Een proef om de werkzaamheid en veiligheid van PMF104 te evalueren in vergelijking met een conventionele PEG-elektrolytoplossing bij kinderen
Een gerandomiseerde, enkelblinde, actief gecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, aanvaardbaarheid en smakelijkheid van PMF104 te evalueren in vergelijking met een conventionele PEG-elektrolytoplossing bij kinderen in de leeftijd van 2 tot jonger dan 6, van 6 tot jonger Dan 12 jaar en adolescenten van 12 tot jonger dan 18 jaar die een diagnostische procedure met betrekking tot de dikke darm vereisen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, aanvaardbaarheid en smakelijkheid van PMF104 in vergelijking met Klean-prep® bij kinderen van 2 tot jonger dan 18 jaar die een diagnostische procedure van de dikke darm nodig hebben.
Patiënten zullen worden gestratificeerd volgens de volgende leeftijdstrata:
- Kinderen van 2 tot jonger dan 6 jaar (PMF104 PD1/13)
- Kinderen van 6 tot jonger dan 12 jaar (PMF104 PD2/13)
- Kinderen van 12 tot jonger dan 18 jaar (PMF104 PD3/13) Het onderzoek zal bestaan uit een screeningsbezoek (V1), een randomisatiebezoek (V2), een medicijntoediening (dag 1), een diagnostische procedure (d.w.z. colonoscopie; V3) en een Follow-up Telefonisch Contact (FU).
Bij screeningbezoek (V1) worden kinderen tot 11 dagen voor de colonoscopie beoordeeld op geschiktheid voor de studie.
Bij randomisatiebezoek (V2) worden ze, indien in aanmerking komend, gerandomiseerd volgens een enkelvoudig blind randomisatieschema in een verhouding van 1:1 naar PMF104 of Klean-prep®; ze krijgen ook de te volgen instructies voor de darmvoorbereiding en de vragenlijst die op de dag van de darmvoorbereiding moet worden beantwoord. Als de onderzoeker het passend acht, wordt het kind de dag voor de colonoscopie in het ziekenhuis opgenomen in de klinische faciliteit om de darmen voor te bereiden.
De dag voor de colonoscopie zal het onderzoeksgeneesmiddel oraal worden toegediend vanaf halverwege de late namiddag (16.00-18.00 uur), als een enkele dosis.
Op de dag van de colonoscopie wordt de diagnostische procedure blindelings uitgevoerd door een endoscopist die niet op de hoogte is van de behandeling die aan de patiënt is toegediend, en worden zowel primaire als secundaire eindpunten beoordeeld.
Op dag 31 ± 2 (d.w.z. 30 ± 2 dagen na de dag van de inname van de darmvoorbereiding) wordt telefonisch contact opgenomen met de proefpersonen om te informeren naar mogelijke bijwerkingen die zijn opgetreden na ontslag uit het ziekenhuis.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Brussel, België, 1090
- Nog niet aan het werven
- Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition Children's University Hospital
-
Contact:
- Genevieve Veereman
- E-mail: gveereman@mail.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Genevieve Veereman, MD
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Nog niet aan het werven
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Contact:
- Laurent Michaud, MD
- E-mail: Laurent.MICHAUD@CHRU-LILLE.FR
-
Hoofdonderzoeker:
- Laurent Michaud, MD
-
Lyon, Frankrijk, 69677
- Nog niet aan het werven
- University and Pediatric Hospital of Lyon
-
Contact:
- Alain Lachaux, MD
- E-mail: alain.lachaux@chu-lyon.fr
-
Hoofdonderzoeker:
- Alain Lachaux, MD
-
Paris, Frankrijk, 75571
- Nog niet aan het werven
- Hôpital Armand-Trousseau
-
Contact:
- Julie Lemale, MD
- E-mail: julie.lemale@aphp.fr
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40133
- Actief, niet wervend
- Ospedale Maggiore "C.A. Pizzardi" AUSL Bologna
-
Florence, Italië, 50139
- Actief, niet wervend
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
-
Messina, Italië, 98123
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedaliera Universitaria "G. Martino"
-
Contact:
- Claudio Romano, MD
- E-mail: romanoc@unime.it
-
Hoofdonderzoeker:
- Claudio Romano, MD
-
Rome, Italië, 00165
- Werving
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Contact:
- Luigi Dall'Oglio, MD
- Telefoonnummer: +39 0668592841
- E-mail: luigi.dalloglio@opbg.net
-
Hoofdonderzoeker:
- Luigi Dall'Oglio, MD
-
Onderonderzoeker:
- Giuseppe Pontrelli, MD
-
Rome, Italië, 00161
- Werving
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Contact:
- Salvatore Cucchiara, MD
- Telefoonnummer: 06 49979326
- E-mail: salvatore.cucchiara@uniroma1.it
-
Hoofdonderzoeker:
- Salvatore Cucchiara, MD
-
Onderonderzoeker:
- Salvatore Oliva, MD
-
Onderonderzoeker:
- Saverio Mallardo, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten in de leeftijd van 2 tot jonger dan 18 jaar gedurende de gehele studieperiode die een electieve colonoscopie ondergaan;
Vrouwelijke proefpersonen momenteel een van:
- Niet-vruchtbaar potentieel (d.w.z. fysiologisch niet in staat om zwanger te worden, inclusief elke vrouw die chirurgisch is gesteriliseerd via gedocumenteerde hysterectomie of bilaterale afbinding van de eileiders), of
- Vruchtbaarheid: de proefpersoon komt in aanmerking om deel te nemen aan en deel te nemen aan dit onderzoek als ze geen borstvoeding geeft en een negatieve zwangerschapstest heeft, en ermee instemt zich te onthouden van geslachtsgemeenschap totdat de colonoscopie is uitgevoerd (alleen menstruerende vrouwen);
- Patiënten van wie de ouders/wettelijke vertegenwoordigers grondig zijn geïnformeerd over het doel van de onderzoeksprocedures en een ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben verstrekt;
- Kinderen van 6 tot jonger dan 12 jaar die waar mogelijk geïnformeerde toestemming geven;
- Adolescenten van 12 tot jonger dan 18 jaar die geïnformeerde toestemming geven;
- Vermogen van de proefpersonen en/of hun ouders/wettelijke vertegenwoordigers om protocolvereisten, instructies en in het protocol vermelde beperkingen te begrijpen en na te leven.
Uitsluitingscriteria:
- Vereiste voor dringende colonoscopie;
- Gastro-intestinale obstructie of perforatie;
- Darm pseudo-obstructie;
- Maagretentie;
- toxische colitis;
- Giftige megacolon;
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor de actieve of andere ingrediënten van zowel het testproduct als het referentieproduct;
- Klinisch significante verstoring van de elektrolytenbalans;
- Eerdere darmresectie;
- Structurele afwijking van het onderste deel van het maagdarmkanaal (GI);
- Bekende metabole (in het bijzonder fenylketonurie), lever-, nier- of hartziekte;
- Congestief hartfalen (NYHA klasse III en IV);
- Bekende zwangerschap;
- Proefpersoon die heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek of een onderzoeksgeneesmiddel heeft gebruikt in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: ENKEL
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PMF104
De dag voor de colonoscopie, vanaf het midden van de late namiddag (16.00-18.00 uur), langs orale weg: 2<=Leeftijd<6
Nooddosis (indien geen heldere waterige ontlasting 3 uur na de volledige oplossing):
|
Poeder voor drank:
Eén sachet A + 1 sachet B in 500 ml water |
|
Actieve vergelijker: Klean-prep
De dag voor de colonoscopie, vanaf het midden van de late namiddag (16.00-18.00 uur), langs orale weg:
|
Poeder voor drank: macrogol 3350 59.000 g, watervrij natriumsulfaat 5,685 g, natriumbicarbonaat 1,685 g, natriumchloride 1,465 g, kaliumchloride 0,7425 g. Eén sachet op te lossen in 1 L water |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Zuiveringseffectiviteit van de dikke darm
Tijdsspanne: Bezoek 3 (dag 2)
|
Boston Bowel Preparation Scale-score blind beoordeeld door de endoscopist
|
Bezoek 3 (dag 2)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd om heldere waterige ontlasting te bereiken
Tijdsspanne: Dag 1
|
De tijd waarop heldere, waterige ontlasting wordt verkregen na voltooiing van de darmoplossing
|
Dag 1
|
|
Percentage patiënten bij wie caecale intubatie werd bereikt tijdens colonoscopie
Tijdsspanne: Bezoek 3 (dag 2)
|
Percentage patiënten bij wie caecale intubatie werd bereikt tijdens colonoscopie
|
Bezoek 3 (dag 2)
|
|
Percentage patiënten dat een BBPS-score hoger dan of gelijk aan 5 behaalt
Tijdsspanne: Bezoek 3 (dag 2)
|
Op basis van de BBPS-score die tijdens colonoscopie is toegekend, wordt elke patiënt geclassificeerd als een "geslaagd" (patiënt die een BBPS-score ≥ 5 behaalt) of een "mislukt" (patiënt die een BBPS-score < 5 behaalt).
|
Bezoek 3 (dag 2)
|
|
Percentage patiënten dat een nooddosis nodig heeft
Tijdsspanne: Dag 1
|
Er zal een extra hoeveelheid test of referentie worden gegeven als de patiënt 3 uur na toediening van de geplande hoeveelheid darmoplossing geen heldere, waterige ontlasting heeft
|
Dag 1
|
|
Naleving
Tijdsspanne: Dag 1
|
Slecht: opname van < 75% van de oplossing; Goed: inname van minimaal 75% van de oplossing maar <100%; Optimaal: inname van de hele oplossing.
|
Dag 1
|
|
Aanvaardbaarheid
Tijdsspanne: Dag 1
|
Vooraf bepaalde antwoorden op de vraag: "Hoe moeilijk was het om de darmvoorbereidingsoplossing te drinken?" 1 =Zeer moeilijk; 2 =Redelijk moeilijk; 3 = Een beetje moeilijk; 4 =Helemaal niet moeilijk
|
Dag 1
|
|
Smakelijkheid
Tijdsspanne: Dag 1
|
Vooraf bepaalde antwoorden op vraag:"Hoe smaakte de oplossing?" 1 =Zeer slecht; 2 = slecht; 3 =Goed; 4 = Zeer goed
|
Dag 1
|
|
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Van Bezoek 1 tot Vervolg telefonisch contact
|
Aantal bijwerkingen gecodeerd volgens systeem/orgaanklasse (SOC) en voorkeursterm (PT), met behulp van de Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA).
|
Van Bezoek 1 tot Vervolg telefonisch contact
|
|
Onderwerpen teruggetrokken vanwege tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van Bezoek 1 tot Vervolg telefonisch contact
|
Aantal en percentage patiënten dat is teruggetrokken vanwege TEAE's
|
Van Bezoek 1 tot Vervolg telefonisch contact
|
|
Verdraagzaamheidsbeoordeling
Tijdsspanne: Bezoek 3 (dag 2)
|
Registratie van het optreden en de ernst van misselijkheid, braken, opgeblazen gevoel, buikpijn/krampen, anale irritatie en vermoeidheid/zwakte, volgens een 4-puntsschaal: 0 =Geen nood
|
Bezoek 3 (dag 2)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Salvatore Cucchiara, MD, Azienda Policlinico Umberto I
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- PMF104 PD1-2-3/2013
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .