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Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

2013년 1월 14일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

167

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Erlangen, 독일, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, 독일, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, 독일, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, 독일, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, 미국, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, 미국, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, 미국, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, 미국, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 아일랜드
      • Cork, 아일랜드
        • Cork University Hospital
      • Dublin, 아일랜드, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, 아일랜드, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, 아일랜드, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, 아일랜드, 24
        • The National Children's Hospital
  • 영국
      • London, 영국, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, 영국, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • 체코 공화국
      • Prague, 체코 공화국, 15006
        • FN Motol
  • 캐나다
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker
      • Roscoff, 프랑스, 29684
        • Centre de Perharidy
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, 호주, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, 호주, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, 호주, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
최대 48주 동안 12시간마다(q12h) 위약을 투여받은 피험자.
의약품: 위약
최대 48주 동안 q12h 구두로 정제 제공
실험적: 150 mg Ivacaftor q12h
최대 48주 동안 ivacaftor q12h 150mg을 투여받은 피험자.
의약품: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
다른 이름들:
  • VX-770

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
기간: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 24주 및 48주까지 땀 염화물 농도의 절대 변화
기간: 기준선에서 24주 및 48주까지
땀 염화물(정량적 필로카르핀 이온토포레시스) 검사는 낭포성 섬유증(CF)의 표준 진단 도구로, 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 활동의 지표 역할을 합니다.
기준선에서 24주 및 48주까지
24주차 및 48주차에 기준선에서 체중의 절대 변화
기간: 기준선에서 24주 및 48주
폐 질환 및 지방 흡수 장애로 인한 에너지 소비 증가로 인해 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 영양실조가 흔하기 때문에 체중은 영양 상태의 중요한 임상 척도입니다.
기준선에서 24주 및 48주
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
기간: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
기간: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
기간: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

협력자

Cystic Fibrosis Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • 수석 연구원: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 5월 26일

처음 게시됨 (추정)

2009년 5월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 1월 14일

마지막으로 확인됨

2013년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX08-770-102

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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