胆道閉鎖症におけるペントキシフィリン療法
2024年1月9日 更新者：Sanjiv Harpavat、Baylor College of Medicine
新たに診断された胆道閉鎖症におけるペントキシフィリンの第II相試験
この研究の目的は、ペントキシフィリンが胆道閉鎖症の乳児の肝障害を軽減するかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
胆道閉鎖症 (BA) は、胆管閉塞、生きた線維症、および肝硬変を特徴とする、原因不明の乳児期の壊滅的な肝疾患です。 BAには既知の治療法がありません。 唯一証明されている治療法は、外科的門脈腸吻合術 (Kasai 手術、または KP) であり、胆汁の排出を達成し、場合によっては転帰を改善することができます。 KP の成功は、乳児の年齢、外科医の経験、KP 時の肝線維症の程度など、いくつかの要因によって異なります。
この研究では、研究者は BA の潜在的な新しい医学療法であるペントキシフィリン (PTX) の第 II 相試験を実施します。 PTX は、カフェインに密接に関連するメチルキサンチン誘導体であり、敗血症などの他の病気の乳児に安全に使用されています。 成人では、PTX は、肝線維症の予防、肝再生の改善、肝硬変関連の合併症の軽減など、肝臓に有益な多くの特性を持っていることが示されています。
この試験の目的は、PTX が BA に対して十分な生物学的活性を持ち、さらなる研究が必要かどうかを判断することです。 PTX は、標準治療の補助として 90 日間経口投与されます (つまり、 該当する場合は KP)。 主要な結果は、90 日後の血清抱合型ビリルビン レベルの変化を測定します。 副次的転帰には、体重の変化、血清マーカー、肝臓の画像、BA の乳児の肝移植までの時間などがあります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5ヶ月歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 生後 0 ～ 180 日
- -肝生検および/または術中胆管造影により胆道閉鎖症と診断された
- 他院での葛西門脈吻合術の施行歴なし
- 薬を経口摂取できる
- 法的保護者は、研究のリスクと研究の性質を理解した後、同意に署名します
除外基準:
- 生後180日以上の幼児
- 他院で葛西門脈造瘻術を受けた乳児
- 経口薬を服用できない乳児
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ペントキシフィリン
新たに診断されたすべての胆道閉鎖症患者は、研究の選択基準を満たし、経口ペントキシフィリン 20 mg/kg/日を 3 回に分けて合計 90 日間投与されます。 病院の薬局は、400 mg のペントキシフィリン錠剤と確立された配合レシピを使用して、20 mg/ml の経口ペントキシフィリン溶液を作成します。 |
20 mg/kg/日を 3 回に分けて 90 日間経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PTX（ペントキシフィリン）療法開始から12週間後の血清結合型ビリルビンレベルが正常な参加者の数
時間枠：治療開始から12週間後
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研究者らは、90日間のPTXを受けている患者の治療期間中、血清結合型ビリルビン（CB）レベルを追跡する予定である（この臨床検査はルーチンケアの一環として行われる）。
ノーマルCBは0.0～0.3
mg/dL、これを満たす患者数が多いほど、転帰が良好であることを示します。
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治療開始から12週間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PTX 療法開始後 12 週間で体重 Z スコアがゼロまたはプラスを達成した参加者の数
時間枠：治療開始から12週間後
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研究者らは、90日間のPTXを受けた患者の治療期間中、患者の体重を追跡する予定である（これは日常的な臨床ケアの一部として記録される）。
次に、重みが標準と比較されて、Z スコアが計算されます。
正常体重 Z スコアは 0 以上であり、これを満たす患者の数が多いほど転帰が良好であることを示します。
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治療開始から12週間後
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2歳時の脾臓の大きさ
時間枠：2歳
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研究者らは、以前にPTX療法を受けており、まだ本来の肝臓を持っている患者を対象に、2歳時に超音波で脾臓の大きさを測定する予定である。
この年齢における脾臓の「正常な」サイズ範囲（10～90パーセンタイル）は6.4～8.6cmで、この範囲を超える値は転帰が悪化していることを示します。
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2歳
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肝移植までの時間
時間枠：ベースラインおよび治療終了後最大 2 年
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研究者らは肝移植までの時間を追跡する予定だ。
肝移植までの時間が短いほど、転帰が悪化することを示します。
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ベースラインおよび治療終了後最大 2 年
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生後2年の血小板レベル
時間枠：2歳
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研究者らは、以前にPTX療法を受けており、まだ本来の肝臓を持っている患者の2歳時の血小板レベルを記録する予定である。
スケールは 189-403*10^3 血小板/μL、レベルが低いほど転帰が悪いことを示します。
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2歳
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生後2年のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベル
時間枠：2歳
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研究者らは、以前にPTX療法を受けており、まだ本来の肝臓を持っている患者の2歳時のALTレベルを記録する予定である。
正常値の範囲: 14～45 U/L。レベルが高いほど転帰が悪化していることを示します。
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2歳
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Sanjiv Harpavat, MD PhD、Baylor College of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年2月4日
一次修了 (実際)
2018年2月7日
研究の完了 (実際)
2023年2月20日
試験登録日
最初に提出
2013年1月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年1月22日
最初の投稿 (推定)
2013年1月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月9日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-31387
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
被験者のデータは集計して共有されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ペントキシフィリンの臨床試験
-
Centro de Atencion e Investigacion Medicaまだ募集していません
-
Tanta University募集
-
Tanta UniversityProf. Sahar Kamal Hegazy, Professor of Clinical Pharmacy, Faculty of Pharmacy - Tanta University と他の協力者募集
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Mansoura University完了