담도 폐쇄증에서의 펜톡시필린 요법
2024년 1월 9일 업데이트: Sanjiv Harpavat, Baylor College of Medicine
새로 진단된 담도 폐쇄증에서 Pentoxifylline의 II상 시험
이 연구의 목적은 펜톡시필린이 담도 폐쇄증이 있는 영아의 간 손상을 감소시키는지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
담도 폐쇄증(BA)은 원인을 알 수 없는 유아기의 파괴적인 간 질환으로 담관 폐쇄, 살아있는 섬유증 및 간경화를 특징으로 합니다. BA는 알려진 치료법이 없습니다. 유일하게 입증된 치료법은 담즙 배액을 달성하고 경우에 따라 결과를 개선할 수 있는 외과적 문맥장절개술(Kasai 절차 또는 KP)입니다. KP의 성공 여부는 유아의 나이, 외과 의사의 경험, KP 당시의 간 섬유화 정도를 포함한 여러 요인에 따라 다양합니다.
이 연구에서 조사관은 BA에 대한 잠재적인 새로운 의학적 치료법인 PTX(pentoxifylline)에 대한 2상 시험을 수행합니다. PTX는 패혈증과 같은 다른 질병이 있는 유아에게 안전하게 사용되어 온 카페인과 밀접한 관련이 있는 메틸크산틴 유도체입니다. 성인의 경우 PTX는 간 섬유화 예방, 간 재생 개선, 간경화 관련 합병증 감소 등 간에 유익한 여러 특성을 갖는 것으로 나타났습니다.
시험의 목적은 PTX가 BA에 대해 추가 연구를 보증하기에 충분한 생물학적 활성을 갖는지 여부를 결정하는 것입니다. PTX는 표준 요법(즉, 적절한 경우 KP). 1차 결과는 90일 후 혈청 결합 빌리루빈 수치의 변화를 측정합니다. 2차 결과에는 체중 변화, 혈청 마커, 간 영상, BA가 있는 영아의 간 이식까지의 시간이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 0~180일
- 간 생검 및/또는 수술 중 담관 조영술을 통해 담도 폐쇄증으로 진단됨
- 이전에 다른 기관에서 수행된 Kasai portoenterostomy가 없습니다.
- 구두로 약을 복용할 수 있음
- 법적 보호자는 연구의 위험성과 연구 성격을 이해한 후 동의서에 서명합니다.
제외 기준:
- 생후 180일이 넘은 유아
- 다른 기관에서 Kasai portoenterostomy를 받는 영아
- 경구로 약을 복용할 수 없는 유아
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펜톡시필린
연구의 포함 기준을 충족하는 모든 새로 진단된 담도 폐쇄증 환자는 총 90일 동안 20mg/kg/일을 3회 용량으로 나누어 경구용 펜톡시필린을 받게 됩니다. 병원 약국은 400mg 펜톡시필린 정제와 확립된 배합 레시피를 사용하여 20mg/ml 경구용 펜톡시필린 용액을 만들 것입니다. |
20mg/kg/일을 3회 나누어 90일 동안 경구 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PTX(펜톡시필린) 치료 시작 후 12주에 정상 혈청 결합 빌리루빈 수치를 보인 참가자 수
기간: 치료 시작 후 12주
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연구자들은 90일 동안 PTX를 받은 환자를 대상으로 치료 과정 전반에 걸쳐 혈청 결합 빌리루빈(CB) 수치를 추적할 예정입니다(이 실험실 테스트는 일상적인 치료의 일부로 작성되었습니다).
일반 CB는 0.0-0.3입니다.
mg/dL, 이를 충족하는 환자 수가 많을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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치료 시작 후 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PTX 치료 시작 후 12주 동안 0 또는 양성 체중 Z-점수를 달성한 참가자 수
기간: 치료 시작 후 12주
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연구자들은 90일 동안 PTX를 받은 환자의 치료 과정 동안 환자의 체중을 추적할 것입니다(이는 일상적인 임상 치료의 일부로 기록됩니다).
그런 다음 가중치를 표준과 비교하여 z-점수를 계산합니다.
정상 체중 Z-점수는 0보다 크거나 같고, 이를 충족하는 환자 수가 많을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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치료 시작 후 12주
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2세의 비장 크기
기간: 2세
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연구자들은 이전에 PTX 치료를 받았고 여전히 본래의 간을 가지고 있는 환자들을 대상으로 2세 때 초음파로 비장 크기를 측정할 예정입니다.
이 연령의 "정상" 비장 크기 범위(10~90번째 백분위수)는 6.4~8.6cm이며, 이 범위를 초과하는 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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2세
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간 이식까지의 시간
기간: 기준시점 및 치료 종료 후 최대 2년
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조사관은 간 이식까지의 시간을 추적할 예정입니다.
간 이식까지의 시간이 짧을수록 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다.
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기준시점 및 치료 종료 후 최대 2년
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2년차의 혈소판 수치
기간: 2세
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연구자들은 이전에 PTX 치료를 받았고 여전히 본래의 간이 있는 환자의 2세 때 혈소판 수치를 기록할 예정입니다.
189-403*10^3 혈소판/μL의 척도로, 낮은 수준은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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2세
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2년차의 ALT(Alanine Amino Transferase) 수준
기간: 2세
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연구자들은 이전에 PTX 치료를 받았고 여전히 본래의 간을 가지고 있는 환자의 2세 때 ALT 수준을 기록할 것입니다.
정상 값의 범위: 14-45 U/L, 더 높은 수준은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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2세
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sanjiv Harpavat, MD PhD, Baylor College of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Simon R. Optimal two-stage designs for phase II clinical trials. Control Clin Trials. 1989 Mar;10(1):1-10. doi: 10.1016/0197-2456(89)90015-9.
- Sokol RJ, Shepherd RW, Superina R, Bezerra JA, Robuck P, Hoofnagle JH. Screening and outcomes in biliary atresia: summary of a National Institutes of Health workshop. Hepatology. 2007 Aug;46(2):566-81. doi: 10.1002/hep.21790.
- Haque KN, Pammi M. Pentoxifylline for treatment of sepsis and necrotizing enterocolitis in neonates. Cochrane Database Syst Rev. 2011 Oct 5;(10):CD004205. doi: 10.1002/14651858.CD004205.pub2.
- Perlmutter DH, Shepherd RW. Extrahepatic biliary atresia: a disease or a phenotype? Hepatology. 2002 Jun;35(6):1297-304. doi: 10.1053/jhep.2002.34170. No abstract available.
- Garcia AV, Cowles RA, Kato T, Hardy MA. Morio Kasai: a remarkable impact beyond the Kasai procedure. J Pediatr Surg. 2012 May;47(5):1023-7. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2012.01.065.
- Shneider BL, Brown MB, Haber B, Whitington PF, Schwarz K, Squires R, Bezerra J, Shepherd R, Rosenthal P, Hoofnagle JH, Sokol RJ; Biliary Atresia Research Consortium. A multicenter study of the outcome of biliary atresia in the United States, 1997 to 2000. J Pediatr. 2006 Apr;148(4):467-474. doi: 10.1016/j.jpeds.2005.12.054.
- Weerasooriya VS, White FV, Shepherd RW. Hepatic fibrosis and survival in biliary atresia. J Pediatr. 2004 Jan;144(1):123-5. doi: 10.1016/j.jpeds.2003.09.042.
- Zhang D, Jiang H, Wang Y, Ma J. Pentoxifylline inhibits hepatic stellate cells proliferation via the Raf/ERK pathway. APMIS. 2012 Jul;120(7):572-81. doi: 10.1111/j.1600-0463.2011.02868.x. Epub 2012 Jan 19.
- Andrade Wde C, Tannuri U, da Silva LF, Alves VA. Effects of the administration of pentoxifylline and prednisolone on the evolution of portal fibrogenesis secondary to biliary obstruction-an experimental study in growing animals. J Pediatr Surg. 2009 Nov;44(11):2071-7. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2009.05.020.
- Zein CO, Yerian LM, Gogate P, Lopez R, Kirwan JP, Feldstein AE, McCullough AJ. Pentoxifylline improves nonalcoholic steatohepatitis: a randomized placebo-controlled trial. Hepatology. 2011 Nov;54(5):1610-9. doi: 10.1002/hep.24544. Epub 2011 Aug 24.
- Petrowsky H, Breitenstein S, Slankamenac K, Vetter D, Lehmann K, Heinrich S, DeOliveira ML, Jochum W, Weishaupt D, Frauenfelder T, Graf R, Clavien PA. Effects of pentoxifylline on liver regeneration: a double-blinded, randomized, controlled trial in 101 patients undergoing major liver resection. Ann Surg. 2010 Nov;252(5):813-22. doi: 10.1097/SLA.0b013e3181fcbc5e.
- Lebrec D, Thabut D, Oberti F, Perarnau JM, Condat B, Barraud H, Saliba F, Carbonell N, Renard P, Ramond MJ, Moreau R, Poynard T; Pentocir Group. Pentoxifylline does not decrease short-term mortality but does reduce complications in patients with advanced cirrhosis. Gastroenterology. 2010 May;138(5):1755-62. doi: 10.1053/j.gastro.2010.01.040. Epub 2010 Jan 25.
- Superina R, Magee JC, Brandt ML, Healey PJ, Tiao G, Ryckman F, Karrer FM, Iyer K, Fecteau A, West K, Burns RC, Flake A, Lee H, Lowell JA, Dillon P, Colombani P, Ricketts R, Li Y, Moore J, Wang KS; Childhood Liver Disease Research and Education Network. The anatomic pattern of biliary atresia identified at time of Kasai hepatoportoenterostomy and early postoperative clearance of jaundice are significant predictors of transplant-free survival. Ann Surg. 2011 Oct;254(4):577-85. doi: 10.1097/SLA.0b013e3182300950.
- Best BM, Burns JC, DeVincenzo J, Phelps SJ, Blumer JL, Wilson JT, Capparelli EV, Connor JD; Pediatric Pharmacology Research Unit Network. Pharmacokinetic and tolerability assessment of a pediatric oral formulation of pentoxifylline in kawasaki disease. Curr Ther Res Clin Exp. 2003 Feb;64(2):96-115. doi: 10.1016/S0011-393X(03)00018-3.
- Davenport M, Caponcelli E, Livesey E, Hadzic N, Howard E. Surgical outcome in biliary atresia: etiology affects the influence of age at surgery. Ann Surg. 2008 Apr;247(4):694-8. doi: 10.1097/SLA.0b013e3181638627.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 2월 4일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 7일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 1월 22일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 1월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-31387
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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