Maleisië, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Maleisië, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Maleisië, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pandan Indah, Maleisië, 68000
- Hospital Ampang
-
Pulau Pinang, Maleisië, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Nederland, 3015 AA
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 90210
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spanje, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turkije (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turkije (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Turkije (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turkije (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turkije (Türkiye)
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6BT
- University College London
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Verenigde Arabische Emiraten
- Burjeel Medical City
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde diagnose van thalassemie (β-thalassemie met of zonder α-globine genmutaties, hemoglobine E (HbE)/β-thalassemie, of α-thalassemie/hemoglobine H (HbH) ziekte) op basis van deoxyribonucleïnezuur (DNA) analyse;
- Beschouwd als transfusieafhankelijk, gedefinieerd als 6 tot 20 RBC-eenheden getransfundeerd en ≤6 weken transfusievrije periode gedurende de periode van 24 weken vóór randomisatie;
- Als u hydroxyureum gebruikt, moet de dosis hydroxyureum stabiel zijn gedurende ≥16 weken vóór randomisatie;
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten zich onthouden van seksuele activiteiten die zwangerschap kunnen veroorzaken als onderdeel van hun gebruikelijke levensstijl of moeten ermee instemmen om twee vormen van anticonceptie te gebruiken, waarvan er één als zeer effectief moet worden beschouwd, vanaf het moment dat ze geïnformeerde toestemming hebben gegeven, gedurende het onderzoek en gedurende 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De tweede vorm van anticonceptie kan een aanvaardbare barrièremethode zijn;
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming voordat enige studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd en bereidheid om te voldoen aan alle studieprocedures voor de duur van de studie.
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger, borstvoeding gevend of parturient;
- Gedocumenteerde geschiedenis van homozygoot of heterozygoot sikkelhemoglobine (Hb S) of hemoglobine C (Hb C);
- Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerdere beenmerg- of stamceltransplantatie;
- Wordt momenteel behandeld met luspatercept; de laatste dosis moet ≥36 weken vóór randomisatie zijn toegediend;
- Wordt momenteel behandeld met hematopoëtische stimulerende middelen; de laatste dosis moet ≥36 weken vóór randomisatie zijn toegediend;
- Voorgeschiedenis van maligniteit (actief of behandeld) ≤5 jaar vóór het geven van geïnformeerde toestemming, behalve voor niet-melanomateuze huidkanker in situ, cervicaal carcinoom in situ of mammacarcinoom in situ;
- Geschiedenis van actieve en/of ongecontroleerde hart- of longziekte ≤6 maanden voordat geïnformeerde toestemming werd gegeven;
- Lever- en galaandoeningen;
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
- Niet-nuchtere triglyceriden >440 milligram per deciliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
- Actieve infectie die systemische antimicrobiële therapie vereist op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming;
- Positieve test op hepatitis C-virusantilichaam (HCVAb) met bewijs van actieve HCV-infectie, of positieve test op hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg);
- Positieve test op humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-1 antilichaam (Ab) of HIV-2 Ab;
- Voorgeschiedenis van grote operaties (inclusief splenectomie) ≤6 maanden voor het geven van geïnformeerde toestemming en/of een grote chirurgische ingreep gepland tijdens het onderzoek;
- Huidige inschrijving of deelname in het verleden (≤12 weken vóór toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of een tijdsbestek dat gelijk is aan 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat langer is) in een ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksbehandeling of -apparaat betrokken is;
- sterke CYP3A4/5-remmers krijgen die niet zijn gestopt gedurende ≥5 dagen of een tijdsbestek gelijk aan 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is); of sterke CYP3A4-inductoren die niet zijn gestopt gedurende ≥ 4 weken of een tijdsbestek gelijk aan 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is), vóór randomisatie;
- Het ontvangen van anabole steroïden die niet zijn gestopt gedurende ten minste 4 weken vóór randomisatie. Testosteronvervangingstherapie om hypogonadisme te behandelen is toegestaan. De testosterondosis en het preparaat moeten ≥12 weken vóór randomisatie stabiel zijn;
- Bekende allergie of andere contra-indicatie voor mitapivat of zijn hulpstoffen (microkristallijne cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumaraat, mannitol en magnesiumstearaat, Opadry® II Blue [hypromellose, titaniumdioxide, lactosemonohydraat, triacetine en FD&C Blue #2] );
Elke medische, hematologische, psychologische of gedragsaandoening(en) of eerdere of huidige therapie die, naar de mening van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico kan vormen voor deelname aan het onderzoek en/of de interpretatie van de onderzoeksgegevens kan verwarren. Eveneens uitgesloten zijn:
- Deelnemers die zijn geïnstitutionaliseerd door een regelgevend of gerechtelijk bevel
- Deelnemers met enige aandoening(en) die ongepaste beïnvloeding zouden kunnen creëren (inclusief maar niet beperkt tot opsluiting, onvrijwillige psychiatrische opsluiting en financiële of familiale banden met de Onderzoeker of Sponsor).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mitapivat
Deelnemers gerandomiseerd om MITAPIVAT 100 milligram (mg) te ontvangen, oraal, tweemaal daags (bod) gedurende 48 weken in de dubbelblinde (dB) periode en gedurende maximaal 5 jaar in de Open Label Extension (OLE) -periode.
|
Tabletten
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers gerandomiseerd om placebo -matching mitapivat te ontvangen, oraal, bieden gedurende 48 weken in de DB -periode gevolgd door MITAPIVAT 100 mg, oraal, tot 5 jaar in de OLE -periode.
|
Tabletten
Andere namen:
Tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers die transfusievermindering respons hebben bereikt (TRR)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
TRR wordt gedefinieerd als ≥50% vermindering van getransfuseerde rode bloedcellen (RBC) -eenheden met een vermindering van ≥2 eenheden van getransfuseerde RBC's in elke opeenvolgende periode van 12 weken tot week 48 vergeleken met basislijntransfusiebelasting gestandaardiseerd tot 12 weken.
Baseline transfusieluur gestandaardiseerd tot 12 weken = (12/24) × Totaal aantal RBC-eenheden getransfuseerd gedurende 24 weken vóór de randomisatiedatum voor gerandomiseerde deelnemers en niet gedoseerd of het begin van de studiebehandeling voor deelnemers gerandomiseerd en gedoseerd.
Deelnemers die zich uit het onderzoek hebben ingetrokken vóór week 12 (dag 85) werden beschouwd als niet -respondenten.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers die TRR2 hebben bereikt
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
TRR2, gedefinieerd als een vermindering van ≥50% in getransfuseerde RBC-eenheden in elke opeenvolgende periode van 24 weken tot en met week 48 vergeleken met de 24-weken durende baseline transfusiebelasting, wordt gerapporteerd.
Baseline transfusieluur gestandaardiseerd tot 24 weken is het totale aantal RBC-eenheden getransfuseerd gedurende de periode van 24 weken vóór de randomisatiedatum voor gerandomiseerde deelnemers en niet gedoseerd of het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en dosis van de studiebehandeling voor deelnemers.
Deelnemers die zich uit het onderzoek hebben ingetrokken vóór week 24 (dag 169) werden beschouwd als nonresponders.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers die TRR3 hebben bereikt
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 13 tot en met week 48
|
TRR3, gedefinieerd als een vermindering van ≥33% in getransfuseerde RBC -eenheden van week 13 tot en met week 48 vergeleken met de basislijntransfusieluur gestandaardiseerd tot 36 weken, wordt gerapporteerd.
Baseline transfusieluur gestandaardiseerd tot 36 weken = (36/24) × Totaal aantal RBC-eenheden getransfuseerd tijdens de periode van 24 weken vóór de randomisatiedatum voor gerandomiseerde deelnemers en niet gedoseerd of het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en gedoseerde deelnemers.
Deelnemers die uit het onderzoek zijn ingetrokken vóór week 48 werden beschouwd als niet -respondenten.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 13 tot en met week 48
|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers die TRR4 hebben bereikt
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 13 tot en met week 48
|
TRR4, gedefinieerd als een vermindering van ≥50% in getransfuseerde RBC -eenheden van week 13 tot en met week 48 vergeleken met de basislijntransfusiebelasting gestandaardiseerd tot 36 weken, wordt gerapporteerd.
Baseline transfusieluur gestandaardiseerd tot 36 weken = (36/24) × Totaal aantal RBC-eenheden getransfuseerd tijdens de periode van 24 weken vóór de randomisatiedatum voor gerandomiseerde deelnemers en niet gedoseerd of het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en gedoseerde deelnemers.
Deelnemers die uit het onderzoek zijn ingetrokken vóór week 48 werden beschouwd als niet -respondenten.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 13 tot en met week 48
|
|
Dubbelblinde periode: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in getransfuseerde RBC-eenheden
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 13 tot en met week 48
|
Transfusiebel van week 13 tot en met week 48 gestandaardiseerd tot 36 weken wordt gedefinieerd als het aantal getransfuseerde RBC-eenheden van dag 85 tot en met week 48 in de dubbelblinde periode x 36/(aantal dagen van dag 85 tot en met week 48 in de dubbelblinde periode/7).
Baseline transfusieluur gestandaardiseerd tot 36 weken = (36/24) × is het totale aantal RBC-eenheden getransfuseerd tijdens de periode van 24 weken vóór de randomisatiedatum voor gerandomiseerde deelnemers en niet gedoseerd of binnen 168 dagen vóór het begin van de studiebehandeling voor deelnemers gerandomiseerd en gedoseerd.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 13 tot en met week 48
|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers die transfusie-onafhankelijkheid bereikten
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
Transfusie-onafhankelijkheid wordt gedefinieerd als transfusievrij gedurende ≥8 opeenvolgende weken tot week 48 in de dubbelblinde periode.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
|
Dubbelblinde periode: verandering van de basislijn in de ijzerspiegels
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
IJzermetabolisme werd beoordeeld op basis van de ijzerspiegels.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
|
Dubbelblinde periode: verandering van de basislijn in serumferritinespiegels
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
Het ijzermetabolisme werd beoordeeld op basis van serumferritinespiegels.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
|
Dubbelblinde periode: verandering van de basislijn in totale ijzerbindingscapaciteit
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
Het ijzermetabolisme werd beoordeeld op basis van de totale ijzerbindingscapaciteit.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
|
Dubbelblinde periode: Verander van de basislijn in transferrine-verzadiging (TSAT) niveaus
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
IJzermetabolisme werd beoordeeld op basis van TSAT -niveaus.
Transferrine -verzadiging wordt gerapporteerd door de waarde van serumijzer te delen door totale ijzerbindingscapaciteit.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 48
|
|
Dubbelblinde periode: aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS), ernstige Tea, gerelateerde TEEAS en TEEAS met ernst groter dan of gelijk aan graad 3
Tijdsspanne: Dubbele blinde periode: van de eerste dosis studiemiddelen tot week 48
|
Een AE is een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het onderzoeksmedicijn.
Een ernstige bijwerking (SAE) is een ongewenste medische gebeurtenis die resulteerde in een van de volgende resultaten: overlijden; levensbedreigend; Aanhoudende/significante handicap/arbeidsongeschiktheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren anomalie/geboorteafwijking of werd anders als medisch belangrijk beschouwd.
Tea is AES met een eerste begindatum tijdens de behandelingsperiode of verslechteren van de basislijn en omvat zowel serieuze als niet-serieuze Tea.
Ernst van AE's werd geëvalueerd met behulp van de National Cancer Institute Common Terminology Criteria voor bijwerkingen (NCI CTCAE; versie 4.03): Grade 1: Mild; Grade 2: Matig; Graad 3: ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; Graad 4: levensbedreigend of invaliderend; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
|
Dubbele blinde periode: van de eerste dosis studiemiddelen tot week 48
|
|
Open-label verlengingsperiode: Aantal deelnemers met TEEAS, ernstige Tea, gerelateerde Teees, gerelateerde TEEAS en TEEAS met ernst van groter dan of gelijk aan 3
Tijdsspanne: Open-label verlengingsperiode: van week 48 tot einde van de studie (ongeveer 5 jaar)
|
Een AE is een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het onderzoeksmedicijn.
Een ernstige bijwerking (SAE) is een ongewenste medische gebeurtenis die resulteerde in een van de volgende resultaten: overlijden; levensbedreigend; Aanhoudende/significante handicap/arbeidsongeschiktheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren anomalie/geboorteafwijking of werd anders als medisch belangrijk beschouwd.
Tea is AES met een eerste begindatum tijdens de behandelingsperiode of verslechteren van de basislijn en omvat zowel serieuze als niet-serieuze Tea.
De ernst van afwijkingen werd geëvalueerd met behulp van het National Cancer Institute Common Terminology Criteria voor bijwerkingen (NCI CTCAE; versie 4.03): Grade 1: Mild; Grade 2: Matig; Graad 3: ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; Graad 4: levensbedreigend of invaliderend; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
|
Open-label verlengingsperiode: van week 48 tot einde van de studie (ongeveer 5 jaar)
|
|
Dubbelblinde periode: plasmaconcentraties van mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
|
|
Dubbele blinde periode: gebied onder de plasmaconcentratietijdcurve van tijd nul tot de laatste meetbare concentratie (AUC0 Last) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
Gebied onder de concentratietijdcurve van tijd nul tot tlast op de doseringsdag, berekend met behulp van de lineair log trapeziumvormige regel.
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
|
Dubbelblinde periode: maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
|
|
Dubbele blinde periode: tijd om te bereiken van maximaal waargenomen plasmaconcentratie (tmax) van mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
|
|
Dubbelblinde periode: tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (TLAST) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
|
|
Dubbelblinde periode: laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie (clast) van mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
CLAST is de laatste kwantificeerbare concentratie na een enkele dosis of binnen het doseringsinterval (TAU) voor meerdere doses.
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
|
|
Dubbelblinde periode: bloedconcentratie van adenosinetrifosfaat (ATP)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
|
|
Dubbelblinde periode: bloedconcentratie van 2,3-difosfoglyceraat (2,3-dpg)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 april 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 februari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 februari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT-nummer)
- 2024-512747-23-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .