Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsstudie voor eerder behandelde Vatiquinone (PTC743) deelnemers met erfelijke mitochondriale ziekte

18 december 2025 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een open-label veiligheidsonderzoek voor eerder behandelde proefpersonen met Vatiquinone (PTC743) met erfelijke mitochondriale ziekte

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid van vatiquinon bij deelnemers met erfelijke mitochondriale ziekte die eerder zijn blootgesteld aan vatiquinon in een door PTC/BioElectron gesponsord (voorheen Edison) klinisch onderzoek of behandelplan.

De studie zal doorgaan totdat vatiquinone commercieel verkrijgbaar is of het programma wordt beëindigd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanje, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met erfelijke mitochondriale ziekte, waaronder Leigh-syndroom, Alpers-syndroom, mitochondriale encefalomyopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes (MELAS), myoclonische epilepsie met rafelige rode vezels (MERRF), pontocerebellaire hypoplasie type 6 (PCH6) of andere mitochondriale ziekte die deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek of behandelplan met vatiquinon.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan bij de screening/basislijn en instemmen met onthouding of het gebruik van ten minste 1 van de zeer effectieve vormen van anticonceptie zoals gespecificeerd in het protocol (met een faalpercentage van <1% per jaar bij gebruik consequent en correct). Zeer effectieve anticonceptie of onthouding moet worden voortgezet tijdens de duur van het onderzoek en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Vruchtbare mannen die seksueel actief zijn met vrouwen die zwanger kunnen worden en die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten akkoord gaan met het gebruik van een barrièremethode voor anticonceptie tijdens het onderzoek en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige deelname aan een andere interventionele studie.
  • Zwangerschap of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vatiquinon
Deelnemers krijgen vatiquinone orale oplossing (100 milligram [mg]/milliliter [ml]), tot 400 mg, oraal toegediend of via voedingssonde 3 maal daags (TID).
Geneesmiddel: Vatiquinon
Vatiquinone wordt toegediend per dosis en volgens het schema zoals vermeld in de armbeschrijving.
Andere namen:
  • PTC743

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (956 dagen)
Een bijwerking (AE) was elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, ongeacht de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. AE's omvatten zowel ernstige bijwerkingen (SAE's) als niet-ernstige AE's. Een TEAE werd gedefinieerd als een AE waarvan de begin- of verergeringsdatum op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en binnen 30 dagen na de datum van de laatste behandelingsdosis lag. Een samenvatting van andere niet-ernstige AE's en alle SAE's, ongeacht causaliteit, bevindt zich in het 'Gerapporteerde AE-gedeelte'.
Baseline (dag 1) tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (956 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

22 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijke mitochondriale ziekte

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Vatiquinon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren