Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhetsstudie for tidligere behandlede Vatiquinone (PTC743)-deltakere med arvelig mitokondriell sykdom

18. desember 2025 oppdatert av: PTC Therapeutics

En åpen sikkerhetsstudie for tidligere behandlede Vatikinon (PTC743)-personer med arvelig mitokondriell sykdom

Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten til vatiquinon hos deltakere med arvelig mitokondriell sykdom som tidligere har vært utsatt for vatiquinon i en PTC/BioElectron-sponset (tidligere Edison) klinisk studie eller behandlingsplan.

Studien vil fortsette til vatiquinon blir kommersielt tilgjengelig eller programmet avsluttes.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
101

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU MONTPELLIER - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spania, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere med arvelig mitokondriell sykdom inkludert Leigh syndrom, Alpers syndrom, mitokondriell encefalomyopati, laktacidose og slaglignende episoder (MELAS), myoklonisk epilepsi med ragged-red fiber (MERRF), pontocerebellar hypoplasi type 6 (PCH6), eller annen mitokondriell sykdom deltatt i en tidligere klinisk studie eller behandlingsplan med vatikinon.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening/baseline og godta avholdenhet eller bruk av minst 1 av de svært effektive prevensjonsformene som spesifisert i protokollen (med en feilrate på <1 % per år ved bruk konsekvent og riktig). Svært effektiv prevensjon eller avholdenhet må fortsette under studiens varighet, og i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Fertile menn som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder og som ikke har gjennomgått vasektomi, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studien og i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende deltakelse i enhver annen intervensjonsstudie.
  • Graviditet eller amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Vatikinon
Deltakerne vil motta vatiquinon mikstur (100 milligram [mg]/milliliter [ml]), opptil 400 mg, administrert oralt eller via sonde 3 ganger daglig (TID).
Legemiddel: Vatikinon
Vatikinon vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
  • PTC743

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEer)
Tidsramme: Baseline (dag 1) opptil 30 dager etter siste dose av studielegemiddelet (956 dager)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin, uten hensyn til mulig årsakssammenheng. AE inkluderte både alvorlige uønskede hendelser (SAE) og ikke-alvorlige AE. En TEAE ble definert som en AE som hadde startdato eller forverringsdato på eller etter første dose studiemedisin og innen 30 dager etter dato for siste dose behandling. En oppsummering av andre ikke-alvorlige AE og alle SAE, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapporterte AE-seksjonen'.
Baseline (dag 1) opptil 30 dager etter siste dose av studielegemiddelet (956 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
PTC Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
22. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger