Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 januari 2013 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

167

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australië, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australië, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australië, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Duitsland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Duitsland, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Duitsland, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker
      • Roscoff, Frankrijk, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Ierland
      • Cork, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ierland, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ierland, 4
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Ierland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ierland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Tsjechische Republiek
      • Prague, Tsjechische Republiek, 15006
        • FN Motol
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Verenigde Staten, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen die gedurende maximaal 48 weken elke 12 uur (q12h) een placebo kregen.
Geneesmiddel: Placebo
Tablet oraal gegeven om de 12 uur gedurende maximaal 48 weken
Experimenteel: 150 mg Ivacaftor om de 12 uur
Proefpersonen die gedurende maximaal 48 weken 150 mg ivacaftor om de 12 uur kregen.
Geneesmiddel: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Andere namen:
  • VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Tijdsspanne: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in zweetchlorideconcentratie tot en met week 24 en week 48
Tijdsspanne: baseline tot en met 24 weken en 48 weken
De zweetchloride-test (kwantitatieve pilocarpine-iontoforese) is een standaard diagnostisch hulpmiddel voor cystic fibrosis (CF) en dient als een indicator van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-activiteit.
baseline tot en met 24 weken en 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewicht in week 24 en week 48
Tijdsspanne: baseline tot 24 weken en 48 weken
Aangezien ondervoeding veel voorkomt bij patiënten met cystische fibrose (CF) vanwege een verhoogd energieverbruik als gevolg van longziekte en slechte vetopname, is het lichaamsgewicht een belangrijke klinische maatstaf voor de voedingsstatus.
baseline tot 24 weken en 48 weken
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Tijdsspanne: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Tijdsspanne: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Tijdsspanne: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Hoofdonderzoeker: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2013

Laatst geverifieerd

1 januari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX08-770-102

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren