Een studie om het therapeutische effect en de veiligheid van adjuvans AKST4290 te beoordelen bij proefpersonen met bulleus pemfigoïd
1 september 2023 bijgewerkt door: Alkahest, Inc.
Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van AKST4290 voor aanvullende behandeling van milde tot matige bulleuze pemfigoïden
Deze studie zal het therapeutisch effect en de veiligheid van aanvullende AKST4290 evalueren bij personen met bulleus pemfigoïd (BP).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om het therapeutisch effect en de veiligheid van adjuvans AKST4290 te beoordelen bij proefpersonen met bulleus pemfigoïd (BP). Proefpersonen zullen topische mometasonfuroaatcrème (MFC)-therapie krijgen gelijktijdig met het onderzoeksmiddel (placebo of AKST4290) in een intramurale setting totdat de ziekte onder controle is (duur van het verblijf in het ziekenhuis is afhankelijk van het individuele ziekteverloop, maar wordt geschat tussen 1-3 weken) .
Proefpersonen zullen op elk moment reddingstherapie krijgen als hun klinische toestand verslechtert of als hun klinische toestand niet verbetert tegen de voltooiing van week 1 van de onderzoeksbehandeling, zoals beoordeeld door de onderzoeker. Rescuetherapie zal bestaan uit clobetasolpropionaatcrème (CPC) voor het hele lichaam (15-50 g) en/of orale prednison (0,5 mg/kg per dag), zoals bepaald door de onderzoeker. Proefpersonen die reddingstherapie krijgen, blijven in het onderzoek totdat de ziekte onder controle is, tenzij ze worden teruggetrokken of zich terugtrekken uit deelname.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Dresden, Duitsland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Dermatologie
-
Erlangen, Duitsland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen - Hautklinik
-
Freiburg, Duitsland, 79104
- Universitatsklinikum Freiburg Klinik fur Dermatologie und Venerologie
-
Lübeck, Duitsland, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Klinik für Dermatologie, Allergologie und Venerologie (Hautklinik) Exzellenzzentrum Entzündungsmedizin
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R. Universitätshautklinik
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz Hautklinik Clinical Research Center (CRC)
-
Würzburg, Duitsland, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
60 jaar tot 95 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van milde tot matige BP bij screening.
- Behandelingsnaïef of start van een behandeling met krachtige topische steroïden voor het hele lichaam ≤ 7 dagen screening (behandeling van alleen laesies gedurende enige tijd met lokale steroïden voorafgaand aan de screening is zonder beperking toegestaan).
- Verstrek een ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier in overeenstemming met de lokale regelgeving en/of IRB/IEC-richtlijnen.
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige bloeddruk.
- Initiëren van gliptines en andere behandelingen (bijv. etanercept, sulfasalazine, furosemide, penicilline) die BP kunnen veroorzaken als deze behandeling binnen 4 weken voorafgaand aan de screening is gestart en wordt beschouwd als mogelijk gerelateerd aan het ontstaan van BP.
- Eventuele gelijktijdige medicatie in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening en beoordeeld door de onderzoeker als mogelijk gerelateerd aan de ontwikkeling van BP.
- Gepland gebruik van intraveneuze immunoglobuline of andere gelijktijdige behandelingen voor BP (d.w.z. doxycycline, dapson) tijdens de onderzoeksperiode.
- Gebruik van systemische immunosuppressiva (d.w.z. mycofenolaat, azathioprine, methotrexaat) binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
- Behandeling met rituximab binnen 1 jaar voorafgaand aan screening.
- Onderwerpen die warfarine gebruiken.
- Gebruik van systemische steroïden (>10 mg prednison of equivalent/dag) binnen 14 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksmiddel of bekende ziekten (anders dan bloeddruk) waarvoor het gebruik van systemische steroïden binnen de onderzoeksperiode nodig zou kunnen zijn.
- Klinisch relevante abnormale laboratoriumwaarden bij screening, waaronder hematologie, bloedchemie of urineonderzoek (laboratoriumtesten kunnen één keer worden herhaald tijdens de screeningsfase).
- Deelname aan onderzoeken naar geneesmiddelen in onderzoek moet zijn stopgezet binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (afhankelijk van wat langer was) voorafgaand aan de screening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mometasonfuroaat + AKST4290
De proefpersonen zullen mometasonfuroaat gelijktijdig met AKST4290, 400 mg tweemaal daags, krijgen totdat de ziekte onder controle is.
|
Mondelinge AKST4290
Topisch mometasonfuroaat
|
|
Placebo-vergelijker: Mometasonfuroaat + Placebo
De proefpersonen zullen gelijktijdig met placebo mometasonfuroaat krijgen totdat de ziekte onder controle is.
|
Orale placebo
Topisch mometasonfuroaat
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het percentage proefpersonen dat ziektebeheersing bereikt zonder reddingstherapie
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (tot ziektecontrole)
|
Ziektecontrole wordt gedefinieerd als ≤ 3 nieuwe blaren/eczemateuze laesies/urticariële plaques/dag en genezing van bestaande blaren/eczemateuze laesies/urticariële plaques zonder dat noodtherapie nodig is.
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (tot ziektecontrole)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met TEAE's, beoordeeld op ernst en ernst
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 weken
|
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen samengevat in MedDRA-coderingstermen; Er zijn afzonderlijke tabellen gemaakt voor de incidentie, ernst en ernst van bijwerkingen
|
Basislijn tot 5 weken
|
|
Tijd voor ziektebestrijding
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (tot ziektecontrole)
|
Tijd tot ziektecontrole per behandelingsdag/week.
De tijd tot ziektebestrijding wordt berekend als de datum van ziektebestrijding minus de datum van bezoek 2 (basislijn (dag 1)) plus 1.
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (tot ziektecontrole)
|
|
Tijd voor reddingstherapie
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
Tijd om de therapie per behandeldag/week te redden.
De tijd tot noodtherapie wordt berekend als de startdatum van de eerste noodtherapie minus de datum van bezoek 2 (basislijn (dag 1)) plus 1.
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
|
De Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de BPDAI-score aan het einde van de behandeling (EOT).
Subschalen voor de BPDAI omvatten de huidblaarscore (bereik 0-120), huidurticariële score (bereik 0-120), mucosale activiteitsscore (bereik 0-120) en schadescore (bereik 0-12).
Hogere scores duiden op grotere ziekteactiviteit of schade.
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
|
De visuele analoge schaal van de bulleuze pemfigoïdziekte (BPDAI-VAS)
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in jeuk zoals geëvalueerd door de BPDAI-VAS aan het einde van de behandeling (EOT).
EOT treedt op bij de ziektecontrole (tot 3 weken) of in week 3 wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat de ziekte niet onder controle is.
Scores voor de BPDAI-VAS kunnen variëren van 0 tot 30, waarbij hogere scores wijzen op een slechtere toestand.
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
|
Totale cumulatieve blootstelling aan steroïden
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
Totale cumulatieve blootstelling aan steroïden (cortisol-equivalent/kg) per behandelingsgroep
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
|
Maximale dagelijkse dosis steroïden
Tijdsspanne: Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
Evaluatie van de maximale dagelijkse dosis steroïden bij aanvang, per behandelingsweek en bij ziektecontrole.
Studiedag 1 wordt gedefinieerd als de start van de studiebehandeling.
1 mg/kg prednisolon(e) = 5 mg/kg cortison.
|
Basislijn tot maximaal 3 weken (EOT). EOT treedt op bij ziektecontrole (elke dag beoordeeld vanaf week 1/dag 7 tot week 3/dag 21 +/- 2 dagen) of in week 3/dag 21 +/- 2 dagen wanneer de patiënt wordt stopgezet met de behandeling omdat ziektebestrijding bereiken.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Alkahest Medical Monitor, Alkahest, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 januari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 maart 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 april 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AKST4290-221
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .