Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lisäaineen AKST4290:n terapeuttisen vaikutuksen ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on rakkula pemfigoidi

perjantai 1. syyskuuta 2023 päivittänyt: Alkahest, Inc.

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu AKST4290:n koe lievän tai keskivaikean rakkuloivan pemfigoidin lisähoitoon

Tässä tutkimuksessa arvioidaan lisäaineen AKST4290 terapeuttista vaikutusta ja turvallisuutta potilailla, joilla on bullous pemfigoidi (BP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida AKST4290:n terapeuttista vaikutusta ja turvallisuutta potilailla, joilla on bullous pemfigoidi (BP). Koehenkilöt saavat paikallista mometasonifuroaattivoidetta (MFC) samanaikaisesti tutkimusaineen (plasebo tai AKST4290) kanssa laitoshoidossa, kunnes sairaus on hallinnassa (sairaalahoidon kesto riippuu yksittäisestä taudin kulusta, mutta sen arvioidaan olevan 1-3 viikkoa) .

Koehenkilöt saavat pelastushoitoa milloin tahansa, jos heidän kliininen tilansa huononee tai jos heidän kliininen tilansa ei parane tutkimushoidon viikon 1 loppuun mennessä, tutkijan arvioiden mukaan. Pelastushoito koostuu koko kehon klobetasolipropionaattivoiteesta (CPC) (15-50 g) ja/tai suun kautta otettavasta prednisonista (0,5 mg/kg päivässä), tutkijan määrittämänä. Koehenkilöt, jotka saavat pelastusterapiaa, pysyvät tutkimuksessa taudin hallintaan asti, ellei heitä poisteta tai vetäytyä osallistumisesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Dermatologie
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen - Hautklinik
      • Freiburg, Saksa, 79104
        • Universitatsklinikum Freiburg Klinik fur Dermatologie und Venerologie
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Klinik für Dermatologie, Allergologie und Venerologie (Hautklinik) Exzellenzzentrum Entzündungsmedizin
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R. Universitätshautklinik
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz Hautklinik Clinical Research Center (CRC)
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

60 vuotta - 95 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kliininen diagnoosi lievästä tai kohtalaisesta verenpaineesta seulonnassa.
  • Aiemmin hoitamaton tai koko kehon tehokkaan paikallisen steroidihoidon aloitus ≤ 7 päivän seulonta (vain leesion hoito minkä tahansa ajan paikallisilla steroideilla ennen seulontaa on sallittu ilman rajoituksia).
  • Toimita allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake paikallisten säännösten ja/tai IRB/IEC-ohjeiden mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea verenpaine.
  • Gliptiinien ja muiden hoitojen (esim. etanersepti, sulfasalatsiini, furosemidi, penisilliini) aloittaminen, jotka voivat laukaista verenpaineen, jos tämä hoito aloitettiin 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja sen katsotaan mahdollisesti liittyvän verenpaineen alkamiseen.
  • Kaikki samanaikaiset lääkkeet viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa ja jotka tutkija on arvioinut mahdollisesti liittyvän verenpaineen kehittymiseen.
  • Suunniteltu suonensisäisen immunoglobuliinin tai muiden samanaikaisten verenpaineen hoitojen (esim. doksisykliini, dapsoni) käyttö tutkimusjakson aikana.
  • Systeemisten immunosuppressanttien (eli mykofenolaatti, atsatiopriini, metotreksaatti) käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Rituksimabihoito vuoden sisällä ennen seulontaa.
  • Varfariinia ottavat kohteet.
  • Systeemisten steroidien käyttö (>10 mg prednisonia tai vastaava/vrk) 14 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimusaineen annoksesta tai tunnetuista sairauksista (muista kuin verenpaineesta), jotka saattavat edellyttää systeemisten steroidien käyttöä tutkimusjakson aikana.
  • Kliinisesti merkityksellinen poikkeava laboratorioarvo seulonnassa, mukaan lukien hematologia, verikemia tai virtsan analyysi (laboratoriotestit voidaan toistaa kerran seulontavaiheen aikana).
  • Tutkimuslääkkeiden tutkimuksiin osallistumisen on oltava lopetettu 30 päivän tai 5 lääkkeen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi oli pidempi) ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mometasonifuroaatti + AKST4290
Koehenkilöt saavat mometasonifuroaattia samanaikaisesti AKST4290:n kanssa, 400 mg kahdesti vuorokaudessa, kunnes tauti on hallinnassa.
Lääke: AKST4290
Suullinen AKST4290
Lääke: Mometasonifuroaatti
Paikallinen mometasonifuroaatti
Placebo Comparator: Mometasonifuroaatti + lumelääke
Koehenkilöt saavat mometasonifuroaattia samanaikaisesti lumelääkkeen kanssa, kunnes sairaus on hallinnassa.
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava plasebo
Lääke: Mometasonifuroaatti
Paikallinen mometasonifuroaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat taudin hallinnan ilman pelastushoitoa
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (taudin hallintaan asti)
Taudin hallinta määritellään ≤ 3 uuteen rakkulaan/eksematoottiseen leesioon/urtikaariaplakkiin/päivä ja olemassa olevien rakkuloiden/eksematoottisten leesioiden/urtikariaplakkien paranemiseen ilman pelastushoitoa.
Perustaso jopa 3 viikkoon (taudin hallintaan asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE-potilaiden lukumäärä vakavuuden ja vakavuuden mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 5 viikkoon
Hoidon yhteydessä ilmenevät AE:t tiivistettynä MedDRA-koodaustermeillä; erilliset taulukot AE:n esiintyvyydestä, vakavuudesta ja vakavuudesta
Perustaso 5 viikkoon
Aika taudintorjuntaan
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (taudin hallintaan asti)
Aika taudin hallintaan hoitopäivän/viikon mukaan. Taudin torjuntaan kuluva aika lasketaan siten, että taudin torjuntapäivämäärä vähennetään käynnin päivämäärästä 2 (perustaso (päivä 1)) plus 1.
Perustaso jopa 3 viikkoon (taudin hallintaan asti)
Pelastusterapian aika
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Aika pelastaa terapia hoitopäivän/viikon mukaan. Pelastushoitoon kuluva aika lasketaan siten, että ensimmäisen pelastushoidon aloituspäivämäärä vähennetään käynnin 2 päivämäärästä (perustilanne (päivä 1)) plus 1.
Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Bulloosisen pemfigoiditaudin alueindeksin (BPDAI) pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Muutos lähtötasosta BPDAI-pisteissä hoidon lopussa (EOT). BPDAI:n ala-asteikot sisältävät ihon rakkulapisteet (alue 0-120), ihon nokkosihottumapisteet (alue 0-120), limakalvon aktiivisuuspisteet (alue 0-120) ja vauriopisteet (alue 0-12). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa taudin aktiivisuutta tai vaurioita.
Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Rakkuisen pemfigoidin taudin alueindeksin visuaalinen analoginen asteikko (BPDAI-VAS)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Muutos lähtötasosta kutinassa BPDAI-VAS:lla hoidon lopussa (EOT) arvioituna. EOT esiintyy taudin hallinnassa (enintään 3 viikkoa) tai viikolla 3, kun hoito keskeytetään, koska sairaus ei ole hallinnassa. BPDAI-VAS:n pisteet voivat vaihdella 0–30, ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa tilaa.
Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Kumulatiivinen kokonaisaltistus steroideihin
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Kumulatiivinen kokonaisaltistus steroideihin (kortisoliekvivalentti/kg) hoitoryhmittäin
Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Suurin päivittäinen steroidiannos
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.
Suurimman päivittäisen steroidiannoksen arviointi lähtötilanteessa, hoitoviikon mukaan ja taudin hallinnassa. Tutkimuspäivä 1 määritellään tutkimushoidon aloitukseksi. 1 mg/kg prednisoloni(e) = 5 mg/kg kortisonia.
Perustaso jopa 3 viikkoon (EOT). EOT esiintyy taudin hallinnassa (arvioituna joka päivä viikosta 1/päivästä 7 aina viikkoon 3/päivä 21 +/- 2 päivää) tai viikolla 3/päivä 21 +/- 2 päivää, kun potilaan hoito keskeytetään, koska hoito ei ole saavuttaa taudinhallinta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alkahest, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alkahest Medical Monitor, Alkahest, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AKST4290-221

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pemfigoidi, bullous

Kliiniset tutkimukset AKST4290

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa