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KBG 증후군의 메틸페니데이트: N-of-1 시리즈 (KBGS_N_of_1)

2024년 12월 24일 업데이트: Radboud University Medical Center

KBG 증후군이 있는 아동 및 청소년에 대한 메틸페니데이트의 효과: N-of-1 시리즈

본 임상시험의 목표]는 KBG 증후군이 있는 소아 및 청소년을 대상으로 메틸페니데이트의 효과를 알아보는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

• KBG 증후군이 있는 어린이 및 청소년의 주의력 결핍 및 ADHD 관련 증상에 대한 메틸페니데이트의 효과는 무엇입니까?

참가자들은 메틸페니데이트와 위약으로 여러 블록의 치료를 받고 다양한 설문지를 작성하게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

KBG 증후군(KBGS)은 발달 지연 및/또는 지적 장애, 전형적인 안면 특징, 골격 및 선천적 기형을 특징으로 하는 신경발달 장애(NDD)입니다.

행동 문제는 KBGS 환자의 50~94%에서 보고되는 빈번한 특징입니다. 행동 문제는 다양하며 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD), 자폐 스펙트럼 장애(ASD), 강박 장애, 불안 및 어려움을 포함합니다. 사회적 상황에서. Van Dongenet al. KBGS 환자의 행동 및인지 표현형을 체계적으로 조사했습니다. 이 연구는 KBGS 환자의 높은 수준의 산만함, 충동성 및 불안한 행동을 보여주었습니다. 네덜란드의 KBGS에 대한 3차 참조 센터로서 조사관은 KBGS와 관련된 행동 문제에 대한 증거 기반 중재에 대한 충족되지 않은 필요성이 있음을 확인했습니다. KBGS 관리인을 대상으로 한 이전 설문 조사에서는 주의력 결핍/과잉 행동 장애(ADHD)가 KBGS 아동의 행동 문제로 가장 자주 보고되는 것으로 확인되었습니다. 또한 연구 결과에 따르면 메틸페니데이트(MPH)는 대부분의 부모가 보고한 바와 같이 KBGS의 ADHD 관련 증상에 좋은 효과가 있는 것으로 나타났습니다. KBGS의 MPH에 대한 첫 번째 조사에서 얻은 유망한 결과는 ADHD가 있는 일반 아동 집단보다 훨씬 더 효과적인 것으로 보인다는 것을 나타냅니다. 그러나 최적의 용량과 부작용에 대한 증거 기반 데이터가 부족합니다. 놀랍게도 MPH와 같은 각성제로 치료받은 KBGS 환자 중 2/12만이 공식적인 ADHD 진단을 받았습니다. 이는 ADHD의 가능성 있는 진단에 적합하지만 반드시 ADHD에 대한 모든 진단 및 통계 매뉴얼 5(DSM-5) 기준에 적합하지는 않은 ADHD 관련 증상이 있는 환자도 약물 치료의 혜택을 받을 수 있음을 나타냅니다.

연구자들은 N-of-1 시리즈(집합된 N-1) 시험 설계를 사용하여 KBGS 및 ADHD(의 확률 진단)가 있는 어린이 및 청소년에 대한 MPH의 효과를 조사할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 6~20세
  • KBG 증후군(병원성 ANKRD11 변종 또는 ANKRD11을 포함하는 염색체 16q24 결실)의 분자학적으로 확인된 진단
  • 일상생활에 심각한 영향을 미치는 주의력 결핍 또는 ADHD 관련 증상 또는 공식적인 ADHD 진단*
  • 대리 보고를 위한 피험자의 간병인 또는 감독자의 존재

제외 기준:

  • 추가 심장 조사가 필요한 급성 심장사의 가족력
  • 병력이 있는 심혈관 질환(심각한 고혈압, 심부전, 동맥 폐쇄성 질환, 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 부정맥, 협심증, 혈역학적으로 중요한 선천성 심장 결함, 심근병증, 심근경색 및 채널병증)
  • 갑상선 기능 항진증, 녹내장 또는 갈색 세포종의 현재 또는 이전 존재
  • MPH와 상호작용하는 (향정신성/흥분제) 약물의 사용
  • 병력에 나타난 정신분열증 또는 정신병적 장애
  • 불안정한 간질(약물로 조절되지 않음)
  • 빈번한 약물 및/또는 알코올 남용 병력
  • 연구 기간 중 하나 또는 둘 다에 과도한 알코올/약물 사용 및/또는 중독
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 네덜란드어를 이해하거나 말할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 메틸페니데이트
캡슐 내 메틸페니데이트 염산염
의약품: 메틸페니데이트 염산염
캡슐 내 메틸페니데이트 염산염
위약 비교기: 위약
캡슐 내 미결정 셀룰로오스
의약품: 위약
캡슐 내 미결정 셀룰로오스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
강점과 어려움 설문지, ADHD 하위 척도
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
최소 점수 1점, 최대 점수 10점(점수가 높을수록 결과가 나쁨).
기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
강점과 어려움 설문지, 정서적 문제 하위 척도
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
최소 점수 1점, 최대 점수 10점(점수가 높을수록 결과가 나쁨).
기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
EDI(Emotion Dysregulation Inventory) 반응성 지수의 네덜란드 단축 버전
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
최소점수 0, 최대점수 28 (점수가 높을수록 결과가 나쁨)
기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
목표 달성 점수(GAS)
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주 말
개인 목표, 최소 또는 최대 점수 없음
기준선 및 1,3,5,7,9,11주 말
개인 설문지(PQ)
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주 말
개인 목표, 최소 또는 최대 점수 없음
기준선 및 1,3,5,7,9,11주 말
메틸페니데이트의 부작용 체크리스트
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
부작용 체크리스트
기준선 및 1,3,5,7,9,11주차 매일
McMaster 제품군 평가 장치(FAD), 하위 규모 일반 기능
기간: 기준선 및 1,3,5,7,9,11주 말
10개 항목, 4점 척도, 최대점수 40
기준선 및 1,3,5,7,9,11주 말
자폐증 진단 관찰 척도(ADOS-2)
기간: 기준선
최소점수 15점, 최대점수 60점 (자폐증 컷오프점수는 30점)
기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Radboud University Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 13일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 18일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 24일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 113883

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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  • 연구_프로토콜
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약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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