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Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 de janeiro de 2013 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

167

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Alemanha, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Alemanha, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Alemanha, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Austrália, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Austrália, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • França
      • Paris, França, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff, França, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda, 24
        • The National Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • República Checa
      • Prague, República Checa, 15006
        • FN Motol

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Indivíduos que receberam placebo a cada 12 horas (q12h) por até 48 semanas.
Medicamento: Placebo
Comprimido administrado por via oral a cada 12 horas por até 48 semanas
Experimental: 150 mg de Ivacaftor q12h
Indivíduos que receberam 150 mg de ivacaftor a cada 12 horas por até 48 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Outros nomes:
  • VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Prazo: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base na concentração de cloreto no suor até a semana 24 e a semana 48
Prazo: linha de base até 24 semanas e 48 semanas
O teste de cloreto de suor (iontoforese quantitativa de pilocarpina) é uma ferramenta de diagnóstico padrão para fibrose cística (FC), servindo como um indicador da atividade do regulador de condutância transmembrana (CFTR) da fibrose cística.
linha de base até 24 semanas e 48 semanas
Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 24 e na semana 48
Prazo: linha de base para 24 semanas e 48 semanas
Como a desnutrição é comum em pacientes com fibrose cística (FC) devido ao aumento do gasto energético devido à doença pulmonar e à má absorção de gordura, o peso corporal é uma importante medida clínica do estado nutricional.
linha de base para 24 semanas e 48 semanas
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Prazo: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Prazo: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Prazo: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Investigador principal: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de maio de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

28 de maio de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

18 de janeiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de janeiro de 2013

Última verificação

1 de janeiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX08-770-102

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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