Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 janvier 2013 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

167

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Allemagne, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Allemagne, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Allemagne, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australie, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • France
      • Paris, France, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker
      • Roscoff, France, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Irlande
      • Cork, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlande, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlande, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlande, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlande, 24
        • The National Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Royaume-Uni, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • République tchèque
      • Prague, République tchèque, 15006
        • FN Motol
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, États-Unis, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, États-Unis, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Sujets ayant reçu un placebo toutes les 12 heures (q12h) pendant 48 semaines maximum.
Médicament: Placebo
Comprimé administré par voie orale q12h pendant 48 semaines maximum
Expérimental: 150 mg Ivacaftor q12h
Sujets ayant reçu 150 mg d'ivacaftor toutes les 12 heures pendant 48 semaines maximum.
Médicament: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Autres noms:
  • VX-770

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Délai: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la concentration de chlorure dans la sueur par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 24 et la semaine 48
Délai: ligne de base jusqu'à 24 semaines et 48 semaines
Le test de chlorure de sueur (iontophorèse quantitative de la pilocarpine) est un outil de diagnostic standard pour la mucoviscidose (FK), servant d'indicateur de l'activité du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).
ligne de base jusqu'à 24 semaines et 48 semaines
Changement absolu du poids par rapport au départ à la semaine 24 et à la semaine 48
Délai: ligne de base à 24 semaines et 48 semaines
Comme la malnutrition est courante chez les patients atteints de mucoviscidose (FK) en raison de l'augmentation des dépenses énergétiques due aux maladies pulmonaires et à la malabsorption des graisses, le poids corporel est une mesure clinique importante de l'état nutritionnel.
ligne de base à 24 semaines et 48 semaines
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Délai: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Délai: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Délai: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Chercheur principal: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2009

Première publication (Estimation)

28 mai 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

18 janvier 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 janvier 2013

Dernière vérification

1 janvier 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX08-770-102

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in South Africa

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner