Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del PMF104 rispetto a una soluzione convenzionale di elettroliti PEG nei bambini
Uno studio randomizzato, in singolo cieco, con controllo attivo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, l'accettabilità e l'appetibilità del PMF104 rispetto a una soluzione convenzionale di elettroliti PEG nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 6 anni, da 6 a meno di 12 anni e adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni che richiedono una procedura diagnostica riguardante il colon
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, l'accettabilità e l'appetibilità di PMF104 rispetto a Klean-prep® in bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che richiedono una procedura diagnostica del colon.
I pazienti saranno stratificati secondo i seguenti strati di età:
- Bambini da 2 a meno di 6 anni (PMF104 PD1/13)
- Bambini da 6 a meno di 12 anni (PMF104 PD2/13)
- Bambini di età compresa tra 12 e meno di 18 anni (PMF104 PD3/13) Lo studio consisterà in una visita di screening (V1), una visita di randomizzazione (V2), una somministrazione del farmaco (giorno 1), una procedura diagnostica (es. colonscopia; V3) e un contatto telefonico di follow-up (FU).
Alla visita di screening (V1) i bambini saranno valutati per l'idoneità allo studio, fino a 11 giorni prima della colonscopia.
Alla visita di randomizzazione (V2), se idonei, saranno randomizzati secondo un singolo programma di randomizzazione alla cieca in un rapporto 1:1 a PMF104 o Klean-prep®; riceveranno anche le istruzioni da seguire per la preparazione intestinale e il questionario a cui rispondere il giorno della preparazione intestinale. Nel caso in cui lo Sperimentatore lo ritenga opportuno, il bambino sarà ricoverato nella struttura clinica il giorno prima della colonscopia per eseguire la preparazione intestinale.
Il giorno prima della colonscopia il farmaco in studio verrà somministrato per via orale a partire dalla metà del tardo pomeriggio (16:00-18:00), in dose singola.
Il giorno della colonscopia la procedura diagnostica sarà eseguita alla cieca da un endoscopista ignaro del trattamento somministrato al soggetto, e saranno valutati sia gli endpoint primari che quelli secondari.
Il giorno 31 ± 2 (ovvero 30 ± 2 giorni dopo il giorno dell'assunzione della preparazione intestinale), i soggetti verranno contattati tramite una telefonata, per informarsi su possibili eventi avversi verificatisi dopo la dimissione dall'ospedale.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brussel, Belgio, 1090
- Non ancora reclutamento
- Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition Children's University Hospital
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Contatto:
- Genevieve Veereman
- Email: gveereman@mail.com
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Investigatore principale:
- Genevieve Veereman, MD
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Lille, Francia, 59037
- Non ancora reclutamento
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Contatto:
- Laurent Michaud, MD
- Email: Laurent.MICHAUD@CHRU-LILLE.FR
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Investigatore principale:
- Laurent Michaud, MD
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Lyon, Francia, 69677
- Non ancora reclutamento
- University and Pediatric Hospital of Lyon
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Contatto:
- Alain Lachaux, MD
- Email: alain.lachaux@chu-lyon.fr
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Investigatore principale:
- Alain Lachaux, MD
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Paris, Francia, 75571
- Non ancora reclutamento
- Hôpital Armand-Trousseau
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Contatto:
- Julie Lemale, MD
- Email: julie.lemale@aphp.fr
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Bologna, Italia, 40133
- Attivo, non reclutante
- Ospedale Maggiore "C.A. Pizzardi" AUSL Bologna
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Florence, Italia, 50139
- Attivo, non reclutante
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
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Messina, Italia, 98123
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria "G. Martino"
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Contatto:
- Claudio Romano, MD
- Email: romanoc@unime.it
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Investigatore principale:
- Claudio Romano, MD
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Rome, Italia, 00165
- Reclutamento
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Contatto:
- Luigi Dall'Oglio, MD
- Numero di telefono: +39 0668592841
- Email: luigi.dalloglio@opbg.net
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Investigatore principale:
- Luigi Dall'Oglio, MD
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Sub-investigatore:
- Giuseppe Pontrelli, MD
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Rome, Italia, 00161
- Reclutamento
- Azienda Policlinico Umberto I
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Contatto:
- Salvatore Cucchiara, MD
- Numero di telefono: 06 49979326
- Email: salvatore.cucchiara@uniroma1.it
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Investigatore principale:
- Salvatore Cucchiara, MD
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Sub-investigatore:
- Salvatore Oliva, MD
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Sub-investigatore:
- Saverio Mallardo, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti maschi e femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni durante l'intero periodo di studio sottoposti a colonscopia elettiva;
Soggetti di sesso femminile attualmente uno di:
- Potenziale non fertile (es. fisiologicamente incapace di rimanere incinta, comprese le donne sterilizzate chirurgicamente tramite isterectomia documentata o legatura bilaterale delle tube), o
- Potenziale fertile: il soggetto è idoneo a entrare e partecipare a questo studio se non sta allattando e ha un test di gravidanza negativo e accetta di astenersi dai rapporti fino all'esecuzione della colonscopia (solo femmine mestruate);
- Pazienti i cui genitori/rappresentanti legali sono stati accuratamente informati dello scopo delle procedure dello studio e hanno fornito un consenso informato scritto firmato e datato;
- Bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni che forniscano il consenso informato ove possibile;
- Adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni che forniscono assenso informato;
- Capacità dei soggetti e/o dei loro genitori/rappresentanti legali di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo, le istruzioni e le restrizioni previste dal protocollo.
Criteri di esclusione:
- Obbligo di colonscopia urgente;
- Ostruzione o perforazione gastrointestinale;
- Pseudo-ostruzione intestinale;
- ritenzione gastrica;
- Colite tossica;
- Megacolon tossico;
- Ipersensibilità nota o sospetta ai principi attivi o ad altri ingredienti sia del prodotto in esame che del prodotto di riferimento;
- Squilibrio elettrolitico clinicamente significativo;
- Precedente resezione intestinale;
- Anomalia strutturale del tratto gastrointestinale inferiore (GI);
- Malattia metabolica (in particolare fenilchetonuria), epatica, renale o cardiaca nota;
- Insufficienza cardiaca congestizia (classe NYHA III e IV);
- Gravidanza nota;
- Soggetti che hanno partecipato a un'altra sperimentazione clinica o hanno assunto un farmaco sperimentale negli ultimi 3 mesi prima dello screening.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: SEPARARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: PMF104
Il giorno prima della colonscopia, a partire da metà-tardo pomeriggio (16-18), per via orale: 2<=Età<6
Dose di salvataggio (in assenza di feci acquose chiare 3 ore dopo l'intera soluzione):
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Polvere per soluzione orale:
Una bustina A + 1 bustina B in 500 ml di acqua |
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Comparatore attivo: Clean - preparazione
Il giorno prima della colonscopia, a partire da metà-tardo pomeriggio (16-18), per via orale:
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Polvere per soluzione orale: macrogol 3350 59,000 g, solfato di sodio anidro 5,685 g, bicarbonato di sodio 1,685 g, cloruro di sodio 1,465 g, cloruro di potassio 0,7425 g. Una bustina da sciogliere in 1 L di acqua |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia della pulizia del colon
Lasso di tempo: Visita 3 (giorno 2)
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Punteggio della Boston Bowel Preparation Scale valutato alla cieca dall'endoscopista
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Visita 3 (giorno 2)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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È ora di raggiungere feci chiare e acquose
Lasso di tempo: Giorno 1
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Il momento in cui si ottengono feci chiare e acquose dopo aver completato la soluzione intestinale
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Giorno 1
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Percentuale di pazienti nei quali è stata ottenuta l'intubazione del cieco durante la colonscopia
Lasso di tempo: Visita 3 (giorno 2)
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Percentuale di pazienti nei quali è stata ottenuta l'intubazione del cieco durante la colonscopia
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Visita 3 (giorno 2)
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Percentuale di pazienti che raggiungono un punteggio BBPS maggiore o uguale a 5
Lasso di tempo: Visita 3 (giorno 2)
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Sulla base del punteggio BBPS assegnato durante la colonscopia, ogni paziente sarà classificato come "successo" (paziente che raggiunge un punteggio BBPS ≥ 5) o "fallimento" (paziente che raggiunge un punteggio BBPS < 5).
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Visita 3 (giorno 2)
|
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Percentuale di pazienti che necessitano di una dose di soccorso
Lasso di tempo: Giorno 1
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Verrà fornita una quantità aggiuntiva di test o riferimento se il paziente non avrà feci chiare e acquose 3 ore dopo la somministrazione della quantità programmata di soluzione intestinale
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Giorno 1
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Conformità
Lasso di tempo: Giorno 1
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Scarso: assunzione di < 75% della soluzione; Buono: assunzione di almeno il 75% della soluzione ma <100%; Ottimale: assunzione dell'intera soluzione.
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Giorno 1
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Accettabilità
Lasso di tempo: Giorno 1
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Risposte predeterminate alla domanda: "Quanto è stato difficile bere la soluzione per la preparazione dell'intestino?" 1 =Molto difficile; 2 = Moderatamente difficile; 3 = Poco difficile; 4 = Per niente difficile
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Giorno 1
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Appetibilità
Lasso di tempo: Giorno 1
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Risposte predeterminate alla domanda: "Che sapore aveva la soluzione?" 1 =Molto male; 2 = Cattivo; 3 =Buono; 4 = Molto buono
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Giorno 1
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Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla visita 1 al contatto telefonico di follow-up
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Numero di eventi avversi codificati per classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT), utilizzando il dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA).
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Dalla visita 1 al contatto telefonico di follow-up
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Soggetti ritirati a causa di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla visita 1 al contatto telefonico di follow-up
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Numero e percentuale di pazienti ritirati a causa di TEAE
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Dalla visita 1 al contatto telefonico di follow-up
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Valutazione della tollerabilità
Lasso di tempo: Visita 3 (giorno 2)
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Registrazione della presenza e della gravità di nausea, vomito, gonfiore, dolore/crampi addominali, irritazione anale e affaticamento/debolezza, secondo una scala a 4 punti: 0 = Nessun disagio
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Visita 3 (giorno 2)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Salvatore Cucchiara, MD, Azienda Policlinico Umberto I
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- PMF104 PD1-2-3/2013
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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