RWE del protocollo di tipo pediatrico per pazienti AYA con LLA Ph-negativa

Lo scopo di questo studio è raccogliere prove del mondo reale sugli esiti del trattamento e sulla tossicità dei pazienti con ALL AYA Ph-negativa in Argentina che ricevono un trattamento di tipo pediatrico in prima linea.

Gli endpoint primari dello studio sono valutare la sopravvivenza (sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza globale) e la tossicità dei pazienti con ALL AYA Ph-negativi trattati in prima linea con protocollo di tipo pediatrico a seconda della categoria di rischio.

Gli endpoint secondari sono valutare la sopravvivenza nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico in prima remissione, tossicità da asparaginasi e valutare il liquido cerebrospinale centrale mediante citometria a flusso.

Ogni paziente TUTTI diagnosticato nelle nostre istituzioni seguirà le nostre linee guida rispetto alle procedure di diagnosi.

Il gruppo ad alto rischio (HR) è stato definito come quello che presenta risultati citogenetici/molecolari ad alto rischio e in base alla risposta ottenuta in momenti diversi: cattiva risposta al prednisone al giorno 8, ≥ 10% di blasti nel midollo osseo al giorno 15, malattia residua minima (MRD) mediante citometria a flusso ≥0,1% al giorno 33 e ≥0,01% al giorno 78 nel midollo osseo. Il gruppo non ad alto rischio è stato definito come quelli senza alcun fattore di rischio elevato.

Il regime chemioterapico comprendeva fase di pre-induzione, induzione (fase I e II), consolidamento, reintensificazione, profilassi del sistema nervoso centrale (SNC) e terapia di mantenimento o ASCT in prima remissione.

La fase iniziale di pre-induzione, in cui gli steroidi sono stati somministrati per 7 giorni. La terapia di induzione, fase IA consisteva in vincristina e daunorubicina settimanali per 4 settimane, L-asparaginasi per 8 dosi o peg-asparaginasi per 2 dosi e prednisone continuativamente per 4 settimane. La fase IB consisteva in citarabina per 16 dosi, ciclofosfamide per 1-2 dosi e 6-mercaptopurina per 28 giorni.

La fase di consolidamento consisteva in 4 dosi di metotrexato e 6-mercaptopurina per 56 giorni per i pazienti non ad alto rischio (fase M) e due cicli di tre diversi blocchi di multichemioterapia ad alte dosi per i pazienti HR. La re-induzione consisteva in due fasi simili all'induzione. In base al rischio e alla risposta al trattamento, i pazienti saranno candidati al mantenimento per 18 mesi o all'ASCT in prima remissione.

La malattia residua minima sarà valutata almeno il giorno 33, 78, in consolidamento e ogni tre mesi durante il trattamento di mantenimento o prima dell'ASCT.