Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení terapeutického účinku a bezpečnosti doplňkové AKST4290 u pacientů s bulózním pemfigoidem

1. září 2023 aktualizováno: Alkahest, Inc.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie AKST4290 pro doplňkovou léčbu mírného až středně těžkého bulózního pemfigoidu

Tato studie bude hodnotit terapeutický účinek a bezpečnost adjuvantní AKST4290 u subjektů s bulózním pemfigoidem (BP).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení terapeutického účinku a bezpečnosti doplňkové AKST4290 u subjektů s bulózním pemfigoidem (BP). Subjekty budou dostávat topickou terapii mometasonfuroátovým krémem (MFC) souběžně se studijní látkou (placebem nebo AKST4290) v nemocničním prostředí, dokud nebude dosaženo kontroly onemocnění (délka pobytu v nemocnici závisí na individuálním průběhu onemocnění, ale odhaduje se na 1-3 týdny) .

Subjekty dostanou záchrannou terapii kdykoli, pokud se jejich klinický stav zhorší nebo pokud se jejich klinický stav nezlepší do dokončení 1. týdne studijní léčby, jak vyhodnotil zkoušející. Záchranná terapie bude sestávat z celotělového klobetasol propionátového krému (CPC) (15-50 g) a/nebo perorálního prednisonu (0,5 mg/kg za den), jak určí zkoušející. Subjekty, které dostávají záchrannou terapii, zůstanou ve studii až do kontroly onemocnění, pokud nebudou odvolány nebo z účasti neodstoupí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Dermatologie
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen - Hautklinik
      • Freiburg, Německo, 79104
        • Universitatsklinikum Freiburg Klinik fur Dermatologie und Venerologie
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Klinik für Dermatologie, Allergologie und Venerologie (Hautklinik) Exzellenzzentrum Entzündungsmedizin
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R. Universitätshautklinik
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz Hautklinik Clinical Research Center (CRC)
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

60 let až 95 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza mírného až středního TK při screeningu.
  • Nenaivní léčba nebo zahájení celotělové vysoce účinné lokální steroidní léčby ≤ 7 dní screeningu (léčba pouze lézí po libovolnou dobu jakýmikoli topickými steroidy před screeningem je povolena bez omezení).
  • Poskytněte podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu v souladu s místními předpisy a/nebo směrnicemi IRB/IEC.

Kritéria vyloučení:

  • Těžký BP.
  • Zahájení gliptiny a další léčby (např. etanercept, sulfasalazin, furosemid, penicilin), které mohou spustit BP, pokud byla tato léčba zahájena během 4 týdnů před screeningem a je považována za možnou související s nástupem BP.
  • Jakákoli souběžná medikace v posledních 3 měsících před screeningem a hodnocená zkoušejícím jako možná související s rozvojem BP.
  • Plánované použití intravenózního imunoglobulinu nebo jiné souběžné léčby BP (tj. doxycyklin, dapson) během období studie.
  • Použití systémových imunosupresiv (tj. mykofenolát, azathioprin, methotrexát) během 4 týdnů před screeningem.
  • Léčba rituximabem během 1 roku před screeningem.
  • Subjekty užívající warfarin.
  • Použití systémových steroidů (>10 mg prednisonu nebo ekvivalentu/den) během 14 dnů od první dávky studovaného činidla nebo známých onemocnění (jiných než BP), které by mohly vyžadovat použití systémových steroidů během období studie.
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty při screeningu, včetně hematologie, biochemie krve nebo analýzy moči (laboratorní vyšetření lze jednou během screeningové fáze opakovat).
  • Účast ve studiích zkoumaných léků musí být přerušena do 30 dnů nebo 5 poločasů užívání léku (podle toho, co bylo delší) před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mometason furoát + AKST4290
Subjekty budou dostávat mometason furoát současně s AKST4290, 400 mg dvakrát denně, dokud není dosaženo kontroly onemocnění.
Lék: AKST4290
Orální AKST4290
Lék: Mometason furoát
Lokální mometason furoát
Komparátor placeba: Mometason furoát + Placebo
Subjekty budou dostávat mometason furoát souběžně s placebem, dokud nebude dosaženo kontroly onemocnění.
Lék: Placebo
Perorální placebo
Lék: Mometason furoát
Lokální mometason furoát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů, které dosáhnou kontroly nad nemocí bez záchranné terapie
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (do kontroly onemocnění)
Kontrola onemocnění je definována jako ≤ 3 nové puchýře/ekzematózní léze/kopřivkové plaky/den a zhojení stávajících puchýřů/ekzematózních lézí/urtikariálních plaků bez nutnosti záchranné terapie.
Výchozí stav až 3 týdny (do kontroly onemocnění)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s TEAE, hodnoceno podle závažnosti a závažnosti
Časové okno: Výchozí stav do 5 týdnů
Nežádoucí účinky související s léčbou shrnuté podle kódujících termínů MedDRA; vytvořené samostatné tabulky pro výskyt, závažnost a závažnost AE
Výchozí stav do 5 týdnů
Time to Disease Control
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (do kontroly onemocnění)
Doba do kontroly onemocnění podle dne/týdne léčby. Doba do kontroly onemocnění se vypočítá jako datum kontroly onemocnění mínus datum návštěvy 2 (základní stav (den 1)) plus 1.
Výchozí stav až 3 týdny (do kontroly onemocnění)
Čas na záchrannou terapii
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Doba do záchranné terapie podle dne/týdne léčby. Doba do záchranné terapie se vypočítá jako datum zahájení první záchranné terapie mínus datum návštěvy 2 (základní stav (den 1)) plus 1.
Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Skóre indexu oblasti bulózního pemfigoidního onemocnění (BPDAI).
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Změna od výchozí hodnoty ve skóre BPDAI na konci léčby (EOT). Subškály pro BPDAI zahrnují skóre kožních puchýřů (rozsah 0-120), skóre kožní kopřivky (rozsah 0-120), skóre slizniční aktivity (rozsah 0-120) a skóre poškození (rozsah 0-12). Vyšší skóre značí větší aktivitu onemocnění nebo poškození.
Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Vizuální analogová stupnice indexu oblasti bulózního pemfigoidního onemocnění (BPDAI-VAS)
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Změna pruritu od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena BPDAI-VAS na konci léčby (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (až 3 týdny) nebo v týdnu 3, kdy je subjekt přerušen z léčby kvůli nedosažení kontroly onemocnění. Skóre pro BPDAI-VAS se může pohybovat od 0 do 30, přičemž vyšší skóre znamená horší stav.
Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Celková kumulativní expozice steroidům
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Celková kumulativní expozice steroidům (ekvivalent kortizolu/kg) podle léčené skupiny
Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Maximální denní dávka steroidů
Časové okno: Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.
Vyhodnocení maximální denní dávky steroidů na začátku, podle týdne léčby a při kontrole onemocnění. 1. den studie je definován jako zahájení studijní léčby. 1 mg/kg prednisolonu(e) = 5 mg/kg kortizonu.
Výchozí stav až 3 týdny (EOT). EOT nastává při kontrole onemocnění (hodnotí se každý den od týdne 1/dne 7 až do týdne 3/dne 21 +/- 2 dny) nebo v týdnu 3/den 21 +/- 2 dny, kdy je subjekt přerušen z léčby, protože dosažení kontroly nad nemocemi.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alkahest, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alkahest Medical Monitor, Alkahest, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

29. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AKST4290-221

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AKST4290

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit