Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 januari 2013 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

167

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australien, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Förenta staterna, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannien, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 15006
        • FN Motol
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Tyskland, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner som fick placebo var 12:e timme (q12h) i upp till 48 veckor.
Läkemedel: Placebo
Tablett ges oralt var 12:e timme i upp till 48 veckor
Experimentell: 150 mg Ivacaftor q12h
Försökspersoner som fick 150 mg ivacaftor var 12:e timme i upp till 48 veckor.
Läkemedel: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Andra namn:
  • VX-770

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Tidsram: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i svettkloridkoncentration till och med vecka 24 och vecka 48
Tidsram: baseline genom 24 veckor och 48 veckor
Svettkloridtestet (kvantitativ pilokarpinjontofores) är ett standardverktyg för diagnostik för cystisk fibros (CF), som fungerar som en indikator på aktiviteten för cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR).
baseline genom 24 veckor och 48 veckor
Absolut förändring från baslinjen i vikt vid vecka 24 och vecka 48
Tidsram: baseline till 24 veckor och 48 veckor
Eftersom undernäring är vanligt hos patienter med cystisk fibros (CF) på grund av ökad energiförbrukning på grund av lungsjukdom och fettmalabsorption, är kroppsvikt ett viktigt kliniskt mått på näringsstatus.
baseline till 24 veckor och 48 veckor
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Tidsram: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Tidsram: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Tidsram: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Huvudutredare: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2009

Första postat (Uppskatta)

28 maj 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

18 januari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 januari 2013

Senast verifierad

1 januari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX08-770-102

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera