Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia pentoksyfiliną w atrezji dróg żółciowych

9 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Sanjiv Harpavat, Baylor College of Medicine

Faza II badania pentoksyfiliny w nowo zdiagnozowanej atrezji dróg żółciowych

Celem tego badania jest ustalenie, czy pentoksyfilina zmniejsza uszkodzenie wątroby u niemowląt z atrezją dróg żółciowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Atrezja dróg żółciowych (BA) jest wyniszczającą chorobą wątroby wieku niemowlęcego o nieznanej etiologii, charakteryzującą się niedrożnością dróg żółciowych, żywym zwłóknieniem i marskością wątroby. BA nie ma znanych metod leczenia. Jedynym sprawdzonym sposobem leczenia jest chirurgiczna portoenterostomia (procedura Kasai lub KP), która może osiągnąć drenaż żółci i poprawić wyniki w niektórych przypadkach. Powodzenie KP jest zmienne w zależności od kilku czynników, w tym wieku niemowlęcia, doświadczenia chirurga i stopnia zwłóknienia wątroby w czasie KP.

W tym badaniu badacze przeprowadzają badanie fazy II potencjalnej nowej terapii medycznej BA: pentoksyfiliny (PTX). PTX jest pochodną metyloksantyny blisko spokrewnioną z kofeiną, która była bezpiecznie stosowana u niemowląt z innymi chorobami, takimi jak posocznica. U dorosłych wykazano, że PTX ma szereg właściwości korzystnych dla wątroby, w tym zapobieganie zwłóknieniu wątroby, poprawianie regeneracji wątroby i zmniejszanie powikłań związanych z marskością wątroby.

Celem badania jest ustalenie, czy PTX ma wystarczającą aktywność biologiczną przeciwko BA, aby uzasadnić dalsze badania. PTX będzie podawany doustnie przez 90 dni jako uzupełnienie standardowej terapii (tj. KP, jeśli dotyczy). Podstawowym wynikiem będzie pomiar zmiany poziomu bilirubiny sprzężonej w surowicy po 90 dniach. Drugorzędowe wyniki obejmują zmiany masy ciała, markery w surowicy, obrazowanie wątroby i czas do przeszczepu wątroby u niemowląt z BA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sanjiv Harpavat, MD PhD
  • Numer telefonu: 2144 832-824-2099
  • E-mail: harpavat@bcm.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 0-180 dni
  • Zdiagnozowano atrezję dróg żółciowych na podstawie biopsji wątroby i/lub śródoperacyjnego cholangiogramu
  • Żadna wcześniejsza portoenterostomia Kasai nie była wykonywana w innej placówce
  • Możliwość przyjmowania leków doustnie
  • Opiekun prawny podpisuje zgodę po zapoznaniu się z ryzykiem i badawczym charakterem badania

Kryteria wyłączenia:

  • Niemowlęta starsze niż 180 dni
  • Niemowlęta otrzymujące portoenterostomię Kasai w innej placówce
  • Niemowlęta niezdolne do przyjmowania leków doustnie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pentoksyfilina

Wszyscy pacjenci z nowo zdiagnozowaną atrezją dróg żółciowych, spełniający kryteria włączenia do badania, otrzymają doustnie pentoksyfilinę w dawce 20 mg/kg mc./dobę, podzieloną na trzy dawki, łącznie przez 90 dni.

Apteka szpitalna stworzy doustny roztwór pentoksyfiliny o stężeniu 20 mg/ml, używając tabletek pentoksyfiliny 400 mg i ustalonych receptur.
Lek: Pentoksyfilina
20 mg/kg/dzień podzielone na 3 dawki, podawane doustnie przez 90 dni
Inne nazwy:
  • Trental

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z prawidłowym poziomem bilirubiny sprzężonej w surowicy 12 tygodni po rozpoczęciu terapii PTX (pentoksyfiliną)
Ramy czasowe: 12 tygodni od rozpoczęcia terapii
Badacze będą śledzić stężenie bilirubiny sprzężonej (CB) w surowicy w trakcie terapii u pacjentów otrzymujących PTX przez 90 dni (ten test laboratoryjny przeprowadza się w ramach rutynowej opieki). Normalne CB wynosi 0,0-0,3 mg/dl, przy czym większa liczba pacjentów spełnia ten warunek, co oznacza lepszy wynik.
12 tygodni od rozpoczęcia terapii

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli zerową lub dodatnią wagę Z-score 12 tygodni po rozpoczęciu terapii PTX
Ramy czasowe: 12 tygodni od rozpoczęcia terapii
Badacze będą śledzić masę ciała pacjentów w trakcie terapii pacjentów otrzymujących PTX przez 90 dni (jest to rejestrowane w ramach rutynowej opieki klinicznej). Następnie wagę porównuje się ze standardami w celu obliczenia współczynnika Z. Wynik Z-score dla prawidłowej masy ciała jest większy lub równy 0, przy czym większa liczba pacjentów spełnia ten parametr, co wskazuje na lepszy wynik.
12 tygodni od rozpoczęcia terapii
Rozmiar śledziony w wieku 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze będą mierzyć wielkość śledziony za pomocą ultradźwięków w wieku 2 lat u pacjentów, którzy otrzymali wcześniej terapię PTX i nadal mają natywną wątrobę. „Normalny” zakres wielkości śledziony (10.–90. percentyl) w tym wieku wynosi 6,4–8,6 cm, a wartość przekraczająca ten zakres wskazuje na gorszy wynik.
2 lata
Czas na przeszczep wątroby
Ramy czasowe: Na początku leczenia i do dwóch lat po zakończeniu terapii
Badacze będą śledzić czas potrzebny do przeszczepienia wątroby. Krótszy czas do przeszczepienia wątroby oznacza gorszy wynik.
Na początku leczenia i do dwóch lat po zakończeniu terapii
Poziom płytek krwi w 2 roku życia
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze będą rejestrować poziom płytek krwi w wieku dwóch lat u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni terapią PTX i nadal mają natywną wątrobę. Skala 189-403*10^3 płytek krwi/µl, przy czym niższy poziom oznacza gorszy wynik.
2 lata
Poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) w 2 roku życia
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze będą rejestrować poziomy ALT w wieku dwóch lat u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni terapią PTX i nadal mają natywną wątrobę. Zakres wartości prawidłowych: 14-45 U/L, przy czym wyższy poziom oznacza gorszy wynik.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Sanjiv Harpavat, MD PhD, Baylor College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-31387

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane dotyczące podmiotów będą udostępniane zbiorczo.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj