Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere den terapeutiske effekt og sikkerhed af tillægsmiddel AKST4290 hos personer med bulløs pemfigoid

1. september 2023 opdateret af: Alkahest, Inc.

Dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret forsøg med AKST4290 til supplerende behandling af mild til moderat bulløs pemfigoid

Denne undersøgelse vil evaluere den terapeutiske effekt og sikkerhed af supplerende AKST4290 hos personer med bulløs pemfigoid (BP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til vurdering af den terapeutiske effekt og sikkerhed af supplerende AKST4290 hos personer med bulløs pemfigoid (BP). Forsøgspersoner vil modtage topisk mometasonfuroatcreme (MFC)-behandling samtidig med undersøgelsesmiddel (placebo eller AKST4290) i en indlæggelse, indtil sygdomskontrol er nået (varigheden af ​​indlæggelsesopholdet afhænger af individuelt sygdomsforløb, men estimeres mellem 1-3 uger) .

Forsøgspersoner vil til enhver tid modtage redningsterapi, hvis deres kliniske tilstand forværres, eller hvis deres kliniske tilstand ikke forbedres ved afslutningen af ​​uge 1 i undersøgelsesbehandlingen, som vurderet af investigator. Redningsterapi vil bestå af clobetasolpropionatcreme til hele kroppen (CPC) (15-50 g) og/eller oral prednison (0,5 mg/kg pr. dag), som bestemt af investigator. Forsøgspersoner, der modtager redningsterapi, forbliver i undersøgelsen indtil sygdomsbekæmpelse, medmindre de trækker sig tilbage eller trækker sig fra deltagelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Dermatologie
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen - Hautklinik
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Universitatsklinikum Freiburg Klinik fur Dermatologie und Venerologie
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Klinik für Dermatologie, Allergologie und Venerologie (Hautklinik) Exzellenzzentrum Entzündungsmedizin
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R. Universitätshautklinik
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz Hautklinik Clinical Research Center (CRC)
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

60 år til 95 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af let til moderat BP ved screening.
  • Behandlingsnaiv eller påbegyndelse af topikal steroidbehandling med høj styrke for hele kroppen ≤ 7 dages screening (kun læsionsbehandling i et hvilket som helst tidsrum med eventuelle topiske steroider før screening er tilladt uden begrænsninger).
  • Giv en underskrevet og dateret informeret samtykkeformular i overensstemmelse med lokale regler og/eller IRB/IEC-retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig BP.
  • Påbegyndelse af gliptiner og andre behandlinger (f.eks. etanercept, sulfasalazin, furosemid, penicillin), der kan udløse BP, hvis denne behandling blev påbegyndt inden for 4 uger før screening og anses for muligvis relateret til starten af ​​BP.
  • Eventuel samtidig medicin inden for de sidste 3 måneder forud for screening og vurderet af investigator som muligvis relateret til udviklingen af ​​BP.
  • Planlagt brug af intravenøst ​​immunglobulin eller andre samtidige behandlinger for BP (dvs. doxycyclin, dapson) i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Anvendelse af systemiske immunsuppressiva (dvs. mycophenolat, azathioprin, methotrexat) inden for 4 uger før screening.
  • Behandling med rituximab inden for 1 år før screening.
  • Personer, der tager warfarin.
  • Anvendelse af systemiske steroider (>10 mg prednison eller tilsvarende/dag) inden for 14 dage efter første dosis af undersøgelsesmiddel eller kendte sygdomme (bortset fra BP), som kunne kræve brug af systemiske steroider inden for undersøgelsesperioden.
  • Klinisk relevant unormal laboratorieværdi ved screening, herunder hæmatologi, blodkemi eller urinanalyse (laboratorietestning kan gentages én gang i screeningsfasen).
  • Deltagelse i undersøgelser af forsøgslægemidler skal være afbrudt inden for 30 dage eller 5 halveringstider af lægemidlet (alt efter hvad der var længst) før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mometasonfuroat + AKST4290
Forsøgspersoner vil modtage mometasonfuroat samtidig med AKST4290, 400 mg to gange dagligt, indtil sygdomskontrol er nået.
Medicin: AKST4290
Oral AKST4290
Medicin: Mometasonfuroat
Aktuelt mometasonfuroat
Placebo komparator: Mometasonfuroat + placebo
Forsøgspersoner vil modtage mometasonfuroat samtidig med placebo, indtil sygdomskontrol er nået.
Medicin: Placebo
Oral placebo
Medicin: Mometasonfuroat
Aktuelt mometasonfuroat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnår sygdomskontrol uden redningsterapi
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (indtil sygdomsbekæmpelse)
Sygdomskontrol er defineret som ≤ 3 nye blærer/eksematøse læsioner/urticarielle plaques/dag og heling af eksisterende blærer/eksematøse læsioner/urticarielle plaques uden at kræve redningsbehandling.
Baseline til op til 3 uger (indtil sygdomsbekæmpelse)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med TEAE'er, vurderet efter alvor og sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline til 5 uger
Behandlingsfremkaldende AE'er opsummeret af MedDRA-kodningstermer; separate tabeller fremstillet for forekomst, alvor og sværhedsgrad af AE'er
Baseline til 5 uger
Tid til sygdomsbekæmpelse
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (indtil sygdomsbekæmpelse)
Tid til sygdomsbekæmpelse efter behandlingsdag/uge. Tiden til sygdomsbekæmpelse beregnes som datoen for sygdomsbekæmpelse minus dato for besøg 2 (basislinje (dag 1)) plus 1.
Baseline til op til 3 uger (indtil sygdomsbekæmpelse)
Tid til redningsterapi
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Tid til redningsterapi efter behandlingsdag/uge. Tiden til redningsterapi beregnes som startdatoen for den første redningsterapi minus Dato for besøg 2 (Baseline (Dag 1)) plus 1.
Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) score
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Ændring fra baseline i BPDAI-score ved endt behandling (EOT). Underskalaer for BPDAI inkluderer hudblisterscore (interval 0-120), hudurticarial score (interval 0-120), slimhindeaktivitetsscore (interval 0-120) og skadescore (interval 0-12). Højere score indikerer større sygdomsaktivitet eller skade.
Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
The Bullous Pemphigoid Disease Area Index Visual Analog Scale (BPDAI-VAS)
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Ændring fra baseline i pruritus som evalueret af BPDAI-VAS ved behandlingsslut (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (op til 3 uger) eller i uge 3, når forsøgspersonen seponeres fra behandling på grund af ikke at nå sygdomskontrol. Score for BPDAI-VAS kan variere fra 0 til 30, med højere score, der indikerer en værre tilstand.
Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Samlet kumulativ steroideksponering
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Samlet kumulativ steroideksponering (cortisolækvivalent/kg) efter behandlingsgruppe
Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Maksimal daglig steroiddosis
Tidsramme: Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.
Evaluering af maksimal daglig steroiddosis ved baseline, efter behandlingsuge og ved sygdomskontrol. Studiedag 1 er defineret som påbegyndelse af studiebehandling. 1 mg/kg prednisolon(e) = 5 mg/kg kortison.
Baseline til op til 3 uger (EOT). EOT opstår ved sygdomsbekæmpelse (vurderet hver dag fra uge 1/dag 7 op til uge 3/dag 21 +/- 2 dage) eller ved uge 3/dag 21 +/- 2 dage, hvor forsøgspersonen er seponeret fra behandling pga. nå sygdomsbekæmpelse.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alkahest, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Alkahest Medical Monitor, Alkahest, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

5. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AKST4290-221

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pemphigoid, Bullous

Kliniske forsøg med AKST4290

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner