Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pentoxifylline-therapie bij biliaire atresie

9 januari 2024 bijgewerkt door: Sanjiv Harpavat, Baylor College of Medicine

Een fase II-onderzoek met pentoxifylline bij nieuw gediagnosticeerde biliaire atresie

Het doel van deze studie is om te bepalen of pentoxifylline leverbeschadiging vermindert bij zuigelingen met galgangatresie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Biliaire atresie (BA) is een verwoestende leveraandoening in de kindertijd met onbekende etiologie, gekenmerkt door galwegobstructie, levende fibrose en cirrose. BA heeft geen bekende medische behandelingen. De enige bewezen behandeling is een chirurgische porto-enterostomie (de Kasai-procedure of KP) die galdrainage kan bereiken en in sommige gevallen de resultaten kan verbeteren. Het succes van de KP is variabel, afhankelijk van verschillende factoren, waaronder de leeftijd van het kind, de ervaring van de chirurg en de mate van leverfibrose op het moment van KP.

In deze studie voeren de onderzoekers een fase II-studie uit van een mogelijke nieuwe medische therapie voor BA: pentoxifylline (PTX). PTX is een methylxanthine-derivaat dat nauw verwant is aan cafeïne en dat veilig is gebruikt bij zuigelingen met andere ziekten zoals sepsis. Bij volwassenen is aangetoond dat PTX een aantal eigenschappen heeft die gunstig zijn voor de lever, waaronder het voorkomen van leverfibrose, het verbeteren van de leverregeneratie en het verminderen van aan cirrose gerelateerde complicaties.

Het doel van de proef is om te bepalen of PTX voldoende biologische activiteit heeft tegen BA om verder onderzoek te rechtvaardigen. PTX zal gedurende 90 dagen oraal worden toegediend als aanvulling op de standaardtherapie (d.w.z. KP indien van toepassing). Het primaire resultaat meet de verandering in de serumconcentraties van geconjugeerd bilirubine na 90 dagen. Secundaire uitkomsten zijn veranderingen in lichaamsgewicht, serummarkers, beeldvorming van de lever en tijd tot levertransplantatie bij zuigelingen met BA.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 0-180 dagen oud
  • Gediagnosticeerd met galgangatresie via leverbiopsie en/of intra-operatief cholangiogram
  • Geen eerdere Kasai-porto-enterostomie uitgevoerd in een andere instelling
  • Medicijnen oraal kunnen innemen
  • Wettelijke voogd ondertekent toestemming na inzicht in de risico's en het onderzoekskarakter van de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Zuigelingen ouder dan 180 dagen
  • Zuigelingen die een Kasai-porto-enterostomie krijgen in een andere instelling
  • Baby's die medicijnen niet oraal kunnen innemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pentoxifylline

Alle nieuw gediagnosticeerde patiënten met galgangatresie die aan de inclusiecriteria van de studie voldoen, zullen gedurende in totaal 90 dagen oraal pentoxifylline krijgen, 20 mg/kg/dag verdeeld over drie doses.

De ziekenhuisapotheek zal een orale pentoxifylline-oplossing van 20 mg/ml maken met behulp van pentoxifylline-tabletten van 400 mg en vastgestelde bereidingsrecepten.
Geneesmiddel: Pentoxifylline
20 mg/kg/dag verdeeld over 3 doses, oraal toegediend gedurende 90 dagen
Andere namen:
  • Trental

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met normale serumconcentraties van geconjugeerd bilirubine 12 weken na het starten van de PTX-therapie (Pentoxifylline)
Tijdsspanne: 12 weken na aanvang van de therapie
De onderzoekers zullen tijdens de behandeling de serumconcentraties van geconjugeerd bilirubine (CB) volgen bij patiënten die 90 dagen PTX krijgen (deze laboratoriumtest wordt afgenomen als onderdeel van de routinematige zorg). Normale CB is 0,0-0,3 mg/dl, waarbij een groter aantal patiënten hieraan voldoet, wat wijst op een beter resultaat.
12 weken na aanvang van de therapie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een Z-score van nul of een positief gewicht bereikt 12 weken na het starten van de PTX-therapie
Tijdsspanne: 12 weken na aanvang van de therapie
De onderzoekers zullen het gewicht van patiënten tijdens de behandeling volgen bij patiënten die 90 dagen PTX krijgen (dit wordt geregistreerd als onderdeel van de routinematige klinische zorg). Het gewicht wordt vervolgens vergeleken met standaarden om een ​​z-score te berekenen. De Z-score voor normaal gewicht is groter dan of gelijk aan 0, waarbij een groter aantal patiënten die hieraan voldoen een beter resultaat aangeeft.
12 weken na aanvang van de therapie
Miltgrootte op 2-jarige leeftijd
Tijdsspanne: 2 jaar oud
De onderzoekers zullen de grootte van de milt meten door middel van echografie op de leeftijd van 2 jaar, bij patiënten die eerder PTX-therapie hebben gekregen en nog steeds hun oorspronkelijke lever hebben. Het "normale" bereik van de miltgrootte (10e-90e percentiel) op deze leeftijd is 6,4-8,6 cm, waarbij een waarde die dit bereik overschrijdt een slechter resultaat aangeeft.
2 jaar oud
Tijd voor levertransplantatie
Tijdsspanne: Basislijn en tot twee jaar nadat de therapie is beëindigd
De onderzoekers zullen de tijd tot aan de levertransplantatie volgen. De kortere tijd tot een levertransplantatie duidt op een slechter resultaat.
Basislijn en tot twee jaar nadat de therapie is beëindigd
Bloedplaatjesniveaus na 2 levensjaren
Tijdsspanne: 2 jaar oud
De onderzoekers zullen het aantal bloedplaatjes op de leeftijd van twee jaar registreren bij patiënten die eerder met PTX-therapie zijn behandeld en nog steeds hun oorspronkelijke lever hebben. Schaal 189-403*10^3 Bloedplaatjes/μl, waarbij een lager niveau een slechter resultaat aangeeft.
2 jaar oud
Alanine Amino Transferase (ALT)-niveaus na 2 levensjaren
Tijdsspanne: 2 jaar oud
De onderzoekers zullen de ALT-niveaus registreren op de leeftijd van twee jaar, bij patiënten die eerder met PTX-therapie zijn behandeld en nog steeds hun oorspronkelijke lever hebben. Bereik van normale waarden: 14-45 U/L, waarbij een hoger niveau een slechter resultaat aangeeft.
2 jaar oud

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sanjiv Harpavat, MD PhD, Baylor College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 februari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 januari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 januari 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

24 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-31387

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De gegevens van proefpersonen worden geaggregeerd gedeeld.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren