Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Methylfenidaat bij KBG-syndroom: N-van-1-serie (KBGS_N_of_1)

10 augustus 2026 bijgewerkt door: Radboud University Medical Center

Effectiviteit van methylfenidaat bij kinderen en adolescenten met KBG-syndroom: een N-van-1-serie

Het doel van deze klinische studie is om meer te weten te komen over het effect van methylfenidaat bij kinderen en adolescenten met het KBG-syndroom. De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is:

• Wat is de werkzaamheid van methylfenidaat op aandachtstekort- en ADHD-gerelateerde symptomen bij kinderen en adolescenten met het KBG-syndroom?

Deelnemers krijgen meerdere behandelingsblokken met methylfenidaat en placebo en vullen verschillende vragenlijsten in.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

KBG-syndroom (KBGS) is een neurologische ontwikkelingsstoornis (NDD) die wordt gekenmerkt door ontwikkelingsachterstand en/of intellectuele achterstand, typische gelaatstrekken en skelet- en aangeboren afwijkingen.

Gedragsproblemen komen vaak voor en worden gerapporteerd bij 50-94% van de personen met KBGS. De gedragsproblemen zijn divers en omvatten aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD), autismespectrumstoornis (ASS), obsessief-compulsieve stoornis, angst en problemen. in sociale situaties. Van Dongen et al. onderzocht systematisch het gedrags- en cognitieve fenotype van KBGS-patiënten. Deze studie toonde een hoge mate van afleidbaarheid, impulsiviteit en rusteloos gedrag aan bij KBGS-patiënten. Als tertiair referentiecentrum voor KBGS in Nederland merken de onderzoekers dat er een onvervulde behoefte bestaat aan evidence-based interventies voor de gedragsproblemen gerelateerd aan KBGS. Een eerder onderzoek onder KBGS-verzorgers bevestigde dat (kenmerken van) aandachtstekort-/hyperactiviteitsstoornis (ADHD) de meest gemelde gedragsproblemen zijn bij kinderen met KBGS. Bovendien geven de onderzoeksresultaten aan dat methylfenidaat (MPH) een goed effect heeft op ADHD-gerelateerde symptomen bij KBGS, zoals dit door de meeste ouders wordt gerapporteerd. De veelbelovende resultaten van deze eerste verkenning van MPH in KBGS geven aan dat het zelfs effectiever lijkt dan bij de algemene populatie van kinderen met ADHD. Evidence-based gegevens over optimale dosering en bijwerkingen ontbreken echter. Opmerkelijk genoeg hadden slechts 2/12 KBGS-patiënten die werden behandeld met stimulerende middelen zoals MPH een officiële ADHD-diagnose. Dit geeft aan dat patiënten met ADHD-gerelateerde symptomen die passen bij de waarschijnlijkheidsdiagnose ADHD, maar die niet noodzakelijkerwijs voldoen aan alle criteria voor ADHD (DSM-5), ook baat kunnen hebben bij behandeling met medicijnen.

De onderzoekers zullen de effectiviteit van MPH onderzoeken bij kinderen en adolescenten met KBGS en (een waarschijnlijkheidsdiagnose van) ADHD, met behulp van een N-of-1-serie (geaggregeerde N-of-1) onderzoeksopzet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6-20 jaar
  • Moleculair bevestigde diagnose van KBG-syndroom (pathogene ANKRD11-variant of een chromosoom 16q24-deletie inclusief ANKRD11)
  • Aandachtstekort of ADHD-gerelateerde symptomen of een formele ADHD-diagnose, met een aanzienlijke impact op het dagelijks leven*
  • Aanwezigheid van de verzorger of supervisor van een proefpersoon voor proxyrapporten

Uitsluitingscriteria:

  • Familiegeschiedenis van acute hartdood die verder hartonderzoek rechtvaardigt
  • Hart- en vaatziekten in de medische voorgeschiedenis (ernstige hypertensie, hartfalen, arteriële occlusieve ziekte, mogelijk levensbedreigende aritmieën, angina pectoris, hemodynamisch significante aangeboren hartafwijking, cardiomyopathie, myocardinfarct en channelopathie)
  • Huidige of eerdere aanwezigheid van hyperthyreoïdie, glaucoom of feochromocytoom
  • Gebruik van (psychotrope/stimulantia) geneesmiddelen die interageren met MPH
  • Schizofrene of psychotische stoornis in de medische geschiedenis
  • Instabiele epilepsie (niet onder controle met medicijnen)
  • Geschiedenis van frequent drugs- en/of alcoholmisbruik
  • Overmatig alcohol-/drugsgebruik en/of intoxicatie met één of beide tijdens het onderzoek
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Onvermogen om Nederlands te begrijpen of te spreken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Methylfenidaat
Methylfenidaathydrochloride in capsules
Geneesmiddel: Methylfenidaathydrochloride
Methylfenidaathydrochloride in capsules
Placebo-vergelijker: Placebo
Microkristallijne cellulose in capsules
Geneesmiddel: Placebo
Microkristallijne cellulose in capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vragenlijst over sterke punten en moeilijkheden, ADHD-subschaal
Tijdsspanne: Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
Minimale score 1, maximale score 10 (hogere score is slechter resultaat).
Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vragenlijst over sterke punten en moeilijkheden, subschaal emotionele problemen
Tijdsspanne: Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
Minimale score 1, maximale score 10 (hogere score is slechter resultaat).
Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
Nederlandse verkorte versie van de Emotion Dysregulation Inventory (EDI) reactiviteitsindex
Tijdsspanne: Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
Minimale score 0, maximale score 28 (hogere score is slechtere uitkomst)
Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
Doelrealisatiescore (GAS)
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van week 1,3,5,7,9,11
Persoonlijke doelen, geen minimum- of maximumscore
Basislijn en aan het einde van week 1,3,5,7,9,11
Persoonlijke Vragenlijst (PQ)
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van week 1,3,5,7,9,11
Persoonlijke doelen, geen minimum- of maximumscore
Basislijn en aan het einde van week 1,3,5,7,9,11
Controlelijst voor bijwerkingen voor methylfenidaat
Tijdsspanne: Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
Checklist nadelige effecten
Basislijn en dagelijks in week 1,3,5,7,9,11
McMaster Family assessment device (FAD), subschaal Algemeen functioneren
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van week 1,3,5,7,9,11
10 items, 4-puntsschaal, maximale score 40
Basislijn en aan het einde van week 1,3,5,7,9,11
Diagnostische observatieschaal voor autisme (ADOS-2)
Tijdsspanne: Basislijn
Minimale score 15, maximale score 60 (cut-off score voor autisme is 30)
Basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 113883

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele patiënten die ten grondslag liggen aan de resultaten na de-identificatie, het onderzoeksprotocol en het statistische analyseplan zullen na publicatie op verzoek worden gedeeld met onderzoekers die een methodologisch verantwoord voorstel indienen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Na publicatie geen einddatum

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers die met een methodologisch verantwoord voorstel komen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren