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Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 de enero de 2013 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

167

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Alemania, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Alemania, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Alemania, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australia, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda, 24
        • The National Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • República Checa
      • Prague, República Checa, 15006
        • FN Motol

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Sujetos que recibieron placebo cada 12 horas (q12h) hasta por 48 semanas.
Droga: Placebo
Comprimido administrado por vía oral cada 12 h durante un máximo de 48 semanas
Experimental: 150 mg de ivacaftor cada 12 horas
Sujetos que recibieron 150 mg de ivacaftor cada 12 h durante un máximo de 48 semanas.
Droga: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Otros nombres:
  • VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Periodo de tiempo: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor hasta la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: línea de base a través de 24 semanas y 48 semanas
La prueba de cloruro de sudor (iontoforesis cuantitativa de pilocarpina) es una herramienta de diagnóstico estándar para la fibrosis quística (FQ), que sirve como indicador de la actividad del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
línea de base a través de 24 semanas y 48 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el peso en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: línea de base a 24 semanas y 48 semanas
Dado que la desnutrición es común en pacientes con fibrosis quística (FQ) debido al mayor gasto de energía debido a la enfermedad pulmonar y la malabsorción de grasas, el peso corporal es una medida clínica importante del estado nutricional.
línea de base a 24 semanas y 48 semanas
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Periodo de tiempo: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Periodo de tiempo: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Periodo de tiempo: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Investigador principal: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de mayo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de mayo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de enero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2013

Última verificación

1 de enero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX08-770-102

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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