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Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14. Januar 2013 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

167

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australien, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Deutschland
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Deutschland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Deutschland, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Deutschland, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff, Frankreich, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Tschechische Republik
      • Prague, Tschechische Republik, 15006
        • FN Motol
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Probanden, die bis zu 48 Wochen lang alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) ein Placebo erhielten.
Arzneimittel: Placebo
Tablette oral alle 12 Stunden über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen verabreicht
Experimental: 150 mg Ivacaftor alle 12 Stunden
Probanden, die bis zu 48 Wochen lang alle 12 Stunden 150 mg Ivacaftor erhielten.
Arzneimittel: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Andere Namen:
  • VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Zeitfenster: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung der Schweißchloridkonzentration gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert über 24 Wochen und 48 Wochen
Der Schweißchloridtest (quantitative Pilocarpin-Iontophorese) ist ein Standarddiagnoseinstrument für Mukoviszidose (CF) und dient als Indikator für die Aktivität des Transmembranleitfähigkeitsregulators (CFTR) bei Mukoviszidose.
Ausgangswert über 24 Wochen und 48 Wochen
Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert auf 24 Wochen und 48 Wochen
Da Mangelernährung bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) aufgrund des erhöhten Energieaufwands aufgrund von Lungenerkrankungen und Fettmalabsorption häufig vorkommt, ist das Körpergewicht ein wichtiges klinisches Maß für den Ernährungszustand.
Ausgangswert auf 24 Wochen und 48 Wochen
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Zeitfenster: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Zeitfenster: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Zeitfenster: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Hauptermittler: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. Januar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX08-770-102

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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