Пентоксифиллиновая терапия при билиарной атрезии

Билиарная атрезия (БА) — разрушительное заболевание печени детского возраста неизвестной этиологии, характеризующееся обструкцией желчных протоков, живым фиброзом и циррозом. BA не имеет известных медицинских методов лечения. Единственным проверенным методом лечения является хирургическая портоэнтеростомия (процедура Касаи или КП), которая в некоторых случаях может обеспечить отток желчи и улучшить результаты. Успех КП зависит от нескольких факторов, включая возраст младенца, опыт хирурга и степень фиброза печени во время КП.

В этом исследовании исследователи проводят испытание фазы II потенциального нового лекарственного средства для лечения БА: пентоксифиллин (PTX). PTX представляет собой производное метилксантина, тесно связанное с кофеином, которое безопасно используется у младенцев с другими заболеваниями, такими как сепсис. Было показано, что у взрослых PTX обладает рядом свойств, полезных для печени, включая предотвращение фиброза печени, улучшение регенерации печени и снижение осложнений, связанных с циррозом.

Цель испытания — определить, обладает ли PTX достаточной биологической активностью против БА, чтобы гарантировать дальнейшее изучение. PTX будет вводиться перорально в течение 90 дней в качестве дополнения к стандартной терапии (т.е. КП при необходимости). Первичный результат будет измерять изменение уровня конъюгированного билирубина в сыворотке через 90 дней. Вторичные исходы включают изменения массы тела, сывороточных маркеров, визуализацию печени и время до трансплантации печени у новорожденных с БА.