Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare l'effetto terapeutico e la sicurezza dell'AKST4290 aggiuntivo nei soggetti con pemfigoide bolloso

1 settembre 2023 aggiornato da: Alkahest, Inc.

Studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di AKST4290 per il trattamento aggiuntivo del pemfigoide bolloso da lieve a moderato

Questo studio valuterà l'effetto terapeutico e la sicurezza dell'aggiunta di AKST4290 in soggetti con pemfigoide bolloso (BP).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'effetto terapeutico e la sicurezza dell'aggiunta di AKST4290 in soggetti con pemfigoide bolloso (BP). I soggetti riceveranno la terapia topica con mometasone furoato crema (MFC) in concomitanza con l'agente in studio (placebo o AKST4290) in un ambiente ospedaliero fino al raggiungimento del controllo della malattia (la durata del ricovero dipende dal decorso individuale della malattia, ma è stimata tra 1-3 settimane) .

I soggetti riceveranno la terapia di salvataggio in qualsiasi momento se le loro condizioni cliniche peggiorano o se le loro condizioni cliniche non migliorano entro il completamento della settimana 1 sul trattamento in studio, come valutato dallo sperimentatore. La terapia di salvataggio consisterà in crema di clobetasolo propionato (CPC) per tutto il corpo (15-50 g) e / o prednisone orale (0,5 mg / kg al giorno), come determinato dallo sperimentatore. I soggetti che ricevono la terapia di salvataggio rimarranno nello studio fino al controllo della malattia, a meno che non vengano ritirati o si ritirino dalla partecipazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Dermatologie
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen - Hautklinik
      • Freiburg, Germania, 79104
        • Universitatsklinikum Freiburg Klinik fur Dermatologie und Venerologie
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Klinik für Dermatologie, Allergologie und Venerologie (Hautklinik) Exzellenzzentrum Entzündungsmedizin
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R. Universitätshautklinik
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz Hautklinik Clinical Research Center (CRC)
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 60 anni a 95 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di BP da lieve a moderata allo screening.
  • Naïve al trattamento o inizio del trattamento con steroidi topici ad alta potenza per tutto il corpo ≤ 7 giorni di screening (il trattamento della sola lesione per qualsiasi periodo di tempo con qualsiasi steroide topico prima dello screening è consentito senza restrizioni).
  • Fornire un modulo di consenso informato firmato e datato in conformità con le normative locali e/o le linee guida IRB/IEC.

Criteri di esclusione:

  • BP grave.
  • Inizio di gliptine e altri trattamenti (ad esempio, etanercept, sulfasalazina, furosemide, penicillina) che possono scatenare la pressione arteriosa se questo trattamento è stato iniziato entro 4 settimane prima dello screening ed è considerato possibilmente correlato all'insorgenza della pressione arteriosa.
  • Eventuali farmaci concomitanti negli ultimi 3 mesi prima dello screening e valutati dallo sperimentatore come possibilmente correlati allo sviluppo di BP.
  • Uso pianificato di immunoglobuline per via endovenosa o altri trattamenti concomitanti per BP (ad es. Doxiciclina, dapsone) durante il periodo di studio.
  • Uso di immunosoppressori sistemici (ad esempio micofenolato, azatioprina, metotrexato) entro 4 settimane prima dello screening.
  • Trattamento con rituximab entro 1 anno prima dello screening.
  • Soggetti che assumono warfarin.
  • Uso di steroidi sistemici (> 10 mg di prednisone o equivalente/giorno) entro 14 giorni dalla prima dose dell'agente in studio o malattie note (diverse dalla BP) che potrebbero richiedere l'uso di steroidi sistemici durante il periodo di studio.
  • Valore di laboratorio anormale clinicamente rilevante allo screening, inclusi ematologia, chimica del sangue o analisi delle urine (i test di laboratorio possono essere ripetuti una volta durante la fase di screening).
  • La partecipazione a studi sui farmaci sperimentali deve essere stata interrotta entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco (a seconda di quale dei due fosse più lungo) prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mometasone furoato + AKST4290
I soggetti riceveranno mometasone furoato in concomitanza con AKST4290, 400 mg due volte al giorno, fino al raggiungimento del controllo della malattia.
Droga: AKST4290
Orale AKST4290
Droga: Mometasone furoato
Mometasone furoato topico
Comparatore placebo: Mometasone furoato + Placebo
I soggetti riceveranno mometasone furoato in concomitanza con placebo fino al raggiungimento del controllo della malattia.
Droga: Placebo
Placebo orale
Droga: Mometasone furoato
Mometasone furoato topico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti che ottengono il controllo della malattia senza terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Basale fino a 3 settimane (fino al controllo della malattia)
Il controllo della malattia è definito come ≤ 3 nuove vescicole/lesioni eczematose/placche orticarioidi/giorno e la guarigione di vescicole/lesioni eczematose/placche orticarioidi esistenti senza richiedere una terapia di salvataggio.
Basale fino a 3 settimane (fino al controllo della malattia)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con TEAE, valutato in base alla serietà e alla gravità
Lasso di tempo: Baseline a 5 settimane
EA emergenti dal trattamento riepilogati dai termini della codifica MedDRA; tabulazioni separate prodotte per incidenza, gravità e gravità degli eventi avversi
Baseline a 5 settimane
È tempo di controllare le malattie
Lasso di tempo: Basale fino a 3 settimane (fino al controllo della malattia)
Tempo necessario al controllo della malattia per giorno/settimana di trattamento. Il tempo necessario al controllo della malattia viene calcolato come la data del controllo della malattia meno la data della visita 2 (baseline (giorno 1)) più 1.
Basale fino a 3 settimane (fino al controllo della malattia)
È ora di salvare la terapia
Lasso di tempo: Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Tempo necessario per la terapia di salvataggio per giorno/settimana di trattamento. Il tempo necessario alla terapia di salvataggio viene calcolato come la data di inizio della prima terapia di salvataggio meno la data della visita 2 (baseline (giorno 1)) più 1.
Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Punteggio dell’indice dell’area della malattia del pemfigoide bolloso (BPDAI).
Lasso di tempo: Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Variazione rispetto al basale del punteggio BPDAI alla fine del trattamento (EOT). Le sottoscale del BPDAI includono il punteggio delle vesciche cutanee (intervallo 0-120), il punteggio dell'orticaria cutanea (intervallo 0-120), il punteggio dell'attività della mucosa (intervallo 0-120) e il punteggio del danno (intervallo 0-12). I punteggi più alti indicano una maggiore attività o danno della malattia.
Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
La scala analogica visiva dell’indice dell’area della malattia del pemfigoide bolloso (BPDAI-VAS)
Lasso di tempo: Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Variazione rispetto al basale del prurito valutato mediante BPDAI-VAS alla fine del trattamento (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (fino a 3 settimane) o alla settimana 3 quando il soggetto interrompe il trattamento perché non ha raggiunto il controllo della malattia. I punteggi per il BPDAI-VAS possono variare da 0 a 30, con punteggi più alti che indicano una condizione peggiore.
Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Esposizione cumulativa totale agli steroidi
Lasso di tempo: Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Esposizione cumulativa totale agli steroidi (equivalente di cortisolo/kg) per gruppo di trattamento
Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Dose massima giornaliera di steroidi
Lasso di tempo: Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.
Valutazione della dose massima giornaliera di steroidi al basale, per settimana di trattamento e al controllo della malattia. Il Giorno 1 dello studio è definito come l'inizio del trattamento in studio. 1 mg/kg prednisolone(e) = 5 mg/kg cortisone.
Baseline fino a 3 settimane (EOT). L'EOT si verifica al momento del controllo della malattia (valutato ogni giorno dalla Settimana 1/Giorno 7 fino alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni) o alla Settimana 3/Giorno 21 +/- 2 giorni quando il soggetto interrompe il trattamento a causa di raggiungere il controllo della malattia.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alkahest, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alkahest Medical Monitor, Alkahest, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

29 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

14 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AKST4290-221

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AKST4290

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bahamas

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi