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Pentoxifyllin-Therapie bei Gallengangsatresie

9. Januar 2024 aktualisiert von: Sanjiv Harpavat, Baylor College of Medicine

Eine Phase-II-Studie mit Pentoxifyllin bei neu diagnostizierter Gallengangsatresie

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Pentoxifyllin Leberschäden bei Säuglingen mit Gallengangsatresie reduziert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gallengangsatresie (BA) ist eine verheerende Lebererkrankung im Säuglingsalter unbekannter Ätiologie, die durch Gallengangsobstruktion, Live-Fibrose und Zirrhose gekennzeichnet ist. BA hat keine bekannten medizinischen Behandlungen. Die einzige bewährte Behandlung ist eine chirurgische Portoenterostomie (das Kasai-Verfahren oder KP), die eine Gallendrainage erreichen und in einigen Fällen die Ergebnisse verbessern kann. Der Erfolg der KP ist variabel und hängt von mehreren Faktoren ab, darunter dem Alter des Säuglings, der Erfahrung des Chirurgen und dem Ausmaß der Leberfibrose zum Zeitpunkt der KP.

In dieser Studie führen die Forscher eine Phase-II-Studie mit einer potenziellen neuen medizinischen Therapie für BA durch: Pentoxifyllin (PTX). PTX ist ein Methylxanthin-Derivat, das eng mit Koffein verwandt ist und bei Säuglingen mit anderen Krankheiten wie Sepsis sicher angewendet wurde. Bei Erwachsenen hat sich gezeigt, dass PTX eine Reihe von Eigenschaften hat, die für die Leber von Vorteil sind, darunter die Verhinderung von Leberfibrose, die Verbesserung der Leberregeneration und die Verringerung von Komplikationen im Zusammenhang mit Zirrhose.

Ziel der Studie ist es festzustellen, ob PTX eine ausreichende biologische Aktivität gegen BA aufweist, um weitere Studien zu rechtfertigen. PTX wird 90 Tage lang oral als Ergänzung zur Standardtherapie verabreicht (d. h. KP ggf.). Das primäre Ergebnis misst die Veränderung der konjugierten Bilirubinspiegel im Serum nach 90 Tagen. Zu den sekundären Ergebnissen gehören Änderungen des Körpergewichts, Serummarker, Leberbildgebung und die Zeit bis zur Lebertransplantation bei Säuglingen mit BA.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 0-180 Tage alt
  • Durch Leberbiopsie und/oder intraoperatives Cholangiogramm diagnostizierte Gallenatresie
  • Keine frühere Kasai-Portoenterostomie in einer anderen Einrichtung durchgeführt
  • Kann Medikamente oral einnehmen
  • Der gesetzliche Vormund unterzeichnet die Zustimmung, nachdem er die Risiken und den Untersuchungscharakter der Studie verstanden hat

Ausschlusskriterien:

  • Säuglinge, die älter als 180 Tage sind
  • Säuglinge, die in einer anderen Einrichtung eine Kasai-Portoenterostomie erhalten
  • Säuglinge können Medikamente nicht oral einnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pentoxifyllin

Alle neu diagnostizierten Patienten mit Gallengangsatresie, die die Einschlusskriterien der Studie erfüllen, erhalten orales Pentoxifyllin, 20 mg/kg/Tag, aufgeteilt in drei Dosen für insgesamt 90 Tage.

Die Krankenhausapotheke wird eine orale Pentoxifyllin-Lösung mit 20 mg/ml unter Verwendung von 400-mg-Pentoxifyllin-Tabletten und etablierten Mischungsrezepten herstellen.
Arzneimittel: Pentoxifyllin
20 mg/kg/Tag aufgeteilt in 3 Dosen, oral verabreicht für 90 Tage
Andere Namen:
  • Trental

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit normalen konjugierten Bilirubinspiegeln im Serum 12 Wochen nach Beginn der PTX-Therapie (Pentoxifyllin).
Zeitfenster: 12 Wochen nach Therapiebeginn
Die Forscher werden die Konzentrationen von konjugiertem Bilirubin (CB) im Serum im Verlauf der Therapie bei Patienten verfolgen, die 90 Tage lang PTX erhalten (dieser Labortest wird im Rahmen der Routineversorgung durchgeführt). Der normale CB beträgt 0,0–0,3 mg/dL, wobei eine größere Anzahl von Patienten, die dies erreichen, auf ein besseres Ergebnis hinweist.
12 Wochen nach Therapiebeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die 12 Wochen nach Beginn der PTX-Therapie einen Null- oder positiven Gewichts-Z-Score erreichen
Zeitfenster: 12 Wochen nach Therapiebeginn
Die Forscher werden das Gewicht der Patienten im Verlauf der Therapie bei Patienten verfolgen, die 90 Tage lang PTX erhalten (dies wird im Rahmen der routinemäßigen klinischen Versorgung aufgezeichnet). Das Gewicht wird dann mit Standards verglichen, um einen Z-Score zu berechnen. Der Z-Score bei Normalgewicht ist größer oder gleich 0, wobei eine höhere Anzahl von Patienten, die diesen Wert erreichen, auf ein besseres Ergebnis hinweist.
12 Wochen nach Therapiebeginn
Milzgröße im Alter von 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre alt
Die Forscher werden die Milzgröße mittels Ultraschall im Alter von 2 Jahren bei Patienten messen, die zuvor eine PTX-Therapie erhalten hatten und noch über ihre natürliche Leber verfügen. Der „normale“ Milzgrößenbereich (10.–90. Perzentil) beträgt in diesem Alter 6,4–8,6 cm, wobei ein Wert über diesem Bereich auf ein schlechteres Ergebnis hinweist.
2 Jahre alt
Zeit für eine Lebertransplantation
Zeitfenster: Zu Beginn und bis zu zwei Jahre nach Ende der Therapie
Die Forscher werden die Zeit bis zur Lebertransplantation verfolgen. Die kürzere Zeit bis zur Lebertransplantation weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Zu Beginn und bis zu zwei Jahre nach Ende der Therapie
Thrombozytenwerte im Alter von 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre alt
Die Forscher werden die Blutplättchenwerte im Alter von zwei Jahren bei Patienten erfassen, die zuvor mit einer PTX-Therapie behandelt wurden und noch über ihre natürliche Leber verfügen. Skala 189-403*10^3 Thrombozyten/μl, wobei ein niedrigerer Wert auf ein schlechteres Ergebnis hinweist.
2 Jahre alt
Alanin-Aminotransferase (ALT)-Spiegel im Alter von 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre alt
Die Forscher werden die ALT-Werte im Alter von zwei Jahren bei Patienten aufzeichnen, die zuvor mit einer PTX-Therapie behandelt wurden und noch über ihre natürliche Leber verfügen. Bereich der Normalwerte: 14–45 U/L, wobei ein höherer Wert auf ein schlechteres Ergebnis hinweist.
2 Jahre alt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Sanjiv Harpavat, MD PhD, Baylor College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Januar 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

24. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-31387

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten für Subjekte werden aggregiert weitergegeben.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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