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Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

14 gennaio 2013 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

167

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston, Queensland, Australia, 4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Perharidy
  • Germania
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Germania, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich, Germania, 80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg, Germania, 97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda, 9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda, 4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda, 24
        • The National Children's Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • Repubblica Ceca
      • Prague, Repubblica Ceca, 15006
        • FN Motol
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stati Uniti, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Soggetti che hanno ricevuto placebo ogni 12 ore (q12h) per un massimo di 48 settimane.
Droga: Placebo
Compressa somministrata per via orale q12h fino a 48 settimane
Sperimentale: 150 mg di Ivacaftor ogni 12 ore
Soggetti che hanno ricevuto 150 mg di ivacaftor ogni 12 ore per un massimo di 48 settimane.
Droga: Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
Altri nomi:
  • VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
Lasso di tempo: baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel sudore fino alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: basale attraverso 24 settimane e 48 settimane
Il test del cloruro nel sudore (ionoforesi quantitativa della pilocarpina) è uno strumento diagnostico standard per la fibrosi cistica (CF), che funge da indicatore dell'attività del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
basale attraverso 24 settimane e 48 settimane
Variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: basale a 24 settimane e 48 settimane
Poiché la malnutrizione è comune nei pazienti con fibrosi cistica (FC) a causa dell'aumento del dispendio energetico dovuto a malattie polmonari e malassorbimento dei grassi, il peso corporeo è un'importante misura clinica dello stato nutrizionale.
basale a 24 settimane e 48 settimane
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
Lasso di tempo: baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
Lasso di tempo: baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
Lasso di tempo: baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Bonnie W. Ramsey, MD, Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • Investigatore principale: Stuart Elborn, MD, Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 gennaio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2013

Ultimo verificato

1 gennaio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX08-770-102

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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