Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

2013. január 14. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

167

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Ausztrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Ausztrália, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Cseh Köztársaság
      • Prague, Cseh Köztársaság, 15006
        • FN Motol
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Egyesült Királyság, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Egyesült Államok, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hopital Necker
      • Roscoff, Franciaország, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Németország
      • Erlangen, Németország, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Németország, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Németország, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Németország, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Írország
      • Cork, Írország
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Írország, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Írország, 4
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Írország, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Írország, 24
        • The National Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Azok az alanyok, akik 12 óránként (12 óránként) placebót kaptak legfeljebb 48 héten keresztül.
Drog: Placebo
Tabletta szájon át 12 óránként, legfeljebb 48 hétig
Kísérleti: 150 mg Ivacaftor naponta 12 óra
Azok az alanyok, akik 150 mg ivakaftort kaptak 12 óránként legfeljebb 48 héten keresztül.
Drog: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Más nevek:
  • VX-770

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Időkeret: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az izzadság-klorid koncentrációjának abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 24. és 48. hétig
Időkeret: 24 hétig és 48 hétig
A verejték-klorid (kvantitatív pilokarpin iontoforézis) teszt a cisztás fibrózis (CF) standard diagnosztikai eszköze, amely a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) aktivitásának indikátoraként szolgál.
24 hétig és 48 hétig
A súly abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 24. és a 48. héten
Időkeret: 24 hétig és 48 hétig
Mivel az alultápláltság gyakori a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél a tüdőbetegség és a zsírfelszívódás miatti megnövekedett energiafelhasználás miatt, a testtömeg a tápláltsági állapot fontos klinikai mérőszáma.
24 hétig és 48 hétig
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Időkeret: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Időkeret: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Időkeret: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Együttműködők

Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Kutatásvezető: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. május 26.

Első közzététel (Becslés)

2009. május 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. január 14.

Utolsó ellenőrzés

2013. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX08-770-102

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel