Expanded Access Program (EAP) voor Nusinersen bij deelnemers met infantiele aanvang (consistent met type 1) Spinale musculaire atrofie (SMA)
1 april 2021 bijgewerkt door: Biogen
Expanded Access Program (EAP) om nusinersen te bieden aan patiënten met infantiele spinale musculaire atrofie (SMA)
Toegang tot nusinersen bieden aan daarvoor in aanmerking komende patiënten met infantiele spinale musculaire atrofie (SMA) (consistent met type 1) om te voorzien in een grote onvervulde medische behoefte.
Studie Overzicht
Toestand
Niet meer beschikbaar
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het uitgebreide toegangsprogramma (EAP) van nusinersen is beschikbaar bij erkende behandelcentra in geselecteerde gebieden.
Een arts moet beslissen of behandeling met nusinersen geschikt is voor elke patiënt, op basis van de medische geschiedenis van de patiënt en de criteria om in aanmerking te komen voor het programma. Een volledige lijst van deelnemende behandelcentra vindt u in het gedeelte 'Contacten en locaties' van deze lijst en wordt regelmatig bijgewerkt.
Na lokale goedkeuring en officiële terugbetaling van nusinersen in elk gebied, wordt het EAP gesloten en zullen patiënten overstappen op een in de handel verkrijgbaar geneesmiddel.
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Medellin, Colombia, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
Anatolia
-
Kayseri, Anatolia, Kalkoen, 38000
- Erciyes University Hospital
-
-
Central Anatolia
-
Ankara, Central Anatolia, Kalkoen, 06100
- Hacettepe University
-
-
Istanbul
-
Kadıköy, Istanbul, Kalkoen, 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
-
-
Marmara
-
Istanbul, Marmara, Kalkoen, 34214
- Medipol University Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Auckland City Hospital
-
Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Genetische documentatie van 5q SMA homozygote gendeletie, homozygote mutatie of samengestelde heterozygoot.
- Aanvang van klinische tekenen en symptomen op een leeftijd van ≤ 6 maanden (180 dagen), consistent met infantiel begin, Type I SMA
- Patiënt wiens zorg naar het oordeel van de behandelend arts voldoet en naar verwachting zal blijven voldoen aan de richtlijnen uiteengezet in de Consensusverklaring van 2007 voor zorgstandaard in SMA
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Patiënt is gekwalificeerd om deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek met nusinersen
- Deelname aan een eerder nusinersen-onderzoek
- Eerdere blootstelling aan nusinersen
- Geschiedenis van hersen- of ruggenmergziekte die de LP-procedures of CSF-circulatie zou verstoren
- Aanwezigheid van geïmplanteerde shunt voor de drainage van CSF of geïmplanteerde CZS-katheter
- Eerdere of huidige deelname aan een klinische studie met een experimentele gentherapie voor SMA
- Deelname aan een onderzoek met een onderzoekstherapie voor SMA binnen 6 maanden of vijf halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat het langst is, voorafgaand aan de eerste dosis nusinersen.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
7 december 2022
Primaire voltooiing
7 december 2022
Studie voltooiing
7 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 augustus 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 augustus 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
12 augustus 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 april 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 april 2021
Laatst geverifieerd
1 maart 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie
- Atrofie
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- 232-SM-901
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .