Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14. ledna 2013 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

167

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Austrálie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff, Francie, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Irsko
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irsko, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irsko, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irsko, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Německo
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Německo, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Německo, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Německo, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Spojené státy, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Česká republika
      • Prague, Česká republika, 15006
        • FN Motol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty, které dostávaly placebo každých 12 hodin (q 12h) po dobu až 48 týdnů.
Lék: Placebo
Tableta se podává perorálně každých 12 hodin po dobu až 48 týdnů
Experimentální: 150 mg Ivacaftor q12h
Jedinci, kteří dostávali 150 mg ivakaftoru každých 12 hodin po dobu až 48 týdnů.
Lék: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Ostatní jména:
  • VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Časové okno: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozího stavu v koncentraci chloridu potu během týdne 24 a týdne 48
Časové okno: výchozí hodnoty do 24 týdnů a 48 týdnů
Test chloridu potu (kvantitativní pilokarpinová iontoforéza) je standardní diagnostický nástroj pro cystickou fibrózu (CF), sloužící jako indikátor aktivity transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.
výchozí hodnoty do 24 týdnů a 48 týdnů
Absolutní změna hmotnosti od výchozí hodnoty ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: výchozí stav na 24 týdnů a 48 týdnů
Vzhledem k tomu, že podvýživa je běžná u pacientů s cystickou fibrózou (CF) kvůli zvýšeným energetickým výdajům v důsledku onemocnění plic a malabsorpci tuku, je tělesná hmotnost důležitým klinickým měřítkem stavu výživy.
výchozí stav na 24 týdnů a 48 týdnů
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Časové okno: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Časové okno: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Časové okno: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Vrchní vyšetřovatel: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2009

První zveřejněno (Odhad)

28. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. ledna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2013

Naposledy ověřeno

1. ledna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX08-770-102

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit