Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsstudie voor eerder behandelde Vatiquinone (PTC743) deelnemers met erfelijke mitochondriale ziekte

18 december 2025 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een open-label veiligheidsonderzoek voor eerder behandelde proefpersonen met Vatiquinone (PTC743) met erfelijke mitochondriale ziekte

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid van vatiquinon bij deelnemers met erfelijke mitochondriale ziekte die eerder zijn blootgesteld aan vatiquinon in een door PTC/BioElectron gesponsord (voorheen Edison) klinisch onderzoek of behandelplan.

De studie zal doorgaan totdat vatiquinone commercieel verkrijgbaar is of het programma wordt beëindigd.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
101

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU MONTPELLIER - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanje, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met erfelijke mitochondriale ziekte, waaronder Leigh-syndroom, Alpers-syndroom, mitochondriale encefalomyopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes (MELAS), myoclonische epilepsie met rafelige rode vezels (MERRF), pontocerebellaire hypoplasie type 6 (PCH6) of andere mitochondriale ziekte die deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek of behandelplan met vatiquinon.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan bij de screening/basislijn en instemmen met onthouding of het gebruik van ten minste 1 van de zeer effectieve vormen van anticonceptie zoals gespecificeerd in het protocol (met een faalpercentage van <1% per jaar bij gebruik consequent en correct). Zeer effectieve anticonceptie of onthouding moet worden voortgezet tijdens de duur van het onderzoek en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Vruchtbare mannen die seksueel actief zijn met vrouwen die zwanger kunnen worden en die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten akkoord gaan met het gebruik van een barrièremethode voor anticonceptie tijdens het onderzoek en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige deelname aan een andere interventionele studie.
  • Zwangerschap of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Vatiquinon
Deelnemers krijgen vatiquinone orale oplossing (100 milligram [mg]/milliliter [ml]), tot 400 mg, oraal toegediend of via voedingssonde 3 maal daags (TID).
Geneesmiddel: Vatiquinon
Vatiquinone wordt toegediend per dosis en volgens het schema zoals vermeld in de armbeschrijving.
Andere namen:
  • PTC743

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (956 dagen)
Een bijwerking (AE) was elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, ongeacht de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. AE's omvatten zowel ernstige bijwerkingen (SAE's) als niet-ernstige AE's. Een TEAE werd gedefinieerd als een AE waarvan de begin- of verergeringsdatum op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en binnen 30 dagen na de datum van de laatste behandelingsdosis lag. Een samenvatting van andere niet-ernstige AE's en alle SAE's, ongeacht causaliteit, bevindt zich in het 'Gerapporteerde AE-gedeelte'.
Baseline (dag 1) tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (956 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
PTC Therapeutics

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
22 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
15 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
15 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
19 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
1 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 december 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen