Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pentoxifyllinterapi ved galdeatresi

9. januar 2024 opdateret af: Sanjiv Harpavat, Baylor College of Medicine

Et fase II-forsøg med pentoxifyllin i nyligt diagnosticeret galdeatresi

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om pentoxifyllin reducerer leverskader hos spædbørn med galdeatresi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Biliær atresi (BA) er en ødelæggende leversygdom i spædbarnsalderen af ​​ukendt ætiologi, karakteriseret ved galdegangobstruktion, levende fibrose og cirrose. BA har ingen kendte medicinske behandlinger. Den eneste dokumenterede behandling er en kirurgisk portoenterostomi (Kasai-proceduren eller KP), som kan opnå galdedræning og forbedre resultaterne i nogle tilfælde. KPs succes varierer afhængigt af flere faktorer, herunder spædbarnets alder, kirurgens erfaring og omfanget af leverfibrose på tidspunktet for KP.

I denne undersøgelse gennemfører efterforskerne et fase II-forsøg med en potentiel ny medicinsk behandling for BA: pentoxifyllin (PTX). PTX er et methylxanthin-derivat tæt beslægtet med koffein, som er blevet brugt sikkert til spædbørn med andre sygdomme såsom sepsis. Hos voksne har PTX vist sig at have en række egenskaber, der er gavnlige for leveren, herunder forebyggelse af leverfibrose, forbedring af leverregenerering og reduktion af cirrose-relaterede komplikationer.

Forsøgets formål er at afgøre, om PTX har tilstrækkelig biologisk aktivitet mod BA til at berettige yderligere undersøgelse. PTX vil blive indgivet oralt i 90 dage som et supplement til standardterapi (dvs. KP, hvis det er relevant). Det primære resultat vil måle ændringen i serumkonjugerede bilirubinniveauer efter 90 dage. Sekundære resultater omfatter ændringer i kropsvægt, serummarkører, leverbilleddannelse og tid til levertransplantation hos spædbørn med BA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 0-180 dage gammel
  • Diagnosticeret med biliær atresi gennem leverbiopsi og/eller intraoperativt kolangiogram
  • Ingen tidligere Kasai portoenterostomi udført på en anden institution
  • Kan tage medicin oralt
  • Juridisk værge underskriver samtykke efter at have forstået risici og undersøgelseskarakteren af ​​undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Spædbørn over 180 dage gamle
  • Spædbørn, der får en Kasai portoenterostomi på en anden institution
  • Spædbørn ude af stand til at tage medicin oralt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pentoxifyllin

Alle nydiagnosticerede biliær atresipatienter, der opfylder undersøgelsens inklusionskriterier, vil modtage oral pentoxifyllin, 20 mg/kg/dag fordelt på tre doser i i alt 90 dage.

Hospitalsapoteket vil skabe en 20 mg/ml oral pentoxifyllinopløsning ved hjælp af 400 mg pentoxifyllin-tabletter og etablerede sammensætningsopskrifter.
Medicin: Pentoxifyllin
20 mg/kg/dag fordelt på 3 doser, givet oralt i 90 dage
Andre navne:
  • Trental

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med normale serumkonjugerede bilirubinniveauer 12 uger efter start af PTX (pentoxifyllin) terapi
Tidsramme: 12 uger efter behandlingsstart
Efterforskerne vil spore niveauerne af serumkonjugeret bilirubin (CB) i løbet af behandlingen hos patienter, der modtager 90 dages PTX (denne laboratorietest er tegnet som en del af rutinepleje). Normal CB er 0,0-0,3 mg/dL, hvor et højere antal patienter opfylder dette, hvilket indikerer et bedre resultat.
12 uger efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår nul eller positiv vægt Z-score 12 uger efter påbegyndelse af PTX-terapi
Tidsramme: 12 uger efter behandlingsstart
Efterforskerne vil spore vægten af ​​patienter i løbet af behandlingen hos patienter, der modtager 90 dages PTX (dette er registreret som en del af rutinemæssig klinisk pleje). Vægten vil derefter blive sammenlignet med standarder for at beregne en z-score. Normalvægt Z-score er større end eller lig med 0, hvor et højere antal patienter opfylder dette, hvilket indikerer et bedre resultat.
12 uger efter behandlingsstart
Miltstørrelse ved 2 års alderen
Tidsramme: 2 år gammel
Forskerne vil måle miltens størrelse ved ultralyd ved 2 års alderen hos patienter, der havde modtaget PTX-behandling tidligere og stadig har deres oprindelige lever. "Normalt" miltstørrelsesområde (10.-90. percentil) i denne alder er 6,4-8,6 cm, med en værdi, der overstiger dette område, hvilket indikerer et dårligere resultat.
2 år gammel
Tid til levertransplantation
Tidsramme: Baseline og op til to år efter behandlingens afslutning
Efterforskerne vil spore tiden til levertransplantation. Den kortere tid til levertransplantation indikerer et dårligere resultat.
Baseline og op til to år efter behandlingens afslutning
Blodpladeniveauer ved 2 leveår
Tidsramme: 2 år gammel
Efterforskerne vil registrere blodpladeniveauer i en alder af to år hos patienter, der tidligere var blevet behandlet med PTX-terapi og stadig har deres oprindelige lever. Skala 189-403*10^3 Blodplader/μL, med et lavere niveau, der indikerer et dårligere resultat.
2 år gammel
Alanine Amino Transferase (ALT) niveauer ved 2 leveår
Tidsramme: 2 år gammel
Efterforskerne vil registrere ALT-niveauerne i en alder af to år hos patienter, der tidligere var blevet behandlet med PTX-terapi og stadig har deres oprindelige lever. Interval af normale værdier: 14-45 U/L, med et højere niveau, der indikerer et dårligere resultat.
2 år gammel

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sanjiv Harpavat, MD PhD, Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

20. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. januar 2013

Først opslået (Anslået)

24. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-31387

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Data for emner vil blive delt samlet.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Pentoxifyllin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner