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Terapia con pentossifillina nell'atresia biliare

9 gennaio 2024 aggiornato da: Sanjiv Harpavat, Baylor College of Medicine

Uno studio di fase II della pentossifillina nell'atresia biliare di nuova diagnosi

Lo scopo di questo studio è determinare se la pentossifillina riduce il danno epatico nei neonati con atresia biliare.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atresia biliare (BA) è una devastante malattia del fegato dell'infanzia ad eziologia sconosciuta, caratterizzata da ostruzione del dotto biliare, fibrosi viva e cirrosi. BA non ha trattamenti medici noti. L'unico trattamento provato è una portoenterostomia chirurgica (la procedura Kasai, o KP) che può ottenere il drenaggio della bile e migliorare i risultati in alcuni casi. Il successo del KP è variabile a seconda di diversi fattori tra cui l'età del neonato, l'esperienza del chirurgo e l'estensione della fibrosi epatica al momento del KP.

In questo studio, i ricercatori conducono uno studio di fase II di una potenziale nuova terapia medica per BA: pentossifillina (PTX). Il PTX è un derivato della metilxantina strettamente correlato alla caffeina che è stato utilizzato in modo sicuro nei bambini con altre malattie come la sepsi. Negli adulti, il PTX ha dimostrato di avere una serie di proprietà benefiche per il fegato, tra cui la prevenzione della fibrosi epatica, il miglioramento della rigenerazione epatica e la riduzione delle complicanze legate alla cirrosi.

L'obiettivo del processo è determinare se PTX ha un'attività biologica sufficiente contro BA per giustificare ulteriori studi. Il PTX verrà somministrato per via orale per 90 giorni in aggiunta alla terapia standard (es. KP se appropriato). L'esito primario misurerà la variazione dei livelli sierici di bilirubina coniugata dopo 90 giorni. Gli esiti secondari includono cambiamenti nel peso corporeo, marcatori sierici, imaging del fegato e tempo per il trapianto di fegato nei neonati con BA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 0-180 giorni
  • Diagnosi di atresia biliare mediante biopsia epatica e/o colangiogramma intraoperatorio
  • Nessuna precedente portoenterostomia Kasai eseguita presso un'altra istituzione
  • In grado di assumere farmaci per via orale
  • Il tutore legale firma il consenso dopo aver compreso i rischi e la natura investigativa dello studio

Criteri di esclusione:

  • Neonati di età superiore a 180 giorni
  • Neonati che ricevono una portoenterostomia Kasai presso un'altra istituzione
  • Neonati incapaci di assumere farmaci per via orale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pentossifillina

Tutti i pazienti con atresia biliare di nuova diagnosi che soddisfano i criteri di inclusione dello studio riceveranno pentossifillina orale, 20 mg/kg/giorno suddivisa in tre dosi per un totale di 90 giorni.

La farmacia dell'ospedale creerà una soluzione orale di pentossifillina da 20 mg/ml utilizzando compresse di pentossifillina da 400 mg e ricette di composizione stabilite.
Droga: Pentossifillina
20 mg/kg/giorno suddivisi in 3 dosi, somministrati per via orale per 90 giorni
Altri nomi:
  • Trento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con livelli normali di bilirubina coniugata nel siero 12 settimane dopo l'inizio della terapia con PTX (pentossifillina)
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'inizio della terapia
I ricercatori monitoreranno i livelli di bilirubina coniugata nel siero (CB) nel corso della terapia in pazienti che ricevono 90 giorni di PTX (questo test di laboratorio viene eseguito come parte delle cure di routine). Il CB normale è 0,0-0,3 mg/dL, con un numero maggiore di pazienti che soddisfano questo requisito indicando un risultato migliore.
12 settimane dopo l'inizio della terapia

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno ottenuto punteggi Z di peso pari a zero o positivi 12 settimane dopo l'inizio della terapia PTX
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'inizio della terapia
Gli investigatori monitoreranno il peso dei pazienti nel corso della terapia nei pazienti che ricevono 90 giorni di PTX (questo viene registrato come parte dell'assistenza clinica di routine). Il peso verrà quindi confrontato con gli standard per calcolare un punteggio z. Il punteggio Z del peso normale è maggiore o uguale a 0, con un numero maggiore di pazienti che soddisfano questo valore indicando un risultato migliore.
12 settimane dopo l'inizio della terapia
Dimensioni della milza a 2 anni di età
Lasso di tempo: 2 anni di età
I ricercatori misureranno le dimensioni della milza mediante ecografia a 2 anni di età, in pazienti che avevano ricevuto in precedenza la terapia PTX e che avevano ancora il fegato nativo. L'intervallo di dimensioni "normali" della milza (10°-90° percentile) a questa età è 6,4-8,6 cm, con un valore che supera questo intervallo indica un risultato peggiore.
2 anni di età
È ora del trapianto di fegato
Lasso di tempo: Al basale e fino a due anni dopo il termine della terapia
Gli investigatori monitoreranno il tempo necessario al trapianto di fegato. Il tempo più breve per il trapianto di fegato indica un risultato peggiore.
Al basale e fino a due anni dopo il termine della terapia
Livelli piastrinici a 2 anni di vita
Lasso di tempo: 2 anni di età
I ricercatori registreranno i livelli piastrinici all'età di due anni, in pazienti che erano stati precedentemente trattati con la terapia PTX e che avevano ancora il fegato nativo. Scala 189-403*10^3 Piastrine/μL, con un livello inferiore che indica un risultato peggiore.
2 anni di età
Livelli di alanina amino transferasi (ALT) a 2 anni di vita
Lasso di tempo: 2 anni di età
I ricercatori registreranno i livelli di ALT all'età di due anni, in pazienti che erano stati precedentemente trattati con terapia PTX e avevano ancora il fegato nativo. Intervallo di valori normali: 14-45 U/L, con un livello più alto che indica un risultato peggiore.
2 anni di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Sanjiv Harpavat, MD PhD, Baylor College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

7 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

20 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2013

Primo Inserito (Stimato)

24 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-31387

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati per gli interessati saranno condivisi in forma aggregata.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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