Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 stycznia 2013 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

167

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australia, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Francja
      • Paris, Francja, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff, Francja, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlandia, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlandia, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Niemcy, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Niemcy, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Niemcy, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Republika Czeska
      • Prague, Republika Czeska, 15006
        • FN Motol
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Osoby, które otrzymywały placebo co 12 godzin (co 12 godzin) przez okres do 48 tygodni.
Lek: Placebo
Tabletka podawana doustnie co 12 godzin przez okres do 48 tygodni
Eksperymentalny: 150 mg iwakaftoru co 12 godz
Osoby, które otrzymywały 150 mg iwakaftoru co 12 godzin przez okres do 48 tygodni.
Lek: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Inne nazwy:
  • VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Ramy czasowe: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości wyjściowej do 24. i 48. tygodnia
Ramy czasowe: wartości wyjściowej przez 24 tygodnie i 48 tygodni
Test chlorków w pocie (ilościowa jonoforeza pilokarpiny) jest standardowym narzędziem diagnostycznym mukowiscydozy (CF), służącym jako wskaźnik aktywności transbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR) mukowiscydozy.
wartości wyjściowej przez 24 tygodnie i 48 tygodni
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 24 tygodni i 48 tygodni
Ponieważ niedożywienie jest powszechne u pacjentów z mukowiscydozą (CF) z powodu zwiększonego wydatku energetycznego z powodu choroby płuc i złego wchłaniania tłuszczu, masa ciała jest ważnym klinicznym miernikiem stanu odżywienia.
wartości wyjściowej do 24 tygodni i 48 tygodni
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Ramy czasowe: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Ramy czasowe: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Ramy czasowe: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Główny śledczy: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

18 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX08-770-102

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj