RWE van Pediatric-like Protocol voor AYA-patiënten met Ph-negatieve ALL

Het doel van deze studie is om real-world bewijs te verzamelen van behandelingsresultaten en toxiciteiten van AYA Ph-negatieve ALL-patiënten in Argentinië die in de eerste lijn een pediatrische behandeling krijgen.

De primaire eindpunten van de studie zijn het evalueren van de overleving (gebeurtenisvrije overleving en algehele overleving) en toxiciteit van AYA Ph-negatieve ALL-patiënten die in eerste lijn worden behandeld met een pediatrisch protocol, afhankelijk van de risicocategorie.

Secundaire eindpunten zijn het evalueren van overleving bij patiënten die een allogene transplantatie ondergingen in eerste remissie, asparaginase-toxiciteiten, en het beoordelen van centraal cerebrospinaal vocht door middel van flowcytometrie.

Elke ALL-patiënt die in onze instellingen wordt gediagnosticeerd, volgt onze richtlijnen met betrekking tot diagnoseprocedures.

De groep met een hoog risico (HR) werd gedefinieerd als een groep met cytogenetische/moleculaire bevindingen met een hoog risico en afhankelijk van de bereikte respons op verschillende tijdstippen: slechte respons op prednison op dag 8, ≥ 10% blast in het beenmerg op dag 15, minimale restziekte (MRD) door flowcytometrie ≥0,1% op dag 33 en ≥0,01% op dag 78 in het beenmerg. Geen-hoogrisicogroep werd gedefinieerd als die zonder enige hoogrisicofactor.

Het chemotherapieregime omvatte pre-inductiefase, inductie (fase I en II), consolidatie, re-intensificatie, profylaxe van het centrale zenuwstelsel (CZS) en onderhoudstherapie of ASCT in eerste remissie.

De initiële pre-inductiefase, waarin gedurende 7 dagen steroïden werden gegeven. Inductietherapie, fase IA bestond uit wekelijkse vincristine en daunorubicine gedurende 4 weken, L-Asparaginase voor 8 doses of peg-asparaginase voor 2 doses en prednison continu gedurende 4 weken. Fase IB bestond uit cytarabine voor 16 doses, cyclofosfamide voor 1-2 doses en 6-mercaptopurine voor 28 dagen.

De consolidatiefase bestond uit 4 doses methotrexaat en 6-mercaptopurine gedurende 56 dagen voor niet-hoogrisicopatiënten (M-fase) en twee cycli van drie verschillende blokken van multichemotherapie met hoge doses voor HR-patiënten. Re-inductie bestond uit twee fasen vergelijkbaar met inductie. Afhankelijk van het risico en de respons op de behandeling, komen patiënten in aanmerking voor onderhoud gedurende 18 maanden of ASCT in eerste remissie.

Minimale residuele ziekte wordt beoordeeld op ten minste dag 33, 78, in consolidatie en elke drie maanden tijdens onderhoudsbehandeling of voorafgaand aan ASCT.